CRISPR è stato appena utilizzato nel tentativo di restituire la vista a una persona non vedente

Categoria: Biotecnologia Inserito 04 marzo

Lo strumento di modifica genetica CRISPR è stato utilizzato per la prima volta all'interno del corpo di un paziente adulto, nel tentativo di curare una forma di cecità.

Il trattamento : Secondo il Associated Press , i medici hanno fatto gocciolare solo poche gocce di una miscela di modifica genetica sotto la retina di un paziente dell'Oregon che soffre di amaurosi congenita di Leber, una rara malattia ereditaria che porta alla progressiva perdita della vista.

Le cellule che assorbono la miscela possono avere il loro DNA corretto in modo permanente, ripristinando potenzialmente un grado di visione.

Importante prima di tutto: CRISPR è già in fase di test per modificare le cellule del sangue al di fuori del corpo, per curare il cancro, l'anemia falciforme e altre condizioni. Ma il tentativo di curare malattie come la distrofia muscolare o la cecità, che colpiscono i tessuti che non possono essere rimossi, ingegnerizzati e sostituiti, richiede la modifica genetica delle cellule del corpo.

In precedenza, gli scienziati in Cina hanno modificato embrioni utilizzando CRISPR, portando alla controversa nascita di gemelle i cui corpi contengono modificazioni genetiche. Inoltre, almeno un biohacker ha affermato di essersi autoiniettato CRISPR.

Angolo commerciale: Il nuovo studio è stato sponsorizzato dalle società biotecnologiche Editas Medicine e Allergen e si è svolto presso la Oregon Health & Science University.

Crediamo che la capacità di modificare all'interno del corpo aprirà intere nuove aree della medicina e porterà a una classe completamente nuova di terapie per malattie che non sono curabili in nessun altro modo', ha detto Charles Albright, direttore scientifico di Editas National Public Radio, Radio Pubblica .