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Trattamento con cellule staminali per la cecità che si muove attraverso i test sui pazienti
Un nuovo trattamento per la degenerazione maculare è vicino alla prossima fase dei test sull'uomo, un evento degno di nota non solo per i milioni di pazienti che potrebbe aiutare, ma anche per il suo potenziale per diventare la prima terapia basata su cellule staminali embrionali.
Supporto alla vista: Le cellule utilizzate negli studi clinici di Advanced Cell Technology producono pigmenti scuri e motivi simili a ciottoli che possono essere facilmente riconosciuti nelle colture.
Quest'anno, l'azienda dell'area di Boston Tecnologia cellulare avanzata prevede di trasferire il suo trattamento con cellule staminali per due forme di perdita della vista in sperimentazioni umane avanzate. La società ha già riferito che il trattamento è sicuro (vedi Eye Study Is a Small but Crucial Advance for Stem-Cell Therapy ), sebbene non sia ancora stato pubblicato un rapporto completo sui risultati dei primi test incentrati sulla sicurezza. Le prove pianificate verificheranno se è efficace. Il trattamento sarà testato sia su pazienti con malattia di Stargardt (una forma ereditaria di progressiva perdita della vista che può colpire i bambini) sia su quelli con degenerazione maculare senile, la principale causa di perdita della vista tra le persone di 65 anni e più.
Il trattamento si basa su cellule dell'epitelio pigmentato retinico (RPE) che sono state coltivate da cellule staminali embrionali. Un chirurgo inietta 150 microlitri di cellule RPE, all'incirca la quantità di liquido in tre gocce di pioggia, sotto la retina di un paziente, che viene temporaneamente staccata per la procedura. Le cellule RPE supportano i fotorecettori della retina, che sono le cellule che rilevano la luce in entrata e trasmettono le informazioni al cervello.
Sebbene i dati completi degli studi sui trattamenti di ACT debbano ancora essere pubblicati, il la società ha segnalato risultati impressionanti con un paziente, che ha recuperato la vista dopo essere stato ritenuto legalmente cieco. Ora la società prevede di pubblicare i dati di due studi clinici in corso negli Stati Uniti e nell'UE. in una rivista accademica peer-reviewed. Ciascuno di questi studi in fase iniziale include 12 pazienti affetti da degenerazione maculare o malattia di Stargardt.
Gli studi più avanzati avranno dozzine di partecipanti, afferma il capo dello sviluppo clinico di ACT, Eddy Anglade. Se dimostrata sicura ed efficace, la terapia cellulare potrebbe preservare la vista di milioni di persone affette da degenerazione maculare senile. Entro il 2020, con l'invecchiamento della popolazione, quasi 200 milioni di persone in tutto il mondo avranno la malattia, stima ricercatori . Attualmente non sono disponibili trattamenti per la forma più comune, la degenerazione maculare secca legata all'età.
Il trattamento sperimentale di ACT ha le sue origini in una scoperta casuale che Irina Klimanskaya, direttrice della biologia delle cellule staminali dell'azienda, ha fatto mentre lavorava con le cellule staminali embrionali presso l'Università di Harvard. Queste cellule hanno il potere di svilupparsi in qualsiasi tipo di cellula e in coltura spesso cambiano da sole. Un neurone qui, una cellula grassa là: le singole cellule in un piatto tendono a fare passeggiate casuali lungo vari percorsi di sviluppo. Fornendo alle colture sostanze nutritive fresche, ma lasciandole a se stesse per diverse settimane, Klimanskaya ha scoperto che le cellule staminali spesso si sviluppavano in cellule pigmentate di scuro che crescevano in uno schema simile al ciottolo. Sospettava che si stessero sviluppando in cellule RPE e i test molecolari la confermavano.
Ora che la sua scoperta è diventata un trattamento sperimentale, Klimanskaya dice di essere entusiasta dei suggerimenti che potrebbe essere in grado di preservare, e forse ripristinare, la vista. Ricorda un messaggio vocale che ha ricevuto durante il suo secondo anno all'ACT: una persona accecata da una condizione ereditaria l'ha ringraziata per il suo lavoro, indipendentemente dal fatto che ci fosse o meno un trattamento disponibile per lui. Quando ricevi un messaggio come questo, ti senti come se non lo stessi facendo invano, dice.