Scommessa sulle cellule staminali

Hans Keirstead si sveglia ogni mattina nella sua casa vicino a Los Angeles e controlla la CNN. È alla ricerca di notizie sul primo test umano sulle cellule staminali embrionali, lanciato a ottobre dall'azienda di biotecnologie Geron. Per lo più, è alla ricerca di cattive notizie. Se qualcuno muore o soffre, allora è finita, dice, passandosi una mano tra i capelli fulvi. Keirstead, vestito con un'ampia camicia di lino e con un anello al pollice, è un biologo dell'Università della California, a Irvine, che è stato variamente chiamato la rock star, l'operatore di miracoli e il pifferaio magico della scienza delle cellule staminali. Oggi ha un ufficio d'angolo in un nuovo centro di ricerca da 67 milioni di dollari pagato in parte dagli elettori della California, che ha aiutato a persuadere a votare per un piano di spesa per le cellule staminali da 3 miliardi di dollari nel 2004 con un video di topi parzialmente paralizzati che camminano di nuovo dopo aver trapianti cellulari eseguiti nel suo laboratorio.

Pieno di speranza: TJ Atchison è stato il primo paziente a essere trattato con un nuovo approccio per riparare le lesioni del midollo spinale. Il trattamento utilizza cellule cresciute da cellule staminali embrionali.

Lo stesso trattamento è ora in fase di sperimentazione sugli esseri umani. Non c'è da stupirsi che Keirstead sia ansioso. Sebbene non sia direttamente coinvolto nella sperimentazione clinica, la scoperta che ha brevettato, promosso tra i californiani e in seguito concesso in licenza a Geron è ora diventata il test principale per verificare se le cellule staminali embrionali saranno finalmente all'altezza del loro potenziale medico. Muoio dalla voglia di sapere se funziona, dice.

Questa storia faceva parte del nostro numero di luglio 2011

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Come Revisione della tecnologia andato in stampa, Geron aveva finora curato due pazienti: uno studente di scuola infermieri di 21 anni di nome T.J. Atchison, che è stato paralizzato al petto in un incidente d'auto lo scorso settembre, e una seconda persona che non è stata identificata pubblicamente. La speranza è che le cellule iniettate nel midollo spinale possano aiutare a riparare i nervi danneggiati e ripristinare almeno un certo grado di mobilità e sensibilità. Anche se il trattamento fallisce, molti ricercatori ritengono che il test sia un passo fondamentale verso un momento in cui i corpi vengono guariti e rigenerati con cellule viventi, non con farmaci chimici. La terapia cellulare ora è qui per restare, afferma Wise Young, professore alla Rutgers University ed esperto di lesioni del midollo spinale. Dico ai miei studenti che questo sarà il futuro, che saranno la prima generazione di medici a utilizzare la terapia cellulare.

Sono trascorsi tredici anni di dibattito pubblico, sorprese scientifiche, cause legali e decreti presidenziali da quando le cellule staminali embrionali sono state isolate per la prima volta, nel 1998. Le cellule staminali prelevate da embrioni umani in fase iniziale hanno il potenziale per svilupparsi in qualsiasi tipo di cellula del corpo . In un piatto da laboratorio, possono dare origine a nervi, pelle e persino cellule cardiache pulsanti. E Geron, un'azienda biotecnologica di 180 persone a Palo Alto, ha promesso per un decennio che i trattamenti basati sulle cellule potrebbero essere proprio dietro l'angolo. La società afferma di aver speso 45 milioni di dollari per raccogliere le prove necessarie per convincere la Food and Drug Administration degli Stati Uniti a consentire il proseguimento della sperimentazione umana unica nel suo genere, uno sforzo che ha incluso test sugli animali che definisce esaustivi . L'agenzia ci ha detto che la nostra richiesta era la più grande che avessero mai ricevuto, afferma l'amministratore delegato ad interim di Geron, David Greenwood, passando la mano su un tavolo da conferenza a doppia lunghezza che una volta scricchiolava sotto il peso di tutte le 22.500 pagine.

Il successo di Geron nel convincere la FDA a dare il via libera allo studio ha già innescato una piccola esplosione di altri studi sulle cellule staminali embrionali. Advanced Cell Technology, un concorrente più piccolo di Marlborough, nel Massachusetts, è stato autorizzato a iniziare due prove che comporteranno la sostituzione delle cellule negli occhi delle persone che diventano cieche a causa della degenerazione maculare: gli operatori di laboratorio utilizzeranno le cellule staminali per produrre un tipo di cellula pigmentata retinica che la malattia uccide. Il prossimo passo è lo sforzo di una startup di trapiantare nervi sostitutivi cresciuti in laboratorio in neonati con una malattia genetica fatale chiamata atrofia muscolare spinale. Quel processo è pianificato dalla California Stem Cell, che ha raccolto $ 10 milioni da ricchi donatori e ha firmato Keirstead come suo principale consulente scientifico. Keirstead, che attraversa gli uffici ancora vuoti con un metro a nastro in mano, dice che sta pensando di lasciare il suo laboratorio per entrare a tempo pieno nell'azienda. Pensa che con il processo Geron ora in corso, altri studi sull'uomo possono avanzare molto più rapidamente ed economicamente.

Ma questo dipende da cosa succede al processo Geron. E anche alcuni dei più ardenti sostenitori delle cellule staminali temono che le cose si muovano troppo velocemente. Arthur Caplan, bioeticista dell'Università della Pennsylvania e difensore della ricerca sulle cellule staminali (vedere Domande e risposte, settembre /Ottobre 2006 ) , definisce lo studio Geron mal progettato e afferma che non avrebbe mai dovuto essere autorizzato a procedere. Questo è pazzesco ed estremamente rischioso, dice Caplan. Gli studi sugli animali non sono adeguati per giustificare la sperimentazione. Questi studi forniscono troppe poche prove di sicurezza, sostiene, e le scoperte originali di Keirstead sui ratti offrono prove scarse che le persone saranno aiutate.

Incombente è la storia della terapia genica, un'altra tecnologia biomedica avanzata, che fallì gravemente quando un giovane volontario di nome Jesse Gelsinger morì in uno studio sulla sicurezza nel 1999. Caplan, che era vicino a quegli eventi, vede somiglianze preoccupanti (vedi La scintillante promessa della terapia genica, novembre /Dicembre 2006 ) . Se ottengono un evento avverso, sarà l'inferno da pagare, dice.

nessun miracolo

Le lesioni del midollo spinale causano la paralisi uccidendo i nervi che trasmettono gli impulsi sensoriali e lasciando gli altri privati ​​della loro guaina mielinica, lo strato di materiale isolante grasso che aiuta i segnali nervosi a viaggiare. Geron produce il suo trattamento, noto come GRNOPC1, inducendo le cellule staminali embrionali a formare le cosiddette cellule precursori degli oligodendrociti. Queste cellule vengono imbottigliate e congelate e gli scienziati di Geron ritengono che possano aiutare a ripristinare un certo grado di sensibilità e movimento degli arti ai pazienti se trapiantate subito dopo una lesione del midollo spinale. Questo perché le cellule degli oligodendrociti producono mielina e possono servire anche ad altri scopi, come incoraggiare la formazione di nuovi vasi sanguigni. Nella sperimentazione umana iniziale di Geron, progettata per testare la sicurezza del trattamento, i medici hanno in programma di iniettare due milioni di cellule ciascuna nella colonna vertebrale di 10 persone le cui gambe sono state paralizzate in incidenti.

Il trattamento sarà una cura? Le probabilità sono contro di esso. In generale, la maggior parte dei nuovi trattamenti, per non parlare di quelli altamente sperimentali, vengono eliminati presto. Inoltre, GRNOPC1 affronta una dura lotta contro il dogma medico, secondo il quale è impossibile invertire il danno al cervello o al midollo spinale umano. Ciò significa che pochi esperti si aspettano un miracolo da GRNOPC1. Richard Fessler, un chirurgo del Northwestern Memorial Hospital di Chicago che sta guidando il reclutamento dei pazienti per lo studio Geron in sette centri medici statunitensi, definisce lo studio un tentativo razionale di invertire il danno al midollo spinale. Ma mette in guardia dal pretendere troppo. Non lo faremmo se non avessimo speranza, ma non voglio instillare false speranze, ha detto Fessler in una conferenza stampa a maggio, dopo che il secondo paziente ha ricevuto il trattamento. Non andrò da uno di questi pazienti e dirò: 'Ti faremo un trapianto e tu camminerai'.

Tuttavia, alcuni pazienti chiedono a gran voce di unirsi allo studio Geron, anche se solo le persone con lesioni estremamente recenti, del tipo che la ricerca di laboratorio suggerisce potrebbero essere aiutate, possono partecipare. Un uomo olandese ha offerto a Geron 1 milione di dollari per curare suo figlio, e Keirstead dice di aver ricevuto un'offerta ancora più grande da un milionario paralizzato del Texas. Ha detto che mi avrebbe pagato tutti i milioni necessari per aprire una clinica in Messico e altri $ 2 milioni per me, solo per curarlo, dice. Mi ha fatto riflettere, ma non per molto.

Una persona che ha chiesto pubblicamente di entrare nel processo è Michael Martinez, un fantino di 24 anni che è rimasto paralizzato dopo essere caduto da cavallo al Golden Gate Fields di San Francisco l'anno scorso. Martinez è stato rifiutato, in parte perché le sue ferite, comprese tre vertebre schiacciate, erano troppo estese. È il candidato più impegnativo per le cellule staminali: se possono avere un impatto su di lui, sarebbe straordinario, afferma David Seftel, il medico che è venuto in aiuto di Martinez in pista e ha condotto una campagna per curarlo con le cellule staminali . Seftel si lamenta del fatto che gli specialisti del midollo spinale che hanno curato Martinez vedono la ricerca sulle cellule staminali con scetticismo ed erano riluttanti a sostenere l'idea. Abbiamo sperimentato molta resistenza, dice. Ci è stato detto che è un'opzione irresponsabile da presentare ai pazienti in questo momento. Ma la scienza progredisce solo se le persone si assumono rischi attentamente calcolati.

Con l'aiuto di Seftel e una campagna di lettere da parte di altre persone paralizzate, Martinez è ora candidato (in attesa dell'approvazione del governo svizzero) per partecipare a uno studio in Svizzera sponsorizzato da una società californiana chiamata StemCells Inc. In quello studio, i medici stanno impiantando cellule nervose ottenuto da feti umani in fase iniziale; a differenza delle cellule staminali embrionali, tali cellule fetali hanno già iniziato a differenziarsi in altri tipi di cellule. Abbiamo spostato cielo e terra qui per assicurarci che entri, dice Seftel. Se viene approvato, Martinez si recherà in Svizzera per lo screening e poi, se passa, si sottoporrà a 30 giorni di test aggiuntivi prima di essere autorizzato a partecipare al processo.

Martinez, un panamense che parla poco inglese, dice che crede che l'operazione potrebbe aiutarmi a ritrovare la sensibilità alle gambe e tornare alle capacità che avevo prima. Come con la maggior parte dei paraplegici, non essere in grado di camminare è l'ultimo dei suoi problemi. La sua più grande difficoltà sono le infezioni della vescica, dal momento che deve urinare attraverso un catetere. Martinez dice di essere consapevole che ci sono pericoli associati al trattamento con cellule staminali, ma come fantino, è abituato a grandi probabilità. So che comporta certi rischi, ma non voglio pensarci, dice. Voglio rimanere concentrato sul positivo.

Troppo potente

La cellula staminale embrionale umana è stata isolata nel 1998 da James Thomson dell'Università del Wisconsin (Geron, in una scommessa lungimirante, ha finanziato il suo lavoro). Thomson ha fatto due principali affermazioni scientifiche sulla sua scoperta. Il primo, e più noto, riguardava la capacità delle cellule di differenziarsi in qualsiasi tipo di tessuto del corpo. Meno ben compreso, ma altrettanto importante, era che le cellule staminali embrionali sono immortali: continuano a dividersi, senza mai esaurirsi come fanno le cellule normali. Sono, in breve, come nessun'altra cellula umana.

La verità di quelle affermazioni è evidente nel quartier generale a un piano di Geron a Palo Alto. Nei suoi laboratori, l'azienda coltiva non solo cellule del sistema nervoso, ma anche muscolo cardiaco, che viene trapiantato in maiali da 100 libbre, e cellule cartilaginee che vengono testate nelle ginocchia delle pecore. Sorprendentemente, tutti i miliardi di cellule che Geron ha coltivato per il suo programma sul midollo spinale, comprese quelle iniettate nella colonna vertebrale di Atchison, sono discendenti diretti della primissima fornitura di cellule staminali che Thomson ha creato da un embrione, una linea cellulare nota come H1. Non è necessaria un'ulteriore distruzione di embrioni umani per portare avanti questo lavoro, e non c'è stata dal 1998, ha detto l'anno scorso Ed Wirth, direttore medico di Geron a un pubblico di Phoenix. [È] molto, molto potente il modo in cui puoi moltiplicare queste cellule.

Guardando da vicino: Il biologo Hans Keirstead, un autoproclamato ottimista sulle cellule staminali, afferma di essere ora in trepidante attesa dei risultati dei test sull'uomo.

Semmai, le cellule staminali embrionali sono troppo potenti. All'inizio, gli scienziati speravano che sarebbero stati proiettili magici per una varietà di malattie. Basta iniettarli e guardarli correre verso i siti di lesioni e riempire le cellule morenti. In uno dei primi studi, le cellule staminali embrionali poste nel cervello di ratti affetti dai sintomi del morbo di Parkinson hanno fatto proprio questo. Non solo le cellule sono diventate nuovi neuroni, ma hanno iniziato a emettere dopamina, la sostanza chimica persa nel Parkinson. Il problema era che spesso si scatenavano, moltiplicandosi in tumori spaventosi chiamati teratomi, miscele disorganizzate di tessuti, come denti, capelli e mandibola. I ratti che hanno sviluppato tali tumori sono morti.

I tumori al cervello erano un segno che le cellule staminali stavano ancora tentando di svolgere la loro missione originaria: formare un'intera persona. I ricercatori hanno rapidamente deciso una nuova strategia. Utilizzerebbero le cellule staminali, ma solo per produrre cellule figlie limitate a un particolare destino, cellule già impegnate a diventare fegato, ad esempio, o nuovi muscoli. Nessuno vuole mettere le cellule staminali embrionali negli esseri umani, solo il prodotto, spiega oggi Keirstead. Quello che ha elaborato nel suo laboratorio di Irvine è stata una ricetta per trasformare le cellule staminali embrionali in popolazioni relativamente pure di precursori di oligodendrociti. Non è facile: la sua ricetta richiede 42 giorni di lusinghe, coccole e aggiunta di fattori di crescita al momento giusto. Poi, nel 2005, Keirstead ha pubblicato un rapporto dicendo che quando ha iniettato le cellule oligodendrocitarie nel midollo spinale di ratti storpi, sono passati dal trascinare le zampe posteriori a camminare di nuovo nel giro di pochi giorni. Quel risultato è stato una bomba e Geron, che ha versato $ 1,8 milioni nel laboratorio di Keirstead, ha deciso rapidamente che perseguire un trattamento con cellule staminali per le persone con lesioni spinali sarebbe diventato il programma di punta dell'azienda.

Una delle sfide di Geron è stata quella di creare una ricetta industriale per far crescere il gran numero di cellule necessarie per il trattamento dei pazienti. Il direttore senior dell'azienda per le operazioni di produzione, Sean Cullen, afferma che Geron è ora, con la sua tecnologia, dove aziende come Amgen e Genentech erano con farmaci proteici e anticorpali un decennio fa, quando hanno iniziato a produrli. Ma se le proteine ​​fossero più difficili da produrre rispetto ai normali prodotti chimici, la terapia cellulare è ancora di un ordine di grandezza più difficile. Pensaci, dice Cullen, indicando attraverso un oblò di vetro la camera bianca, dove le cellule si moltiplicano in barattoli di terreno rosa. La cellula è un essere vivente: non puoi definire cosa sia con la stessa granularità. In effetti, il prodotto che produce Geron non può essere caratterizzato come un composto chimico. Piuttosto, è una miscela di diversi tipi di cellule, inclusi gli oligodendrociti. Il processo di produzione è per molti versi ancora indefinito, dice Cullen, ancora un'arte. Quando ha sentito che le cellule che aveva coltivato erano state iniettate nella colonna vertebrale di qualcuno, questo l'ha portato a casa, riflette. Ora sai che è vita o morte.

Rischi contro ricompense

Ciò che preoccupa alcuni scienziati è che i risultati di Keirstead sui ratti non sono mai stati confermati e pubblicati in modo indipendente. Questo non è insolito nella scienza, ma potrebbe essere motivo di cautela in questo caso, dal momento che molte scoperte nel campo delle cellule staminali sono state successivamente svelate. Penso che sia importante se viene replicato, afferma Thomas Lane, neuroscienziato dell'Università della California, Irvine, che una volta ha collaborato con Keirstead per utilizzare le cellule nei topi con sintomi di sclerosi multipla, solo per scoprire che le cellule non sopravvivere e non sembrava produrre nuova mielina. Sebbene i due studi non possano essere confrontati testa a testa, afferma Lane, alla fine della giornata [le cellule] non hanno funzionato per noi.

Una complicazione nel tentativo di riprodurre i risultati è che altri laboratori possono iniziare con diverse popolazioni di cellule staminali embrionali, e ogni laboratorio ha i suoi trucchi per indurre le cellule a differenziarsi, il che rende difficili i confronti diretti. Wenbin Deng, professore all'Università della California, Davis, ha cercato di replicare la ricetta di Keirstead e i risultati lo lasciano cauto sui test umani. Penso che sia ancora un po' prematuro a questo punto, dice Deng. Anche se questo tipo di cellule è ideale per gli studi sui trapianti, c'è ancora molta incertezza sulla loro sicurezza ed efficacia.

Gli scienziati di Geron affermano di aver replicato ed esteso i risultati di Keirstead, sebbene i dati non siano stati pubblicati. Vorremmo pubblicare, ma non è questo l'obiettivo del team, afferma Anna Krassowska, una scienziata delle cellule staminali che ora lavora come direttore delle relazioni con gli investitori di Geron. A volte c'è la percezione che tutto il nostro processo sia basato sui sette ratti di Hans Keirstead, e questo non è vero.

Tuttavia, anche se il trattamento guarisce i topi, non è ancora chiaro cosa faccia esattamente. In origine, la teoria era che i nuovi oligodendrociti avrebbero dovuto ripristinare la mielina mancante sugli assoni, le proiezioni delle cellule nervose che trasmettono segnali elettrici. Ma Ann Parr, un chirurgo spinale e ricercatore presso l'Università del Michigan, afferma che i benefici appaiono così rapidamente, nel giro di pochi giorni, che la nuova mielina non può essere l'intera storia. Forse le cellule emettono sostanze chimiche che aiutano a prevenire danni in corso in qualche altro modo. Penso che ci siano prove abbastanza buone che il trapianto di cellule possa avere un effetto benefico, ma nessuno sa come funzionano, afferma Parr.

Per critici come Caplan, gli avvertimenti si sommano a seri dubbi. Dice che non vede una ragione per i test umani visti i risultati non impressionanti nei roditori, le cui ferite non erano così gravi come quelle dei soggetti umani di Geron. Inoltre, i pazienti che Geron sta curando non sono malati terminali. Le persone paralizzate da incidenti spesso si adattano dopo lo shock iniziale e tornano a una vita relativamente normale. All'inizio pensi che non abbiano molto da perdere, dice Parr, ma in realtà lo fanno. Potrebbero morire. Nessuna di queste preoccupazioni pesava troppo su Atchison, il primo paziente di Geron. Ha firmato i moduli per partecipare al processo solo 30 minuti dopo averli letti. Dall'iniezione, Atchison si è preoccupato maggiormente della prospettiva di sviluppare un tumore, ma ha fatto i conti con il pericolo. Anche se mi ammalassi, dice, contribuirei comunque alla salute di qualcun altro, da qualche parte in futuro ( S ee La decisione giusta ) .

Guardando avanti: Atchison, mostrato qui nella sua casa di Chatom, in Alabama, dice che a volte si preoccupa dei pericoli del nuovo trattamento di Geron, ma ha fiducia che la sua partecipazione alla sperimentazione clinica aiuterà gli altri.

Il compito di bilanciare le prove a favore e contro la terapia con cellule staminali è toccato alla Food and Drug Administration degli Stati Uniti nel 2008, quando Geron ha presentato per la prima volta la sua domanda per testare il trattamento sulle persone. Per l'agenzia, che ha il compito di garantire la sicurezza di tutti i medicinali, le cellule staminali embrionali non erano solo un argomento politico carico, ma un'enorme sfida tecnica. Quando la FDA riunì i suoi migliori consulenti quell'anno, all'Hilton Hotel di Gaithersburg, nel Maryland, per discutere se approvare il trattamento di Geron, un partecipante chiamò le cellule staminali probabilmente la più complessa terapia biologica umanamente immaginabile.

Tutti erano ben consapevoli di come alcuni precedenti tentativi di alterare la composizione cellulare e genetica del corpo fossero andati male. Oltre alla famigerata morte per terapia genica, c'è stato il caso dei malati di Parkinson che hanno iniziato a sperimentare movimenti incontrollati dopo aver ricevuto trapianti di tessuto da feti. Preoccupante era anche uno studio francese di dieci anni fa in cui i trapianti di midollo osseo geneticamente alterato avevano curato i bambini di una grave immunodeficienza combinata, o malattia del ragazzo delle bolle, solo per causare la leucemia anni dopo. A differenza dei farmaci ordinari, la cui azione svanisce rapidamente, questi trattamenti minacciavano di diventare più forti. Per alcuni prodotti, hanno osservato i funzionari dell'agenzia, la proliferazione incontrollata è una possibilità reale.

La preoccupazione principale della FDA era che una cellula staminale embrionale vagante potesse causare un tumore. Dopo l'incontro del 2008, l'agenzia ha detto a Geron che il suo processo non poteva continuare. Il problema: alcuni dei ratti di Geron avevano sviluppato minuscole cisti in cui era stato iniettato il trattamento. Jane Lebkowski, direttore scientifico di Geron, afferma che le escrescenze erano masse innocue di cellule epiteliali, come microscopici palloncini d'acqua. Innocuo, forse. Ma non appartenevano al midollo spinale, e chissà quanto potrebbero crescere durante una vita umana. Lebkowski afferma che Geron ha adattato la sua ricetta di produzione per eliminare il tessuto indesiderato. Ma l'azienda ha impiegato altri due anni - e un centinaio di topi in più - per convincere la FDA che il suo prodotto era abbastanza sicuro da poter essere testato sulle persone. Anche così, la FDA ha richiesto precauzioni di sicurezza insolite, stabilendo, ad esempio, che i pazienti vengano monitorati per gli anni a venire.

Tali ritardi si sommano e alcuni credono che la FDA stia creando un posto di blocco. Diverse aziende hanno ottenuto l'approvazione dell'agenzia per testare le iniezioni di cellule staminali prelevate da feti umani immaturi, una tecnologia più vecchia ma correlata che ha sollevato preoccupazioni anche presso la FDA. Il problema è che l'agenzia è oberata di lavoro e a corto di personale e non ha molta familiarità con la terapia cellulare, afferma Richard Garr, CEO di NeuralStem, una società che ha recentemente iniziato test sulle cellule del midollo spinale fetale in pazienti con malattia di Lou Gehrig, o SLA. Per lo studio di NeuralStem, come quello di Geron, l'agenzia ha richiesto che i pazienti fossero trattati ad almeno 30 giorni di distanza, per avere il tempo di dire se sarebbero sorti problemi. L'azienda impiegherà almeno un anno e mezzo per completare lo studio, dato che si prevede l'arruolamento di 18 pazienti. Ed ecco una malattia che ti uccide in media da tre a cinque anni dopo la diagnosi, dice Garr. Quindi sembra che ti stiano rallentando. Penso che la FDA ritenga che la cautela sia giustificata. Posso dirvi che i gruppi di difesa dei pazienti sono frustrati.

In effetti, molti pazienti scelgono di non aspettare. Cliniche non regolamentate, eccentrici, truffatori e ciarlatani sono spuntati da Cancún a Pechino, tentando i pazienti a pagare fino a $ 40.000 per la possibilità di un miracolo delle cellule staminali. Ma i turisti medici che eludono le norme di sicurezza degli Stati Uniti per le iniezioni all'estero corrono rischi sconosciuti. Nel 2009, i medici israeliani che curavano un ragazzo di 13 anni hanno riportato il primo caso di tumore al cervello causato da una terapia con cellule staminali. I genitori del ragazzo lo avevano portato in una clinica di Mosca, dove le cellule raccolte da feti umani erano state iniettate nel suo cervello.

I pazienti che aderiranno allo studio Geron, invece, saranno sottoposti a una batteria di risonanza magnetica, esami del sangue, esami medici e follow-up della durata di 15 anni. Forse a causa delle richieste poste ai candidati, il processo si è svolto a passo d'uomo. Ad aprile, la società ha sorpreso gli investitori quando ha riferito che in sei mesi era riuscita ad arruolare un solo paziente. La buona notizia era che il paziente, Atchison, non aveva subito effetti collaterali imprevisti. La cattiva notizia, anche dopo che il secondo paziente è stato arruolato a maggio, è che con questo ritmo Geron impiegherà tre anni angosciosi per finire. Il CEO David Greenwood afferma che l'azienda ha chiesto alla FDA di allentare i severi criteri per i soggetti. Le terapie cellulari sono nuove e, in modo appropriato, penso che l'agenzia assuma una postura molto conservativa, dice. Ma, aggiunge, puoi restringere il tuo imbuto così tanto da non ottenere nessun paziente.

Tornato nel suo ufficio alla UC Irvine, Keirstead dice di aver ricevuto diverse telefonate da persone che stavano pensando di unirsi al processo Geron: Stavano cercando un livello di fiducia, una sensazione da parte mia. Funzionerà davvero ed è sicuro? Le chiamate hanno messo Keirstead in una posizione difficile. Il mio ridicolo senso di ottimismo potrebbe annebbiare il mio giudizio, dice. Ma dico loro che abbiamo fatto tutto ciò che potevamo fare scientificamente e sugli animali. E non sappiamo ancora se funziona negli esseri umani.

Antonio Regalado è il contributore dell'America Latina a Scienza rivista. Ha sede a San Paolo, in Brasile.

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