ESCLUSIVO: gli scienziati cinesi stanno creando bambini CRISPR

H. Ma et al./Natura

Quando i ricercatori cinesi hanno modificato per la prima volta i geni di un embrione umano in un piatto di laboratorio nel 2015, ha suscitato proteste globali e suppliche degli scienziati di non fare un bambino usando la tecnologia, almeno per il momento.

È stata l'invenzione di un potente strumento di modifica genetica, CRISPR, economico e facile da implementare, che ha reso la nascita di esseri umani geneticamente modificati in un centro di fecondazione in vitro (IVF) una possibilità teorica.

Ora, sembra che potrebbe già accadere.

Secondo i documenti medici cinesi pubblicati online questo mese ( qui e qui ), un team della Southern University of Science and Technology, a Shenzhen, ha reclutato coppie nel tentativo di creare i primi bambini geneticamente modificati. Hanno pianificato di eliminare un gene chiamato CCR5 nella speranza di rendere la prole resistente all'HIV, al vaiolo e al colera.

He Jiankui guida un team che utilizza la tecnologia di modifica genetica CRISPR nel tentativo di prevenire le malattie nei neonati. Università meridionale di scienza e tecnologia

I documenti della sperimentazione clinica descrivono uno studio in cui CRISPR viene impiegato per modificare embrioni umani prima che vengano trasferiti nell'utero delle donne.

Lo scienziato dietro lo sforzo, He Jiankui, non ha risposto a un elenco di domande sul fatto che l'impresa avesse prodotto un parto vivo. Raggiunto telefonicamente, ha rifiutato di commentare.

Tuttavia, i dati presentati come parte dell'elenco delle prove mostrano che i test genetici sono stati effettuati sui feti fino a 24 settimane o sei mesi. Non è noto se quelle gravidanze siano state interrotte, portate a termine o siano in corso.

[Dopo che questa storia è stata pubblicata, il Lo ha riferito l'Associated Press che secondo He, una coppia nel processo ha dato alla luce due gemelle questo mese, sebbene l'agenzia non sia stata in grado di confermare la sua affermazione in modo indipendente. Ha anche rilasciato a video promozionale sul suo progetto.]

La nascita dei primi esseri umani geneticamente adattati sarebbe uno straordinario risultato medico, sia per lui che per la Cina. Ma si rivelerà anche controverso. Laddove alcuni vedono una nuova forma di medicina che elimina le malattie genetiche, altri vedono un pendio scivoloso verso miglioramenti, bambini firmati e una nuova forma di eugenetica.

Il passo verso gli esseri umani geneticamente adattati è stato intrapreso in segreto e con la chiara ambizione di uno straordinario primato medico.

In questa ricerca globale sempre più competitiva di applicazioni per l'editing genetico, speriamo di essere uno di spicco, ha scritto lui e il suo team in una dichiarazione etica che hanno presentato l'anno scorso. Hanno previsto che la loro innovazione supererà l'invenzione della fecondazione in vitro, il cui sviluppatore è stato insignito del Premio Nobel nel 2010.

Vertice sull'editing genetico

L'affermazione secondo cui la Cina ha già creato esseri umani geneticamente modificati arriva proprio mentre i principali esperti mondiali si stanno riversando a Hong Kong per il secondo vertice internazionale sull'editing del genoma umano.

Lo scopo dell'incontro internazionale è aiutare a determinare se gli esseri umani dovrebbero iniziare a modificarsi geneticamente e, in tal caso, come. Questo scopo ora sembra essere stato impedito dalle azioni di He, un biologo d'élite reclutato in Cina dagli Stati Uniti come parte del suo Piano dei mille talenti .

La tecnologia è eticamente carica perché le modifiche a un embrione sarebbero ereditate dalle generazioni future e potrebbero eventualmente influenzare l'intero pool genetico. Non abbiamo mai fatto nulla che possa cambiare i geni della razza umana e non abbiamo mai fatto nulla che abbia effetti che dureranno attraverso le generazioni, David Baltimore, biologo ed ex presidente del California Institute of Technology, che presiede gli atti del vertice internazionale, ha affermato in a messaggio preregistrato in vista dell'evento, che inizia martedì 27 novembre.

Sembra che anche gli organizzatori del vertice siano stati tenuti all'oscuro sui piani di He.

Rimpianto e preoccupazione

L'editing genetico di un embrione umano delle dimensioni di uno speck comporta rischi significativi, compresi i rischi di introdurre mutazioni indesiderate o di dare alla luce un bambino il cui corpo è composto da alcune cellule modificate e alcune non modificate. I dati sul sito di prova cinese indicano che uno dei feti è un mosaico di cellule che erano state modificate in modi diversi.

Uno scienziato di editing genetico, Fyodor Urnov, direttore associato dell'Altius Institute for Biomedical Sciences, un'organizzazione no profit di Seattle, ha esaminato i documenti cinesi e ha affermato che, sebbene incompleti, dimostrano che questo sforzo mira a produrre un essere umano con geni alterati.

Urnov ha definito l'impresa motivo di rammarico e preoccupazione per il fatto che l'editing genetico, una tecnica potente e utile, sia stato utilizzato in un ambiente in cui non era necessario. In effetti, sono già in corso studi per modificare lo stesso gene nei corpi degli adulti con HIV. È un'incursione difficile da spiegare nell'ingegneria genetica della linea germinale umana che potrebbe oscurare nella mente del pubblico un decennio di progressi nell'editing genetico di adulti e bambini per curare malattie esistenti, dice.

Grande progetto

In una presentazione scientifica nel 2017 al Cold Spring Harbor Laboratory, che è pubblicato su Youtube , Ha descritto una serie molto ampia di esperimenti preliminari su topi, scimmie e più di 300 embrioni umani. Un rischio di CRISPR è che può introdurre mutazioni accidentali o fuori bersaglio. Ma ha affermato di aver trovato pochi o nessun cambiamento indesiderato negli embrioni di prova.

È anche presidente e fondatore di una società di sequenziamento del DNA chiamata Genomica diretta . Una nuova generazione di aziende biotecnologiche potrebbe in definitiva raccogliere una manna se i nuovi metodi per conferire benefici per la salute ai bambini fossero ampiamente utilizzati.

Il primo vertice internazionale sull'editing genetico umano, tenutosi nel dicembre 2015 a Washington, DC. Il secondo si svolgerà a Hong Kong dal 27 al 29 novembre 2018. Le National Academies of Science, Engineering and Medicine

Secondo il piano della sperimentazione clinica, le misurazioni genetiche sarebbero effettuate sugli embrioni e continuerebbero durante la gravidanza per controllare lo stato dei feti. Durante la sua presentazione del 2017, ha riconosciuto che se il primo bambino CRISPR fosse malato, potrebbe rivelarsi un disastro.

Dovremmo farlo in modo lento e cauto, poiché un singolo caso di fallimento potrebbe uccidere l'intero campo, ha detto.

A elenco la descrizione dello studio è stata pubblicata a novembre, ma altri documenti di prova risalgono a marzo 2017. Questo è stato solo un mese dopo che la National Academy of Sciences negli Stati Uniti ha fornito un sostegno protetto per i bambini geneticamente modificati, anche se solo se potessero essere creato in modo sicuro e sotto stretto controllo.

Attualmente, utilizzare un embrione geneticamente modificato per stabilire una gravidanza sarebbe illegale in gran parte dell'Europa e proibito negli Stati Uniti. È inoltre vietato in Cina in base a una guida ministeriale del 2003 alle cliniche di fecondazione in vitro. Non è chiaro se abbia ottenuto un permesso speciale o abbia ignorato la guida, che potrebbe non avere forza di legge.

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Opinione pubblica

Nelle ultime settimane, ha avviato una campagna di sensibilizzazione attiva, parlando con consulenti di etica, commissionando un sondaggio d'opinione in Cina e assumendo un professionista americano delle pubbliche relazioni, Ryan Ferrell.

La mia sensazione è che si stiano gettando le basi per la futura autogiustificazione, afferma Benjamin Hurlbut, un bioeticista dell'Arizona State University che parteciperà al vertice di Hong Kong.

Il nuovo sondaggio , condotto dalla Sun Yat-Sen University, ha riscontrato un ampio sostegno per l'editing genetico tra i 4.700 cinesi inclusi nel campione, compreso un gruppo di intervistati sieropositivi. Più del 60% è favorevole alla legalizzazione dei bambini modificati se l'obiettivo era curare o prevenire le malattie. (Sondaggi del Pew Research Center hanno trovato livelli simili di supporto negli Stati Uniti per l'editing genetico.)

Anche la scelta di modificare il gene chiamato CCR5 potrebbe rivelarsi controversa. Si ritiene che le persone senza copie funzionanti del gene siano immuni o altamente resistenti all'infezione da HIV. Per imitare lo stesso risultato negli embrioni, tuttavia, il team di He ha utilizzato CRISPR per mutare embrioni altrimenti normali per danneggiare il gene CCR5.

Anche il tentativo di creare bambini protetti dall'HIV rientra in una zona grigia etica tra cura e valorizzazione. Questo perché la procedura non sembra curare alcuna malattia o disturbo nell'embrione, ma tenta invece di creare un vantaggio per la salute, proprio come un vaccino protegge dalla varicella.

Per lo studio sull'HIV, medici e gruppi di AIDS hanno reclutato coppie cinesi in cui l'uomo era sieropositivo. L'infezione è stata un problema crescente in Cina.

Finora, gli esperti hanno per lo più concordato sul fatto che l'editing genetico non dovrebbe essere utilizzato per creare bambini firmati il ​​cui aspetto fisico o personalità è stato cambiato.

Sembrava anticipare le preoccupazioni che il suo studio poteva suscitare. Sostengo l'editing genetico per il trattamento e la prevenzione delle malattie, ha pubblicato a novembre sul sito di social media WeChat, ma non per il miglioramento o il miglioramento del QI, che non è vantaggioso per la società.

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Tuttavia, la rimozione del gene CCR5 per creare resistenza all'HIV potrebbe non presentare una ragione particolarmente forte per alterare l'eredità di un bambino. Esistono modi più semplici e meno costosi per prevenire l'infezione da HIV. Inoltre, la modifica degli embrioni durante una procedura di fecondazione in vitro sarebbe costosa, ad alta tecnologia e probabilmente rimarrebbe inaccessibile in molte regioni povere del mondo dove l'HIV è dilagante.

Una persona che sa Ha detto che le sue ambizioni scientifiche sembrano essere in linea con gli atteggiamenti sociali prevalenti in Cina, inclusa l'idea che il bene comune più ampio trascenda l'etica individuale e persino le linee guida internazionali.

Dietro il processo cinese si nascondono anche alcune audaci riflessioni su come l'evoluzione può essere plasmata dalla scienza. Sebbene la mutazione naturale che disabilita CCR5 sia relativamente comune in alcune parti del Nord Europa, non si trova in Cina. La distribuzione del tratto genetico in tutto il mondo, in alcune popolazioni ma non in altre, mette in evidenza come l'ingegneria genetica potrebbe essere utilizzata per raccogliere le invenzioni più utili scoperte dall'evoluzione nel corso degli eoni in luoghi diversi e riunirle nei bambini di domani.

Tale pensiero potrebbe, in futuro, produrre persone che hanno solo i geni più fortunati e non soffrono mai di Alzheimer, malattie cardiache o determinate infezioni.

Il testo di un sito web accademico che sostiene mostra che vede la tecnologia negli stessi termini storici e trasformativi. Per miliardi di anni, la vita è progredita secondo la teoria dell'evoluzione di Darwin, afferma. Più recentemente, l'industrializzazione ha cambiato l'ambiente in modi radicali, ponendo una grande sfida che l'umanità può affrontare con potenti strumenti per controllare l'evoluzione.

Conclude: correggendo i geni della malattia … noi esseri umani possiamo vivere meglio in un ambiente in rapida evoluzione.

Nota: questa storia è stata aggiornata dopo la pubblicazione per includere le affermazioni di He Jiankui secondo cui il processo aveva prodotto nati vivi.

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