Le aziende dichiarano segni di successo nel trattamento CRISPR delle malattie del sangue

Categoria: Biotecnologia Inserito 19 novembre

È arrivata l'era della modifica dei geni umani per curare le malattie ereditarie. Quello è secondo un paio di aziende biotecnologiche che affermano di aver eliminato i sintomi dolorosi da due pazienti con malattie del sangue.

I pazienti: Uno ha l'anemia falciforme e l'altro soffre di beta talassemia. Per entrambi, il problema è la poca emoglobina, il vettore di ossigeno nel sangue.

All'inizio di quest'anno, ogni paziente è stato sottoposto a un trattamento intensivo in cui i medici hanno raccolto cellule del midollo osseo e quindi hanno utilizzato la tecnologia di modifica genetica CRISPR per attivare una seconda copia del gene dell'emoglobina, normalmente non attivo negli adulti. Quindi le cellule sono state restituite ai loro corpi.

Il risultato: CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals, le aziende che guidano il primo sforzo nel suo genere, affermano che ci sono segni che i trattamenti hanno funzionato. Il paziente con beta talassemia, ad esempio, che vive in Europa, riceveva circa 16 trasfusioni di sangue all'anno ma non ne ha avuto bisogno dal momento del trattamento. Secondo National Public Radio, Radio Pubblica , la paziente falciforme, una 34enne di nome Victoria Grey, non soffre più degli attacchi di dolore tipici di quella condizione.

Questi dati preliminari mostrano per la prima volta che l'editing genetico ha effettivamente aiutato un paziente con anemia falciforme. Questo è sicuramente un grosso problema, Haydar Frangoul del Sarah Cannon Research Institute detto a NPR.

Terapia genetica: L'apparente successo della tecnologia CRISPR amplia il record crescente di risultati positivi per la terapia genica o l'idea di riparare e sostituire i geni che causano malattie. Entrambi i pazienti hanno subito alcuni gravi effetti collaterali, perché il loro sistema immunitario doveva essere per lo più distrutto con la chemioterapia prima che le cellule del midollo osseo riparate venissero reinfuse.

Costo alto: Data la notevole spesa per tutta la vita per il trattamento di queste malattie del sangue, compresi i ricoveri ospedalieri, ci si può aspettare che le aziende cerchino di addebitare agli assicuratori prezzi di milioni se ottengono l'approvazione di una cura CRISPR. Per ora le biotecnologie non vogliono parlare di costi. Samarth Kulkarni, CEO di CRISPR Therapeutics, ha detto Forbes è troppo presto per prendere in considerazione qualsiasi tipo di decisione sui prezzi.