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Una droga promette bene nell'autismo
Sebbene la ricerca sia ancora preliminare, gli scienziati sembrano avvicinarsi a una spiegazione molecolare per almeno alcuni casi di autismo. La ricerca su animali da laboratorio, cadaveri e ora in un piccolo studio clinico sui bambini sembra supportare l'idea che l'autismo sia causato da una mancanza di regolazione chimica nelle sinapsi, la giunzione tra le cellule cerebrali.
Alleviare l'autismo: Un farmaco chiamato arbaclofen (la sua struttura chimica è mostrata sopra) sembra alleviare l'ansia e alcuni altri sintomi in un piccolo studio su bambini con autismo.
L'ultima prova per questo viene da un clinico processo di 25 bambini autistici dai 6 ai 17 anni. Lo studio è stato condotto da Terapie di mare di Cambridge, Massachusetts. Nei dati non pubblicati pubblicati la scorsa settimana, la società afferma che i bambini sembravano rispondere bene al farmaco arbaclofen e soffrire di effetti collaterali minimi. L'arbaclofen è correlato al farmaco baclofen, un rilassante muscolare e un agente antispastico comunemente usati. I bambini hanno preso il farmaco per otto settimane e la maggior parte ha visto miglioramenti significativi nelle misure di irritabilità e comunicazione, due problemi comuni nell'autismo.
La scoperta è considerata preliminare perché lo studio non era controllato con placebo, il che significa che gli scienziati non potevano confrontare i bambini che assumevano il farmaco con quelli che assumevano un placebo. Ciò è particolarmente importante negli studi sull'autismo perché molti dei test utilizzati per valutare i pazienti sono soggettivi, comprese le valutazioni comportamentali di genitori e medici, afferma Jeremy Veenstra-VanderWeele , assistente professore di psichiatria, pediatria e farmacologia alla Vanderbilt University. Circa una mezza dozzina dei suoi pazienti sono stati coinvolti nello studio.
Sebbene siano necessari ulteriori studi, dice Veenstra-VanderWeele, è rimasto piacevolmente sorpreso dall'efficacia del farmaco. Un paziente adolescente che aveva beneficiato poco da altri farmaci era piuttosto agitato all'inizio dello studio, incapace di rimanere nella stanza con gli investigatori per più di pochi minuti, dice Veenstra-VanderWeele. Otto settimane dopo, il paziente stava scrivendo note agli investigatori e sembrava molto meno ansioso e aggressivo, una risposta insolita e particolarmente incoraggiante a un farmaco, afferma Veenstra-VanderWeele, che non ha alcun rapporto finanziario con Seaside al di fuori del processo. Il processo stesso è stato finanziato da Seaside.
Nel complesso, i soggetti sembravano stabilire un contatto visivo più facilmente ed erano meno agitati e ansiosi, afferma Paul Wang | , vicepresidente di Seaside per lo sviluppo clinico e pediatra comportamentale e evolutiva. Alcuni erano in grado di interagire più facilmente con i coetanei e avevano meno probabilità di impegnarsi nello stimming, i comportamenti ripetitivi di oscillazione o sbattere spesso caratteristici dell'autismo.
Seaside ha anche testato l'arbaclofen nei bambini con la sindrome dell'X fragile, una malattia genetica spesso collegata all'autismo. Secondo la società, quello studio, che era più ampio e controllato con placebo, ha mostrato risultati positivi simili. Il successo delle sperimentazioni sui farmaci, basate su altre ricerche, suggerisce che Fragile X è il primo buon modello molecolare per l'autismo, afferma Randi Hagerman , professore di pediatria presso l'Università della California, Davis, e direttore medico del MIND Institute della scuola. Hagerman ha lavorato con Seaside sul processo Fragile X, ma non su questo nuovo.
Lo sviluppo di trattamenti farmacologici per l'autismo si è rivelato molto impegnativo, in parte perché non è ancora chiaro cosa lo causi. I sintomi del disturbo variano molto da persona a persona e non possono essere diagnosticati con un esame del sangue o una scansione cerebrale. Arbaclofen è uno dei pochi farmaci che ha mostrato un beneficio.
Il farmaco agisce aumentando la produzione di un amminoacido, chiamato GABAB, che inibisce il rilascio dei neurotrasmettitori nella sinapsi. È possibile che l'attivazione insufficiente di GABAB nelle sinapsi delle cellule in una parte specifica del cervello porti all'ansia eccessiva spesso osservata nelle persone con autismo e X Fragile, afferma il presidente, CEO e cofondatore di Seaside. Randall Carpenter .
Recenti ricerche sulle autopsie di persone con autismo hanno mostrato che hanno meno recettori GABAB rispetto ai controlli. E gli studi sui roditori progettati per imitare geneticamente i difetti nell'X Fragile supportano l'idea che l'aumento dell'attività dei recettori aiuta ad alleviare i sintomi del disturbo, dice Carpenter.
È ancora troppo presto per prevedere se il farmaco avrà successo in studi clinici più ampi e, in tal caso, a quale età dovrebbe iniziare il trattamento. L'azienda lo ha testato solo su bambini di età superiore ai sei anni perché questa è la fascia di età per i farmaci ora usati per trattare l'irritabilità nei bambini autistici. Carpenter dice che spera che alla fine si dimostrerà più efficace nei bambini più piccoli aiutandoli a evitare anni di deficit, e funzionerà anche negli adulti con autismo, perché il danno sinaptico non sembra essere irreversibile. Inoltre, non è chiaro, afferma Carpenter, se il farmaco dovrà essere assunto per un breve periodo, per riprogrammare e riqualificare i circuiti cerebrali, o se i pazienti dovranno assumerlo a tempo indeterminato.
I ricercatori erano in qualche modo preoccupati prima dello studio che l'attivazione dei recettori GABA potesse semplicemente sedare i bambini, afferma Wang . (Le benzodiazepine, come il Valium, che sono usate come agenti ansiolitici e ausili per il sonno, agiscono su un altro tipo di recettore GABA.) Ma i rapporti dei medici, oltre ai miglioramenti osservati nella comunicazione e nell'irritabilità, suggeriscono che la sedazione non era un problema, lui dice. Successivamente, Seaside spera di portare avanti la sua ricerca sull'X Fragile e di condurre uno studio più ampio e controllato con placebo sui bambini con autismo, afferma Wang.