Vale la pena $ 850.000 per un trattamento di cecità?

Categoria: Biotecnologia Inserito 03 gennaio

Spark Therapeutics, che fa la terapia, ha annunciato oggi l'enorme prezzo. Chiamato Luxturna, è stato approvato dalla FDA a dicembre, ma Spark non ha rivelato il prezzo in quel momento.

Ora ce l'ha. Ed è molto.

In una classe a sé stante. L'unica terapia genica approvata per un tipo ereditario di cecità costerà $ 425.000 per occhio, la dose singola più costosa di un farmaco negli Stati Uniti. A $ 850.000 per entrambi gli occhi, sarebbe più di 10 volte il patrimonio netto medio di una famiglia americana.

Chi ne beneficerà? La terapia ha lo scopo di ripristinare la vista nelle persone che hanno una specifica mutazione genetica che causa la degenerazione della retina. Spark non ha detto quante persone siano, ma secondo le nostre stesse stime, potrebbero essere meno di 30 pazienti all'anno.

Ne vale la pena? Anche se la terapia impedisce ai pazienti di peggiorare la vista e ripristina persino un po' della vista, non è una cura e nessuno è sicuro di quanto dureranno gli effetti. Al contrario, una terapia genica sul mercato in Europa, chiamata Strimvelis, cura efficacemente i pazienti con un raro tipo di immunodeficienza al prezzo basso di $ 714.000.