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Una rivoluzione delle cellule staminali
Gli scienziati dell'Università di Harvard hanno recentemente annunciato una pietra miliare tanto attesa nella medicina rigenerativa: la creazione di cellule staminali da pazienti con a varietà di malattie. Le cellule, che possono essere incoraggiate a svilupparsi in tipi cellulari danneggiati dalla malattia, come le cellule che producono insulina nel diabete o i neuroni nel Parkinson, sono pronte a fornire agli scienziati una visione senza precedenti della malattia.
Pietra miliare medica : Doug Melton, co-direttore dell'Harvard Stem Cell Institute, afferma che la distribuzione di cellule staminali pluripotenti indotte ai ricercatori di tutto il mondo farà progredire lo studio delle malattie degenerative come il Parkinson e il diabete.
Gli scienziati hanno sperato di creare tali cellule per più di un decennio, inizialmente tentando l'impresa attraverso la clonazione umana. Ma la clonazione si è rivelata più impegnativa del previsto, e non è stato fino all'introduzione di una nuova tecnica, sviluppata di recente in Giappone, che hanno avuto successo. Esponendo le cellule della pelle di un paziente a quattro fattori genetici trovati nell'embrione in via di sviluppo, gli scienziati possono far tornare indietro l'orologio, facendo sì che le cellule sembrino e si comportino come cellule staminali embrionali. Conosciute come cellule staminali pluripotenti indotte (iPS), eliminano la necessità di ovuli umani o la creazione o la distruzione di embrioni, aggirando così i principali ostacoli etici e tecnici che hanno afflitto il campo della ricerca sulle cellule staminali embrionali.
Gli scienziati che hanno creato le cellule al Istituto di cellule staminali di Harvard , Compreso George Daley e Kevin Eggan, ora intendono distribuirli ai colleghi di tutto il mondo. Doug Melton , condirettore dell'istituto e da lungo tempo sostenitore della ricerca sulle cellule staminali, parla con Revisione della tecnologia sul futuro del campo.
Revisione della tecnologia : Perché le linee cellulari specifiche della malattia sono così importanti?
Doug Melton : Se un paziente ha il morbo di Parkinson, le sue cellule produttrici di dopamina sono scomparse. Non capiamo nulla di ciò che fa sparire quelle cellule: il campo è un po' bloccato perché non puoi osservare la progressione della malattia.
Le cellule staminali possono produrre neuroni in un piatto. Immagina di avere le cellule iPS di una persona sana e di un malato di Parkinson. Se produci neuroni dopaminergici da entrambi i gruppi di cellule in piatti separati, puoi guardare cosa è andato storto con la cellula staminale malata. Lo stesso approccio funzionerà con diverse malattie degenerative, come il diabete o la SLA [ sclerosi laterale amiotrofica, una malattia del motoneurone].
BAMBINI : Quanto tempo ci vorrà per ottenere informazioni su queste malattie?
DM : Per la SLA, Kevin Eggan ha pubblicato un articolo sui topi che mostrava di poter vedere un difetto nella sopravvivenza cellulare nei motoneuroni [realizzati da cellule derivate da un modello animale della malattia]. Ora sta cercando quel difetto nelle cellule umane. Il prossimo passo sarebbe determinare se quel difetto è lo stesso in tutti i pazienti.
BAMBINI : Dove andrà questo campo in futuro?
DM : Penso che cambierà il modo in cui vengono studiate le malattie degenerative: ridurremo l'intero processo della malattia a una capsula di Petri. Entro pochi anni, i ricercatori di tutto il mondo dovrebbero avere accesso a cellule specifiche per la malattia che possono essere trasformate in tipi cellulari difettosi in una particolare malattia.
Possiamo anche iniziare a studiare i fattori ambientali. Sappiamo che il sole è importante per il cancro della pelle e il fumo è importante per il cancro ai polmoni. Ma cosa sappiamo di Parkinson, Alzheimer, SLA e diabete? È difficile da studiare nelle persone perché c'è molto tempo tra la causa prossimale e l'effetto.
Ora, gli scienziati possono iniziare a pensare di più a come osservare i fattori ambientali in un piatto. Prendiamo cibo, insulti ossidativi, pesticidi ed estratti e chiediamoci come influenzano le cellule. Gli scienziati possono anche individuare farmaci che rallentano o arrestano la degenerazione di quelle cellule. Se ciò avesse successo, e ora stiamo parlando di un progetto decennale, potresti creare un farmaco che rallenti o arresti la progressione della malattia.
BAMBINI : L'Harvard Stem Cell Institute ha in programma di distribuire queste linee cellulari agli scienziati. Come mai?
DM: La scienza chiaramente funziona meglio quando ci sono molte persone brillanti e motivate che lavorano su questi problemi. L'istituto ha inviato migliaia di linee di cellule staminali embrionali umane a centinaia di laboratori in tutto il mondo. Ci piace pensare che sia stato utile per incoraggiare la ricerca di base sulle cellule staminali embrionali. Le nuove cellule segnalate da George Daley e dai suoi colleghi potrebbero essere in alcuni casi ancora più utili. Sono più che semplici cellule iPS; sono cellule staminali specifiche per la malattia.
BAMBINI : Gli scienziati di Harvard hanno in programma di produrre più linee cellulari?
DM : Sì. Queste prime righe sono solo l'inizio.
BAMBINI : Perché pensi di fare più righe per una singola malattia?
DM : Per continuare con l'esempio del Parkinson, supponiamo di avere 50 persone con malattia di Parkinson. Sappiamo che quando hanno la malattia, i neuroni dopaminergici sono spariti. Ma non sappiamo in quanti modi diversi vengono distrutti i loro neuroni. Ci sono 50 modi diversi in cui quei neuroni vanno kaput? È possibile che in ogni caso la genetica e l'ambiente concorrano a creare lo stesso difetto nella vita di quei neuroni. Se vogliamo vedere le cellule diventare difettose, vogliamo realizzare 50 piatti da 50 pazienti diversi. Spero che diventino tutti difettosi allo stesso modo; sarebbe molto più facile. In caso contrario, ogni variazione potrebbe richiedere la propria strategia di trattamento.
BAMBINI : Quanto costeranno le celle?
DM : Ci sarà un costo nominale per gli accademici. Non abbiamo ancora un piano per l'industria.