Il primo studio statunitense sull'editing del gene CRISPR in pazienti oncologici suggerisce che la tecnica è sicura

Categoria: Biotecnologia Inserito 07 febbraio

Le notizie: Tre persone con cancro avanzato hanno ricevuto iniezioni di cellule immunitarie modificate geneticamente utilizzando CRISPR senza effetti collaterali gravi. È il primo studio clinico statunitense della tecnica e il primo studio sul cancro CRISPR a pubblicare i suoi risultati.

Il processo: Lo scopo era unicamente quello di discernere se la tecnica fosse sicura e fattibile, non di trovare una cura. Su queste basi, è stato un successo. I tre pazienti, tutti sulla sessantina, avevano tutti tumori che non avevano risposto ad altri trattamenti e che producevano la stessa proteina. L'anno scorso, a ciascuno di loro è stata somministrata una dose di versioni alterate da CRISPR delle proprie cellule T, ottimizzate per renderle più efficienti nel riconoscere quella proteina e uccidere il cancro. Queste cellule si sono integrate con successo con il sistema immunitario di ogni paziente e sono state trovate ancora nel sangue nove mesi dopo. I risultati della sperimentazione sono stati pubblicati in Scienza .

Pericoli: Una preoccupazione era che l'introduzione delle cellule potesse innescare una risposta immunitaria perché la proteina utilizzata nel processo CRISPR è derivata da batteri. Non è successo. Una seconda preoccupazione era che l'editing del gene CRISPR crea i cosiddetti effetti fuori bersaglio in cui si verificano eliminazioni indesiderate nelle cellule, che potrebbero farle diventare cancerose. Alcuni di questi cambiamenti sono stati visti, ma niente di grave.

E i pazienti? Sebbene i pazienti abbiano visto le loro condizioni stabilizzarsi durante il trattamento e uno avesse una riduzione delle dimensioni del tumore, l'iniezione cellulare non ha funzionato a lungo termine. Da allora uno è morto; gli altri due hanno visto peggiorare il loro cancro e ora stanno ricevendo altri trattamenti.

Qual è il prossimo: La sperimentazione non proseguirà perché la tecnica utilizzata è obsoleta (la tecnologia di editing genetico è progredita rapidamente dal 2016, quando lo studio è stato approvato), ma i risultati incoraggianti apriranno la strada a molti altri test della tecnologia di editing genetico nei pazienti . Fyodor Urnov, dell'Università della California, Berkeley, che non è stato coinvolto nel lavoro, ha detto a Scienza che lo studio risponda a domande che francamente hanno ossessionato il campo.'