Un farmaco genetico salvavita potrebbe tenere in ostaggio le famiglie con un prezzo di 4 milioni di dollari

Categoria: Biotecnologia Inserito 05 nov

La società farmaceutica svizzera Novartis ha lasciato intendere che potrebbe addebitare da 4 a 5 milioni di dollari per una nuova terapia genica, secondo Reuters .

Malattia rara: Il trattamento di sostituzione del gene, non ancora approvato, è per l'atrofia muscolare spinale di tipo 1, una malattia ereditaria fatale che colpisce 1 bambino su 20.000. Una singola dose della terapia sembra prevenire la malattia se somministrata poco dopo la nascita. In altre parole, sembra una vera cura.

Diventa ricco: La tecnologia di terapia genica è stata trasformata dal Nationwide Children's Hospital in una startup, AveXis, che l'ha testata su una dozzina di bambini. All'inizio di quest'anno, Novartis ha acquisito AveXis per quasi 9 miliardi di dollari. L'accordo ha reso alcune persone molto ricche. Ha anche praticamente garantito un prezzo da far venire l'acquolina in bocca.

Pagare: Novartis non ha annunciato un prezzo finale, ma secondo Reuters, Dave Lennon, presidente di AveXis, ha affermato durante una teleconferenza che quattro milioni di dollari sono una quantità significativa di denaro, ma riteniamo che questo sia un punto conveniente. Il precedente prezzo record per un farmaco era di circa 1 milione di dollari per Glybera, anch'essa una terapia genica.

Perché così tanto? Le malattie rare sono, beh, davvero rare. E le compagnie farmaceutiche pensano in termini di blockbuster. L'unico modo per trasformare un trattamento per malattie rare che viene somministrato solo una volta in un profitto è applicare prezzi ultra elevati.

Vita o morte: Aspettatevi che Novartis affronti domande difficili in futuro. Un critico su Twitter ha osservato che i riscatti pagati alle bande criminali per liberare gli ostaggi sono spesso solo di circa $ 2 milioni.