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Una grande scommessa che l'editing genetico curerà le malattie umane
Rannicchiata con i banchieri di investimento di Wall Street fuori dalla sala da ballo di un hotel nel centro di New York lo scorso gennaio, Katrine Bosley stava ricevendo alcune notizie che fanno riflettere. Il mercato azionario, in calo dall'inizio di dicembre, continuava a sprofondare, con il suo settore, quello delle biotecnologie, particolarmente colpito. L'anno precedente era stato il peggiore per le nuove offerte di azioni nella storia del Nasdaq pesantemente tecnologico, e ora Bosley ha dovuto convincere la stanza piena di investitori che pranzavano dall'altra parte del muro che la sua azienda, Editas Medicine, poteva rompere la tendenza .
Editas è specializzata in un processo chiamato editing genetico utilizzando una tecnologia nota come CRISPR/Cas9. Poiché questa tecnologia consente di modificare il DNA in modo preciso e più semplice rispetto ai metodi precedenti, è diventata rapidamente popolare tra gli scienziati nei quattro anni da quando è stata descritta per la prima volta. Editas è stata cofondata da molti dei primi sviluppatori di CRISPR. Ora mira a trovare il modo di trasformare questo strumento in un metodo per curare malattie genetiche che per la maggior parte oggi non hanno cure. Editas sta ricercando terapie mirate, tra le altre, alle malattie degli occhi, al cancro, all'anemia falciforme e alla distrofia muscolare di Duchenne.
Al di fuori dei circoli scientifici, CRISPR è ancora ben lungi dall'essere ampiamente compreso e Bosley ha trascorso gran parte del suo tempo da quando è entrata a far parte di Editas nel giugno 2014 a proporre ai venture capitalist e ai possibili investitori il suo potenziale. Anche così, gli investitori in quell'hotel di New York avevano molte domande sulla società e alcune rimangono anche dopo l'offerta pubblica iniziale di grande successo di Editas, che ha raccolto $ 109 milioni a febbraio.
L'azienda non ha ricavi dalle vendite di prodotti e non ne prevede nel prossimo futuro. Ha più di 200 milioni di dollari in contanti, sufficienti per durare due anni, ma in quel momento deve creare un prodotto diverso da qualsiasi altro sia mai esistito prima. E non inizierà a testare i suoi trattamenti sugli esseri umani fino al prossimo anno. Anche se questo è un successo, non è chiaro quando sarà commercializzato.
Ciò che Editas ha in serbo, oltre a Bosley e a un importante gruppo di fondatori scientifici, è il potenziale per l'editing genetico di cambiare radicalmente la medicina.
La scienziata Jennifer Gori è nel laboratorio di Medicina dell'Editas.
È uno strumento così potente, afferma Jim Flynn, amministratore delegato di Deerfield Management, che gestisce 5 miliardi di dollari in investimenti sanitari, inclusa una partecipazione in Editas. Ci sono persone qui che credono che quando guardiamo indietro tra 10 anni vedremo una demarcazione: prima dell'editing genetico e dopo.
Emesso dai cofondatori Giorgio Chiesa e Feng Zhang sono stati i primi a dimostrare che CRISPR potrebbe funzionare con le cellule umane. Sperando di sfruttare le possibilità commerciali della tecnologia, un trio di società di venture capital focalizzate sulla salute nell'area di Boston ha convinto Church, Zhang e altri a formare Editas solo pochi mesi dopo la pubblicazione dei loro articoli su riviste scientifiche. Editas non è l'unica azienda che cerca di sviluppare trattamenti di modifica genetica. La rivale Intellia Therapeutics, con la quale Editas è coinvolta in una controversia sui brevetti, è diventata pubblica solo tre mesi dopo Editas. Lo scorso dicembre, Bayer ha accettato di investire 335 milioni di dollari in una joint venture con un'altra società, CRISPR Therapeutics.
Bosley ha detto che Editas sarà abbastanza avanti per iniziare i test sugli esseri umani il prossimo anno. Il piano è quello di iniettare un virus contenente Cas9 negli occhi di persone affette da una rara forma di cecità progressiva causata da una specifica mutazione genetica. L'enzima taglierebbe quindi la sequenza difettosa, innescando una risposta naturale del DNA in cui la cellula ripara il deficit stesso. Iniziare con questa malattia dell'occhio presenta alcuni vantaggi, perché la sua base genetica è chiaramente compresa e il trattamento può essere somministrato localmente a un bersaglio.
Tuttavia, permangono sfide tecnologiche significative. Editas deve effettuare un trattamento efficace, assicurarsi che possa raggiungere il sito della malattia in sicurezza e modificare il DNA in modo appropriato, il tutto senza pericolosi effetti collaterali.
L'azienda deve anche sperare che le questioni etiche su alcuni potenziali usi di CRISPR non offuschino la tecnologia e ritardino l'approvazione normativa. Ad esempio, alcuni scienziati sono preoccupati che la tecnologia possa essere utilizzata per progettare embrioni umani. Sebbene non sia qualcosa su cui Editas sta lavorando, Bosley ha incontrato gruppi di membri del Parlamento francese e bioeticisti britannici per discutere questo e altri argomenti.
Dice che i migliori sostenitori della tecnologia sono i pazienti con le malattie genetiche incurabili che Editas spera di affrontare. Per loro, l'editing genetico efficace potrebbe essere una svolta medica cruciale. Ora Bosley deve dimostrare che Editas può sviluppare qualcosa che si adatti a quella descrizione.