Una storia di terapia genica fai-da-te

L'invecchiamento può essere rallentato utilizzando la terapia genica per apportare modifiche permanenti al DNA di una persona?

Una donna dell'area di Seattle dice di aver provato esattamente questo. La sua affermazione ha coinvolto alcuni accademici americani di alto profilo in una strana storia di medicina fai-da-te che coinvolge voli aerei per l'America Latina, una troupe cinematografica di Los Angeles e quello che si presume sia il primo tentativo di utilizzare la terapia genica per prevenire il normale invecchiamento .

Elizabeth Parrish, 44 anni, CEO di una startup di biotecnologie chiamata BioViva, afferma di aver subito una terapia genica in una località sconosciuta all'estero il mese scorso, un primo passo in quello che dice essere un piano per sviluppare trattamenti per le devastazioni della vecchiaia come Alzheimer e perdita muscolare. Sono il paziente zero, dichiarò durante una sessione di domande e risposte domenica sul sito Reddit. Ho l'invecchiamento come una malattia.

Dalla scorsa settimana, Revisione della tecnologia del MIT ha tentato di verificare in modo indipendente l'accuratezza delle affermazioni di Parrish, in particolare come ha ottenuto la terapia genetica. Sebbene molti dettagli chiave non possano essere confermati, le persone coinvolte nella sua azienda hanno affermato che la procedura medica si è svolta il 15 settembre in Colombia.

Illustrazione di Daniel Zender

L'esperimento sembra probabilmente essere ricordato come un nuovo minimo di ciarlataneria medica o, forse, l'improbabile inizio di un'era in cui le persone ricevono modifiche genetiche non solo per curare la malattia, ma per invertire l'invecchiamento. Solleva anche questioni etiche sulla rapidità con cui tali trattamenti dovrebbero essere testati nelle persone e se debbano essere sviluppati al di fuori del controllo delle autorità di regolamentazione. Il campo della ricerca anti-invecchiamento è noto per attrarre un mix di scienziati seri, imprenditori vitaminici, futuristi e eccentrici che vendono vari percorsi verso l'immortalità, incluso il congelamento del cervello.

Le affermazioni di Parrish hanno scatenato una corsa tra i membri del consiglio scientifico della sua azienda per capire cosa fosse successo. Uno ha preso le distanze dalla compagnia. Questo è un grosso problema, afferma George Martin, professore all'Università di Washington ed ex direttore scientifico dell'American Federation of Aging Research. Dice di aver accettato di consigliare Parrish diversi mesi fa, ma ha rassegnato le dimissioni nel fine settimana. Sono molto sconvolto da quello che sta succedendo. Vorrei sollecitare molti studi preclinici, dice.

Sebbene le manchi una formazione scientifica formale, negli ultimi due anni Parrish è emersa come portavoce entusiasta del movimento per l'estensione della vita su blog e podcast. Secondo i documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission il 27 aprile, aveva raccolto $ 250.000 per BioViva, che elenca come quartier generale una modesta casa con due camere da letto fuori Seattle. Il suo profilo LinkedIn elenca una storia lavorativa che risale a sei anni fa, inclusi ruoli amministrativi presso società di software.

Parrish ha detto in un'intervista di aver scelto di aggirare la Food and Drug Administration statunitense provando la procedura all'estero. La FDA richiede prove costose e l'invecchiamento stesso non è generalmente riconosciuto come una malattia che può essere affrontata dai farmaci. Quello che abbiamo fatto è andare avanti per cercare di curare l'invecchiamento biologico, dice Parrish. Stiamo tentando di invertire l'invecchiamento a livello biologico.

Le sue affermazioni sembrano aumentare la possibilità di un mercato nel turismo medico estero per terapie genetiche non provate. I preparati per la terapia genica, che utilizzano un virus per trasportare il DNA nelle cellule umane, potrebbero rivelarsi rischiosi. Ma la tecnologia è progredita così tanto nell'ultimo decennio che è alla portata di una piccola azienda.

Un altro importante consulente scientifico elencato da BioViva è l'esperto di genomica della Harvard Medical School George Church, che include BioViva in un elenco sul suo sito web di circa 100 aziende con cui collabora. Church ha detto la scorsa settimana che stava anche cercando di sapere cosa era successo esattamente in America Latina. Penso che sia reale, ha detto in un'intervista. C'erano alcune indicazioni che potrebbe accadere. Le aziende in modalità invisibile possono fare tutto ciò che vogliono.

Church dice di non essere d'accordo con l'elusione dei regolatori e ha aggiunto che BioViva sembra essere uno spettacolo per una sola persona. Ma dice di aver trovato plausibili le affermazioni di Parrish. Uno studente nel suo laboratorio, dice, potrebbe preparare un trattamento genetico adatto per esperimenti sugli animali nel giro di pochi giorni.

Parrish dice di aver ricevuto due forme di terapia genica prodotte sotto contratto con un laboratorio commerciale, che non ha identificato, al di fuori degli Stati Uniti. In un trattamento, dice, ha ricevuto iniezioni nei muscoli contenenti il ​​gene follistatina, che in esperimenti sugli animali ha dimostrato di aumentare la massa muscolare bloccando la miostatina, a sua volta un inibitore della crescita muscolare. Dice di aver anche ricevuto una dose endovenosa di virus contenenti materiale genetico per produrre la telomerasi, una proteina che estende i telomeri, un componente dei cromosomi noto come l'orologio dell'invecchiamento. La telomerasi è un obiettivo frequente della ricerca anti-invecchiamento perché la molecola è presente nelle cellule che possono continuare a dividersi indefinitamente, come le cellule staminali e i tumori.

BioViva sembra aver tratto ispirazione e le sue ricette genetiche di base dalla ricerca pubblicata dai laboratori tradizionali. L'idea di estendere la durata della vita utilizzando la telomerasi, ad esempio, si basa sul lavoro del laboratorio di Maria Blasco, una scienziata spagnola che nel 2012 ha mostrato che la terapia genica con la telomerasi potrebbe prolungare la durata della vita dei topi fino al 20%.

Parrish dice che il secondo trattamento che ha ricevuto è stato molto simile a uno studio su una terapia genica con follistatina in corso su ragazzi con distrofia muscolare al Nationwide Children's Hospital di Columbus, Ohio. Dettagli di quella tecnica sono stati pubblicati nelle riviste scientifiche.

Church, il professore di Harvard, afferma di ritenere che i cambiamenti mirati del DNA potrebbero effettivamente estendere la normale durata della vita umana, che ha una durata massima di circa 120 anni. All'inizio di questo mese, in una riunione dell'Accademia nazionale delle scienze organizzata per valutare la politica sugli interventi genetici, la Chiesa ha proposto la telomerasi come una telomerasi da tenere in seria considerazione. Penso che siamo molto vicini. Penso che il mondo sia vicino, finché non abbiamo una battuta d'arresto, dice. L'estensione della durata della vita è piuttosto drammatica negli organismi modello... sarebbe sorprendente negli esseri umani.

Parrish è descritta come molto efficace nel reclutare altri per unirsi ai suoi sforzi, nonostante la sua mancanza di esperienza medica. È difficile dirle di no. È così affascinante. Mette un piede nella porta, dice Michael Fossell, un imprenditore e medico che ha recentemente avviato la sua società di terapia genica, Telocyte, per lavorare con la telomerasi per curare l'Alzheimer.

Un attuale collaboratore del progetto BioViva è Jason Williams, un radiologo che ha attirato l'attenzione per aver offerto trattamenti con cellule staminali senza licenza a pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica o SLA. Williams afferma di aver smesso di fornire quei trattamenti negli Stati Uniti nel 2013, dopo che la FDA gli aveva chiesto di smettere, dicendo che richiedevano l'approvazione dell'agenzia. Williams in seguito fondò una clinica a Bogotá, in Colombia.

In un'intervista, Williams ha affermato di essere un comproprietario di BioViva e di aver ceduto i diritti su un brevetto alla società. Ha detto che il trattamento era avvenuto in Colombia, anche se non nella sua clinica. Sia lui che Parrish hanno rifiutato di nominare il medico coinvolto; Parrish non confermerebbe il paese in cui si è svolto.

Revisione della tecnologia del MIT ha tentato di confermare aspetti della storia di Parrish, in parte parlando con Matthew Andrews, un regista di Los Angeles che ha affermato di aver filmato il trattamento di Parrish a settembre all'interno di uno studio medico modestamente attrezzato, dove è stata assistita da un medico e un'infermiera, che hanno anche raccolto il sangue prove. Era una sala operatoria, non molti gadget high-tech. Era sdraiata sul letto, sveglia, riceveva le iniezioni e collegata a una flebo, ha detto. È stato tranquillo dal punto di vista dello spettatore, anche se non so cosa stesse succedendo all'interno del corpo quando è successo.

Matthew Scholz, CEO di Immusoft, una startup sostenuta da capitale di rischio che pianifica uno studio della FDA su una terapia genica per un disturbo metabolico, afferma che le affermazioni di Parrish potrebbero ispirare dilettanti entusiasti a provare a modificare il proprio DNA o quello di qualcun altro, spostando così l'equilibrio di potere ai pazienti.

Ad esempio, Scholz, che afferma di aver offerto anche consulenza tecnica a Parrish, afferma che durante l'epidemia di Ebola è stato in grado di eseguire in modo rapido ed economico un test di terapia genica nelle scimmie, in modo che i loro corpi producessero un anticorpo contro il virus. Ti viene da chiederti, e se potessi fare la terapia genica in garage? lui dice. Scholz afferma di non avere una conoscenza anticipata dei piani di Parrish per eseguire un trattamento effettivo.

Parrish dice di non aver chiesto l'approvazione di nessuno per condurre l'esperimento. Negli Stati Uniti, la ricerca medica è generalmente approvata da comitati che includono esperti di etica medica. Come azienda abbiamo la nostra etica, dice, riferendosi a ciò che lei chiama la necessità di trattamenti di terapia genica poco costosi. Certamente non chiederò il permesso a qualcuno di creare potenzialmente nuove industrie e cure.

Fossell, l'imprenditrice anti-età, afferma che anche se Parrish dovesse in qualche modo riuscire a rallentare l'invecchiamento del suo corpo, un risultato che ha ritenuto improbabile, l'esperimento non avrebbe alcun impatto a causa del modo in cui è stato condotto. Il problema è che nessuno ci crederà, dice. La credibilità sarà zero anche se hanno ragione sui soldi.

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