Quando curare una malattia con la terapia genica è un brutto affare

Maxwell Hamilton | Flickr

Analista di Goldman Sachs chiesto una domanda preoccupante questa settimana sulla terapia genica.

La cura dei pazienti è un modello di business sostenibile?

Sui social media, le reazioni sono state rapide e acute. Freddo e immorale. Il capitalismo al suo meglio.

Ma l'analista Goldman ha ragione. È difficile ottenere un profitto duraturo dalle cure one-shot.

Per almeno un grande produttore di farmaci, la risposta alla domanda di Goldman è no.

Proprio oggi abbiamo visto GlaxoSmithKline svendere la sua pipeline di terapie geniche per le malattie rare a una startup londinese chiamata Orchard Therapeutics per una partecipazione del 20% nella giovane azienda.

I trattamenti che Glaxo non voleva erano miracoli in buona fede: cure uniche che sostituiscono un gene rotto e salvano una vita.

Uno era Strimvelis, una terapia per una rara deficienza immunitaria che ha curato completamente i bambini.

Mark Rothera Per gentile concessione di LifeSci Public Relations

Un altro, ancora in fase di sviluppo, è una correzione del DNA per un disturbo infantile devastante chiamato leucodistrofia metacromatica, che colpisce il cervello. Le vittime perdono la capacità di parlare, camminare e pensare prima di perdere la vita.

Il problema economico è che le aziende possono rimanere senza pazienti mentre vengono curati. Oppure potrebbero non averne abbastanza in primo luogo, se le terapie geniche trattano malattie estremamente rare.

Ad esempio, solo un paio di dozzine di bambini ogni anno negli Stati Uniti e in Europa vengono diagnosticati con il tipo di malattia del ragazzo delle bolle trattata da Strimvelis, chiamata ADA-SCID. Quindi, anche a un prezzo di $ 665.000, Glaxo non vedeva che il farmaco sarebbe stato un grosso affare.

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Storia correlata La nuova correzione del DNA ferma la malattia terminale che distrugge il cervello, ma solo se viene somministrata abbastanza presto.

Inoltre, anche se per decenni sembrava che la terapia genica non sarebbe mai arrivata, il campo si sta ora muovendo così velocemente che mancano solo pochi mesi a versioni migliorate delle scoperte di oggi.

In effetti, Glaxo ha gettato la spugna a un creatore di un trattamento così competitivo. Orchard ha la sua versione di una terapia genica per l'immunodeficienza, per la quale prevede di ottenere l'approvazione negli Stati Uniti entro la fine di quest'anno.

Mark Rothera, CEO di Orchard, non poteva dirlo Revisione della tecnologia del MIT se pensava che anche la sua azienda potesse trarre profitto da Strimvelis.

Penso che la società debba trovare un equilibrio tra lo straordinario valore che stiamo apportando e un modello di business sostenibile, ha affermato. C'è un atto di equilibrio.

Altre cure genetiche potrebbero essere rese più preziose se i prezzi fossero abbastanza alti. Il 9 aprile Novartis ha detto che avrebbe pagato quasi 8,7 miliardi di dollari per acquisire AveXis, proprietario di una terapia genica che ha curato i bambini con atrofia muscolare spinale.

Quella malattia è 20 volte più comune, quindi c'è un mercato più ampio. Tuttavia, le proiezioni di Novartis secondo cui il trattamento potrebbe portare a diversi miliardi di entrate all'anno suggeriscono anche che la società potrebbe addebitare prezzi inauditi, forse $ 2,25 milioni secondo i banchieri di Wall Street.

Come afferma il rapporto Goldman, è probabile che i prezzi della terapia genica superino il milione di dollari.

I trattamenti che Glaxo ha venduto oggi valgono meno, sia perché le malattie sono così rare sia perché sono terapie geniche ex vivo: le cellule del midollo osseo di un paziente vengono rimosse, viene aggiunto il nuovo gene e le cellule vengono restituite al paziente.

Questo è un processo ingombrante che rende la commercializzazione più difficile rispetto alla vendita di una pillola in una bottiglia o in una flebo.

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