211service.com
Un cartellino del prezzo di $ 850.000 sulla terapia genica non dovrebbe spaventarti, ancora
Spark Therapeutics, Inc.
Il prezzo di $ 850.000 di una terapia genica recentemente approvata per la cecità ha sbalordito i sostenitori dei pazienti, ma lo shock dell'adesivo potrebbe svanire rapidamente.
Molti farmaci costosi devono essere acquistati anno dopo anno. Ma le terapie geniche vengono somministrate solo una volta, con effetti potenzialmente permanenti.
Mark Trusheim, che dirige il programma New Drug Development Paradigms del MIT, afferma che le terapie geniche stanno spostando la medicina da un modello di noleggio di trattamenti a uno di acquisto di miglioramenti della salute a lungo termine.
La sfida è come passare dall'essere un affittuario di un appartamento a un acquirente di un condominio e rimanere scioccato dal prezzo di acquisto, dice.
Spark Therapeutics, con sede a Filadelfia, ha dichiarato ieri che prevede di addebitare $ 425.000 per occhio per Luxturna, la prima terapia genica per una malattia ereditaria a raggiungere il mercato statunitense.
David Mitchell, fondatore e presidente del gruppo di difesa Patients for Affordable Drugs, è preoccupato che il trattamento sarà fuori dalla portata delle persone con piani sanitari altamente deducibili e fallirebbe quelli senza assicurazione.
Tuttavia, quasi nessuno paga di tasca propria l'intero prezzo della droga. Inoltre, l'impatto complessivo sugli assicuratori sanitari non sarà grande perché la malattia trattata dal farmaco è estremamente rara.
Un assicuratore, l'Harvard Pilgrim Health Care, che copre 2,7 milioni di persone nel New England, ha già firmato per pagare la terapia di Spark.
L'azienda biotecnologica dice che sta cercando modi per attutire il colpo. Dice che potrebbe concedere agli assicuratori uno sconto se la vista dei pazienti peggiora entro due anni e mezzo e sta lavorando con Medicare e Medicaid in modo che il governo degli Stati Uniti possa pagare a rate.
Luxturna di Spark è stato approvato dalla Food and Drug Administration statunitense a dicembre per i pazienti che hanno una mutazione genetica nel RPE65 gene, che causa la malattia degenerativa della retina.
La terapia, che viene iniettata nell'occhio, contiene milioni di particelle virali ingegnerizzate contenenti copie corrette del gene. Il trattamento migliora la vista ma non la ripristina completamente.
Ken Mills, CEO di Regenxbio, una società di terapia genica con sede a Rockville, nel Maryland, afferma che il prezzo elevato di Luxturna potrebbe non rivelare molto su quanto costeranno le future terapie geniche.
Se guardi alla storia delle biotecnologie, i primi prodotti approvati non definiscono necessariamente quale sia il mercato, dice.
Il vero test potrebbe arrivare quando Spark e altre aziende inizieranno a ottenere l'approvazione per la vendita di terapie di sostituzione genica per malattie come l'emofilia e l'anemia falciforme, che colpiscono decine di migliaia di persone negli Stati Uniti.
Mitchell dice di non essere ottimista sul fatto che i prezzi delle terapie geniche diminuiranno. Le compagnie farmaceutiche continueranno ad addebitare ciò che pensano di poter farla franca, dice.