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Usare le cellule staminali per curare la cecità
Gli scienziati stanno facendo il primo passo importante nell'uso delle cellule staminali per sostituire le cellule retiniche perse a causa di malattie degenerative dell'occhio come la degenerazione maculare e la retinite pigmentosa. Secondo i risultati pubblicati oggi, i ricercatori dell'Università di Washington a Seattle possono produrre in modo affidabile cellule retiniche da cellule staminali embrionali. I ricercatori stanno ora impiantando le cellule in animali ciechi per vedere se le cellule possono ripristinare la vista.
Le terapie a base di cellule staminali potrebbero un giorno impedire alle persone con degenerazione maculare o altre malattie della retina di perdere la vista. (Fonte: Istockphoto.com/cgouin)
Questo lavoro è il primo passo verso la ricostituzione della retina, afferma Stefano Rosa , chief research officer presso la Foundation Fighting Blindness, un'agenzia di finanziamento senza scopo di lucro con sede a Owings Mills, MD.
La retina è uno strato di cellule che rivestono la parte posteriore dell'occhio che contiene neuroni specializzati, noti come fotorecettori, per convertire la luce in segnali elettrici, così come altri neuroni, noti come cellule gangliari della retina, per inviare quei messaggi al cervello. Nella degenerazione maculare senile e nella retinite pigmentosa, i fotorecettori degenerano nel tempo, portando alla perdita della vista.
Queste sono le malattie che pensiamo possano essere prese di mira dalle cellule staminali, afferma Thomas Reh, un biologo dello sviluppo dell'Università di Washington che ha guidato il lavoro. Se riusciamo a sostituire i fotorecettori, pensiamo di poter ripristinare la vista.
Da decenni gli scienziati tentano di trapiantare cellule oculari. Sebbene abbiano avuto un certo successo nei modelli animali che utilizzano cellule derivate da feti o altre fonti, ci sono stati pochi progressi negli esseri umani, in gran parte a causa della mancanza di cellule. Trovare una fonte di cellule che si possa effettivamente estrarre dalla bottiglia e spruzzare nell'occhio di qualcuno è davvero la strada da percorrere, afferma Raymond Lund, esperto di cellule retiniche presso l'Oregon Health and Science University di Portland, OR.
La generazione di un gran numero di cellule retiniche da cellule staminali embrionali potrebbe risolvere questo problema. Raggiungere questa impresa con le cellule umane è stato difficile: generare ogni tipo di tessuto dalle cellule staminali richiede una ricetta speciale e alcuni tipi di cellule sono più difficili da realizzare rispetto ad altri. Reh e il suo team hanno utilizzato i segnali del normale sviluppo dell'occhio per trovare un mix unico di ingredienti che attivano lo sviluppo delle cellule retiniche. La chiave, dice Reh, sono tre proteine, chiamate fattori di crescita, note per essere coinvolte nello sviluppo della testa e degli occhi.
Secondo un articolo pubblicato oggi nel Atti dell'Accademia Nazionale delle Scienze , i ricercatori possono generare in modo affidabile cellule progenitrici retiniche, che hanno quindi la capacità di trasformarsi in qualsiasi tipo di cellula nella retina, come fotorecettori, cellule gangliari retiniche o altre cellule. I risultati preliminari mostrano che quando le cellule vengono trapiantate nelle retine sia in un piatto che in animali vivi, le cellule migrano verso diversi strati della retina e iniziano a esprimere proteine caratteristiche delle cellule residenti, inclusi i fotorecettori. I ricercatori stanno anche sviluppando modi per trasformare in modo efficiente le cellule progenitrici in fotorecettori in un piatto.
I ricercatori non sanno ancora se le cellule possono effettivamente integrarsi nel complesso circuito dell'occhio per ripristinare la vista, ma i primi risultati sono promettenti. Le cellule trapiantate esprimono molte delle proteine necessarie per rispondere alla luce e creano connessioni neurali quando vengono coltivate in un piatto con altre cellule retiniche. Tuttavia, il vero test arriverà con gli attuali esperimenti di Reh: trapiantare le cellule in animali ciechi. Dovremmo sapere entro il prossimo anno se le cellule possono ripristinare la vista, dice Reh.
Altri gruppi stanno anche sviluppando terapie con cellule staminali per la retina. Advanced Cell Technology (ACT), una società di biotecnologia delle cellule staminali con sede ad Alameda, in California, ha sviluppato un modo per trasformare le cellule staminali embrionali in cellule epiteliali pigmentate, un altro tipo di cellula perso nella degenerazione maculare.
Quando impiantate negli occhi di modelli animali, le cellule proteggono da un'ulteriore degenerazione dei fotorecettori e migliorano la vista, afferma Robert Lanza, vicepresidente della ricerca e dello sviluppo scientifico di ACT. La società prevede di richiedere l'autorizzazione alla Food and Drug Administration per iniziare la sperimentazione umana della terapia entro la fine del prossimo anno, afferma.
Gli esperti affermano che lavori come quelli di Reh e Lanza stanno finalmente portando speranza in un'area di ricerca che ha lottato per anni. Gli scienziati hanno avuto un certo successo nel trapianto di cellule retiniche da feti in modelli animali ed è attualmente in corso una piccola sperimentazione clinica di questo tipo di terapia. Ma la logistica dell'utilizzo del tessuto fetale presenta molte incertezze e problemi etici, e c'è sempre il pericolo di trasmettere agenti infettivi all'ospite, afferma Lund.
Le cellule retiniche derivate dalle cellule staminali forniscono una fonte di cellule molto più grande e più affidabile. Penso che le terapie cellulari per le malattie degli occhi decolleranno davvero nei prossimi anni, afferma Lund.
Reh e altri hanno ancora molto da lavorare prima che le terapie con cellule staminali per la degenerazione retinica diventino una realtà. Ad esempio, non è ancora chiaro se sia meglio impiantare cellule quando sono ancora in uno stato alquanto indifferenziato, come le cellule progenitrici, o se sia meglio trasformare le cellule in fotorecettori e poi trapiantarle. Reh ha intenzione di provarli entrambi.
Il ripristino della vista potrebbe essere uno dei primi utilizzi più promettenti delle terapie con cellule staminali perché gli scienziati sanno esattamente quali cellule devono sostituire. Leggiamo sempre che le cellule embrionali cureranno ogni malattia, dice Lund. Ma in questo caso, stiamo chiaramente lavorando con l'idea che le cellule staminali embrionali avranno funzioni molto specifiche nelle malattie degli occhi.