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Trovate cellule staminali umane per ripristinare la memoria
La scorsa settimana, un'azienda biotecnologica californiana ha annunciato che le sue cellule staminali umane hanno ripristinato la memoria nei roditori allevati per avere una condizione simile all'Alzheimer, la prima prova che le cellule staminali neurali umane possono migliorare la memoria.
L'azienda, denominata Cellule staminali , scommette che la sua preparazione brevettata di cellule staminali dal tessuto cerebrale fetale assumerà molti ruoli diversi nel sistema nervoso centrale. L'azienda e i suoi collaboratori hanno già dimostrato che il suo prodotto a base di cellule staminali ha il potenziale per proteggere la vista negli occhi malati, agendo come cellule di supporto del cervello o migliorando la capacità di camminare nei roditori con lesioni del midollo spinale.
Questa capacità metamorfica non è così sorprendente: sono cellule staminali, dopo tutto. Ma gli esperti affermano che la qualità degli scienziati coinvolti nelle cellule staminali e le interessanti proprietà delle sue cellule contraddistinguono l'azienda. Sono stati davvero risoluti nel loro lavoro per inserire queste cellule negli studi clinici. È una strada difficile e ce l'hanno fatta, dice Larry Goldstein , ricercatore di cellule staminali neuronali e direttore del programma sulle cellule staminali della UC San Diego.
L'azienda ha scoperto la tecnica per isolare queste cellule dal tessuto cerebrale nel 1999 e da allora ha speso circa 200 milioni di dollari per migliorare la tecnologia. Ora siamo davvero nella fase entusiasmante, perché ora stiamo esaminando i dati clinici umani, anziché solo i piccoli animali, afferma il CEO di StemCells Martin McGlynn.
La sua azienda non è l'unico gruppo a portare le cellule staminali nella clinica. Sebbene sia stata prestata molta attenzione alla partenza di Geron dalla prima sperimentazione al mondo sulle cellule staminali embrionali (vedi Geron Shuts Down Pioneering Stem-Cell Program), molti altri gruppi hanno continuato a portare avanti le loro terapie con cellule staminali non embrionali per leucemia, colite, ictus , e altro ancora. Nel frattempo, Tecnologia cellulare avanzata continua i suoi studi di terapia con cellule staminali embrionali con sede nel Regno Unito per la cecità. Le cellule staminali non embrionali possono provenire da una varietà di fonti: midollo osseo, sangue e tessuto fetale abortito donato, come nel caso delle cellule staminali e Neuralstem , un'altra azienda focalizzata sulle cellule staminali neuronali. Negli ultimi anni, gli scienziati hanno anche sviluppato metodi per trasformare normali cellule adulte in cellule staminali (le cosiddette cellule staminali pluripotenti indotte), ma la loro sicurezza deve ancora essere testata nell'uomo.
Quindi, anche se StemCells non è un lupo solitario, potrebbe benissimo essere un capobranco. Uno dei primi studi sull'uomo di StemCells ha coinvolto un piccolo studio su bambini piccoli con una malattia neurodegenerativa rara e fatale chiamata malattia di Batten. Nel 2006, l'azienda ha avviato la prima sperimentazione autorizzata dalla Food and Drug Administration statunitense sulle cellule staminali neurali umane a Università della salute e della scienza dell'Oregon . Attraverso piccoli fori nel cranio, un neurochirurgo ha impiantato fino a un miliardo di cellule staminali neurali in diverse posizioni del cervello di sei pazienti di Batten.
Da allora il processo ha suggerito che le cellule sono sicure e si integrano nel cervello. All'inizio, i bambini hanno ricevuto farmaci che sopprimono il sistema immunitario per impedire al loro corpo di rifiutare le cellule. Ma dopo un anno, quel trattamento è stato interrotto. Una grande domanda che avevamo, che la scienza aveva, che la FDA aveva, era cosa succede a queste cellule quando si interrompe l'immunosoppressione? dice McGlynn.
Il trattamento, tuttavia, non ha salvato i bambini dagli effetti della malattia e da allora alcuni hanno ceduto al disturbo. Alcuni dei genitori dei bambini deceduti hanno dato il permesso per l'autopsia, consentendo agli scienziati di vedere che anche dopo un anno e mezzo senza immunosoppressione, le cellule trapiantate erano sopravvissute. L'azienda voleva provare la terapia cellulare nei bambini in una fase iniziale della malattia, ma non è stata in grado di trovare pazienti idonei a tale punto del decorso della malattia e ha annullato lo studio.
In un altro piccolo studio, le cellule hanno dimostrato la capacità di apportare cambiamenti funzionali nel cervello umano. Al Università della California, San Francisco , quattro bambini con una malattia genetica che impedisce al cervello di produrre mielina, la guaina isolante sui neuroni necessaria per una corretta segnalazione elettrica, hanno ricevuto il trattamento cellulare. Nello studio di StemCells, tre dei ragazzi trattati hanno avuto piccoli ma misurabili guadagni nella funzione neurologica, mentre il quarto è rimasto stabile. Le scansioni MRI indicano che i neuroni dei ragazzi hanno guadagnato più guaine mieliniche, che rimangono anche dopo la rimozione dell'immunosoppressione.
L'azienda ha anche avviato studi su pazienti con lesioni del midollo spinale e degenerazione maculare, una malattia dell'occhio che distrugge gradualmente la visione centrale. Il suo studio con sede in Svizzera su pazienti con lesioni del midollo spinale, iniziato nel 2011 presso l'Università di Zurigo, ha finora arruolato tre pazienti, due dei quali hanno riportato cambiamenti nella loro sensibilità al tatto. Questi pazienti hanno ricevuto ciascuno un trapianto diretto di 20 milioni di cellule staminali nel midollo spinale. Il mese scorso, la società ha anche annunciato l'inizio di una sperimentazione per la degenerazione maculare secca correlata all'età, per la quale attualmente non esistono trattamenti approvati dalla FDA. Una prova al Fondazione Retina del sud-ovest a Dallas testerà le cellule staminali negli occhi di un massimo di 16 pazienti.
Ma anche con anni di solidi dati sugli animali da laboratorio e promettenti primi avvii negli esseri umani, il successo non è una garanzia. Gli animali ti dicono solo un sottoinsieme, dice Goldstein. Chissà cosa funzionerà per quale malattia. Quando arrivi alle sperimentazioni cliniche per le persone, tutte le scommesse sono annullate.