Dopotutto, CRISPR potrebbe non causare centinaia di mutazioni canaglia

I ricercatori dietro un documento controverso hanno ammesso che i loro risultati potrebbero essere sbagliati.
  • Emily Mullin pagina di archivio
30 marzo 2018

Cina Foto | Getty





Una rivista scientifica ha ritrattato un articolo controverso, pubblicato lo scorso anno, che suggeriva che lo strumento di modifica genetica CRISPR fosse una palla da demolizione del genoma.

Nel studio ritirato , i ricercatori hanno cercato di utilizzare CRISPR nei topi per correggere una mutazione che causa la cecità. Hanno corretto con successo l'errore genetico, ma hanno riferito che CRISPR ha apportato inavvertitamente più di mille altri cambiamenti, potenzialmente dannosi, nel DNA degli animali.

Non ci volle molto per i risultati, pubblicati in Metodi della natura , per scatenare il panico sul fatto che CRISPR potrebbe essere troppo pericoloso da usare negli esseri umani. I risultati non erano stati osservati da altri ricercatori e hanno immediatamente attirato critiche da parte di persone, inclusi i dirigenti delle tre grandi società di editing genetico, CRISPR Therapeutics, Editas Medicine e Intellia Therapeutics, le cui azioni sono crollate dopo la pubblicazione dello studio.



Oggi, Metodi della natura ritrattò il giornale, dicendo in an editoriale di accompagnamento che non vi erano dati sufficienti per sostenere l'affermazione di effetti fuori bersaglio imprevisti dovuti al CRISPR.

Poiché i primi studi clinici che utilizzano CRISPR stanno aumentando in Europa e negli Stati Uniti, questa è una buona notizia per le aziende e i pazienti che trarranno vantaggio dalla tecnologia. Nelle dichiarazioni fornite a Revisione della tecnologia del MIT , Editas e Intellia si sono detti lieti che il processo scientifico sia stato in grado di correggere il record.

CRISPR è un sistema biologico che può essere programmato per tagliare con precisione segmenti di DNA. È stato pubblicizzato come una cura permanente per le malattie genetiche e come un trattamento del cancro più efficace. Ma rimangono ancora domande su quanto sia sicuro e quanto bene potrebbe effettivamente funzionare nel corpo.



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I cosiddetti effetti fuori bersaglio - tagli accidentali al DNA in parti del genoma diverse da quelle previste - sono stati una delle principali preoccupazioni nel trasferire CRISPR dagli esperimenti sugli animali alle persone. Tagliare la sezione sbagliata del DNA potrebbe causare il cancro o altri problemi di salute. Ma il numero di questi cambiamenti riportati nello studio ritirato sembrava sospettosamente alto.

All'inizio di questa settimana, gli autori del documento originale pubblicato un articolo sul server di pre-stampa bioRxiv dicendo che non potevano replicare i loro risultati precedenti.

Naturalmente, la retrazione non significa che CRISPR sia completamente privo di problemi.



Sulla questione se CRISPR possa essere utilizzato in sicurezza [nel corpo], la posta in gioco è alta per molti. Ma per nessuno sono superiori a quelle per le persone in cui questa tecnologia potrebbe essere utilizzata in futuro. A loro è dovuta una risposta attenta e rigorosa, la Metodi della natura editoriale dice.

Ma altri ricercatori stanno tirando un sospiro di sollievo per la notizia, se non addirittura per festeggiare. La mia reazione alla notizia della ritrattazione: era giunto il momento, afferma Samuel Sternberg, biochimico ed esperto di CRISPR alla Columbia University.

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