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Un nuovo approccio al trattamento dell'artrite reumatoide
Una nuova proteina progettata per inibire le molecole che causano l'infiammazione non solo riduce i sintomi dell'artrite reumatoide nei topi, ma potrebbe anche avere il potenziale per invertire il corso della malattia. I ricercatori sperano che i risultati indichino una nuova terapia per questa malattia paralizzante e difficile da trattare, che si verifica quando il sistema immunitario attacca le articolazioni del corpo. Anche i farmaci che hanno più successo nell'arrestare l'infiammazione articolare sono efficaci solo in circa la metà dei pazienti che li provano.
Infiammazione estinguente: I topi progettati per avere sintomi di artrite reumatoide mostrano un grave degrado nell'articolazione della caviglia (a sinistra). Il trattamento con una proteina ingegnerizzata chiamata Atsttrin protegge da questo danno (a destra).
Gli attuali farmaci per l'artrite reumatoide inibiscono il fattore di necrosi tumorale (TNF), una molecola infiammatoria nota per svolgere un ruolo nella regolazione del sistema immunitario e che è stata implicata in numerose malattie, dal cancro alla sclerosi multipla. Tuttavia, questi farmaci anti-TNF possono anche aumentare il rischio di cancro, esacerbare altre condizioni autoimmuni e costare a un paziente fino a $ 20.000 all'anno. La nuova proteina sintetica, descritta la scorsa settimana online sulla rivista Scienza , sembra mirare al TNF in un modo molto più specifico e potrebbe essere prodotto a una piccola frazione del costo.
Un gruppo di oltre 20 scienziati, guidati dal ricercatore di reumatologia del NYU Langone Medical Center Chuanju Liu , hanno scoperto che una proteina chiamata progranulina si lega ai recettori del TNF e che la somministrazione della proteina a topi con artrite reumatoide ha ridotto o addirittura eliminato i loro sintomi. Quindi hanno determinato quali frammenti di progranulina erano responsabili del legame con il TNF e hanno combinato quei frammenti per progettare una proteina che funziona ancora meglio per sopprimere la malattia. I topi con artrite lieve sembravano essere liberi da malattia dopo diverse settimane di iniezioni regolari della progranulina modificata, che i ricercatori hanno soprannominato Atsttrin.
Per l'artrite lieve e precoce, la nostra molecola può prevenire completamente l'infiammazione, in qualche modo inverte la progressione della malattia, dice Liu. Nei topi con una forma più acuta della malattia, Atsttrin ha dimezzato la gravità dei sintomi. E, dice, poiché la proteina può essere coltivata nei batteri, piuttosto che nelle cellule di mammifero, potrebbe essere molto meno costosa degli attuali inibitori del TNF.
I risultati sono davvero spettacolari, dice Paul Anderson , un esperto di reumatologia presso la Harvard Medical School e il Brigham and Women's Hospital di Boston, che non è stato coinvolto nello studio. Sembra che [hanno trovato] un nuovo percorso per il trattamento dell'artrite infiammatoria. Mentre i risultati dovrebbero essere affrontati con cautela, poiché la ricerca sugli animali non si traduce necessariamente negli esseri umani, il nuovo trattamento ha funzionato meglio negli animali rispetto ai migliori farmaci disponibili oggi per i pazienti, afferma. Fornisce una base davvero solida per passare al passaggio successivo.
Liu ha co-fondato una società per fare proprio questo, e ora è un consulente scientifico per la startup, chiamata Atreaon, che ha concesso in licenza la sua tecnologia alla New York University.