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Una terapia con cellule staminali per la cecità
Una terapia sperimentale che utilizza cellule staminali embrionali umane per trattare le malattie degenerative dell'occhio si è dimostrata sicura ed efficace negli studi sugli animali e potrebbe iniziare i primi test sull'uomo nei prossimi mesi se riceverà l'approvazione dalla Food and Drug Administration. In caso di approvazione, la terapia sarà il secondo trattamento a base di cellule staminali embrionali a passare alla sperimentazione umana e fornirà un banco di prova per ulteriori applicazioni delle cellule staminali.
Combattere la perdita della vista: Questa immagine microscopica mostra una sezione trasversale della retina di un ratto con una malattia degenerativa dell'occhio che ha ricevuto un trapianto di cellule retiniche derivate da cellule staminali embrionali umane. Lo strato intermedio di verde maculato rappresenta diversi strati di fotorecettori, che si sono sviluppati in risposta al trapianto. Gli animali non trattati hanno perso tutto tranne un singolo strato.
Mentre gli scienziati hanno fatto enormi progressi usando le cellule staminali per curare le malattie nei modelli animali, testare queste terapie sperimentali negli esseri umani pone alcune sfide uniche. Uno sta dimostrando che le cellule sono sicure: le cellule staminali embrionali, che possono svilupparsi in qualsiasi tipo di tessuto del corpo, comportano il rischio di formare tumori. Un'altra sfida è la minaccia del rigetto immunitario delle cellule trapiantate; nella maggior parte dei casi, l'introduzione di cellule estranee richiederebbe al paziente di assumere potenti farmaci per tutta la vita per sopprimere il sistema immunitario, come nel caso dei trapianti di organi. Per questo motivo, le prime terapie con cellule staminali si sono concentrate sull'occhio e sul sistema nervoso, i cosiddetti siti immunitari privilegiati che non sperimentano questa risposta alle cellule estranee. Geron , una società di biotecnologie con sede a Menlo Park, in California, ha ricevuto l'approvazione della FDA a gennaio per una sperimentazione per il trattamento di pazienti con lesioni acute del midollo spinale con cellule derivate da cellule staminali embrionali.
Questo ultimo trattamento per le malattie degli occhi, sviluppato da Tecnologia cellulare avanzata (ACT), con sede a Worcester, MA, utilizza cellule staminali embrionali umane per ricreare un tipo di cellula nella retina che supporta i fotorecettori necessari per la visione. Queste cellule, chiamate epitelio pigmentato retinico (RPE), sono spesso le prime a morire nella degenerazione maculare senile e in altre malattie degli occhi, che a loro volta portano alla perdita della vista. Diversi anni fa, gli scienziati hanno scoperto che le cellule staminali embrionali umane potrebbero essere una fonte di cellule RPE e studi successivi hanno scoperto che queste cellule potrebbero ripristinare la vista nei modelli murini di degenerazione maculare.
In un recente studio pubblicato online sulla rivista Cellule staminali , i ricercatori dell'ACT e dell'Oregon Health Sciences University mostrano che la loro terapia con cellule staminali fornisce un beneficio a lungo termine nei modelli animali di perdita della vista. Un secondo esperimento ha testato la sicurezza a lungo termine delle cellule nei topi, un requisito importante per passare ai test sull'uomo, e non ha trovato prove che le cellule causino tumori.
Per testare l'efficacia dei trapianti di cellule, i ricercatori hanno iniettato cellule RPE derivate da linee di cellule staminali embrionali negli occhi di ratti con un difetto genetico nella loro RPE che causa il graduale deterioramento della loro vista. Dopo tre mesi, le retine dei ratti trattati avevano molti più fotorecettori di quelle dei ratti malati non trattati e gli animali trattati hanno ottenuto risultati migliori nei test della vista; tuttavia, le loro prestazioni nei test sono diminuite con il tempo. I trapianti sono stati anche in grado di migliorare la vista in un modello murino della malattia di Stargardt, una malattia rara ma non curabile che provoca cecità nei primi anni di vita.
Robert Lanza, direttore scientifico di ACT, afferma che lo studio è un passo importante verso l'introduzione della terapia negli studi clinici, poiché include studi di sicurezza più dettagliati e utilizza cellule prodotte nelle rigorose condizioni di produzione richieste per le applicazioni umane. Per garantire la qualità e l'uniformità delle terapie cellulari, la FDA ha stabilito linee guida dettagliate per la preparazione delle cellule e il loro test per eventuali patogeni che causano malattie. Lanza afferma che dopo aver completato questo e altri due studi sugli animali secondo le linee guida, la società dovrà presentare una domanda alla FDA per iniziare gli studi clinici nei prossimi mesi.
Lanza ritiene che il trattamento RPE sia una promettente applicazione precoce per le terapie con cellule staminali embrionali. Non solo evita il problema del rigetto immunitario, ma le cellule stesse sono relativamente facili da creare, poiché le cellule embrionali tendono a differenziarsi spontaneamente in cellule RPE e possono essere facilmente mantenute in quello stato. Questa è assolutamente una delle prime terapie perfette, dice Lanza. ACT si concentrerà innanzitutto sui pazienti con la malattia di Stargardt, che è una malattia orfana, una malattia rara senza cure disponibili che si qualifica per gli incentivi fiscali federali per gli studi clinici. Lanza ritiene che la terapia possa funzionare bene perché il tessuto di supporto a cui le cellule RPE devono attaccarsi è ancora intatto in questi pazienti. La prossima popolazione di pazienti sarebbe quella con degenerazione maculare legata all'età, una malattia molto più comune in cui il graduale deterioramento del tessuto nella retina porta alla perdita della vista.
Thomas Reh , un neurobiologo dell'Università di Washington che non è affiliato con ACT, concorda sul fatto che la terapia RPE è un candidato promettente per la traduzione in clinica di terapie con cellule staminali embrionali. Tuttavia, avverte che il Cellule staminali studio non fornisce la schiacciata che si aspettava di vedere. Sebbene i trapianti abbiano ripristinato la funzione visiva nell'occhio, il beneficio non è stato sempre sostenuto nel tempo negli animali.
Reh afferma che queste terapie sperimentali si basano sul presupposto che le cellule generate da cellule staminali embrionali funzioneranno come le loro controparti normali. Ma i risultati tutt'altro che stellari suggeriscono che le cellule potrebbero non rappresentare un sostituto esatto, dice. Gli scienziati non lo sapranno per certo finché non vedranno come si comportano le cellule negli studi clinici.