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Riavvio del sistema immunitario dei diabetici
Secondo uno studio preliminare pubblicato oggi, una combinazione di cellule staminali derivate dal sangue dei pazienti e dall'immunosoppressione per eliminare un sistema immunitario difettoso può aiutare a tenere lontani dall'insulina i diabetici di nuova diagnosi. I risultati, che devono ancora essere verificati in gruppi più ampi, fanno parte di uno sforzo crescente per utilizzare l'immunoterapia per fermare il progresso del diabete di tipo 1.
Speranza nelle cellule staminali: Una combinazione di immunosoppressione e cellule staminali derivate dal midollo osseo (mostrata sopra) impedisce ai diabetici di nuova diagnosi di stare lontani dall'insulina.
Questa è una terapia progettata per fermare il processo della malattia in modo che le cellule native di una persona rimangano intatte, afferma Jay Skylar , direttore della Divisione di Endocrinologia, Diabete e Metabolismo dell'Università di Miami, che ha scritto un editoriale che accompagna il documento, pubblicato oggi sul Giornale dell'Associazione Medica Americana .
Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca le cellule produttrici di insulina, note come cellule beta, nel pancreas. Quando qualcuno viene diagnosticato per la prima volta con la malattia, ha ancora alcune cellule beta funzionanti, quindi gli scienziati vogliono trovare il modo per fermare un'ulteriore distruzione.
Precedenti studi sugli anticorpi che bloccano le cellule immunitarie distruttive hanno mostrato successo per un periodo di tempo limitato. Il nuovo studio, che combina immunoterapia e trapianti di cellule staminali, sembra migliorare la funzione delle cellule beta. La terapia di combinazione è stata precedentemente utilizzata in altre malattie autoimmuni, come il lupus, ma questa è la prima sperimentazione che la mette alla prova nel diabete.
Nello studio, condotto da ricercatori dell'Università di San Paolo, in Brasile, e della Northwestern University, a Chicago, ai pazienti con nuova diagnosi di diabete di tipo 1 sono state prelevate cellule staminali dal loro sangue. Hanno poi subito una forma di chemioterapia per sbarazzarsi delle cellule immunitarie che uccidono le isole. Dopo un'iniezione delle proprie cellule staminali purificate, sono stati monitorati per la dipendenza dall'insulina e la funzione delle cellule beta.
Tredici dei quindici pazienti a cui è stato somministrato il trattamento sono stati in grado di interrompere l'assunzione di insulina per un periodo compreso tra nove mesi e tre anni. Questi pazienti sono stati liberi da qualsiasi farmaco dopo la procedura, afferma Richard Burti , un immunologo della Northwestern University e autore dello studio.
Gli esperti avvertono che i risultati sono preliminari e devono essere seguiti da studi più rigorosi. È stato uno studio non controllato con un piccolo numero di persone e una breve durata del follow-up, afferma Skylar, che aggiunge che gli piacerebbe vedere le persone seguite per due anni o più. Tuttavia, penso che sia promettente. Sembra che si possa fare senza effetti collaterali e quindi vale la pena procedere.
Sebbene non sia esattamente chiaro come funzioni il trattamento, i ricercatori ipotizzano che essenzialmente riavvii il sistema immunitario favorendo la produzione di cellule regolatorie, che tengono sotto controllo il sistema immunitario, rispetto alle cellule immunitarie che attaccano le cellule beta. Uccidiamo il sistema immunitario e lo ricostruiamo con le cellule staminali del paziente, afferma Julio Voltarelli, medico e ricercatore dell'Università di San Paolo, che ha guidato la ricerca. Possiamo vedere dopo il trapianto che il sistema immunitario è ora sano.
Questo tipo di trattamento sarebbe efficace solo nei diabetici di nuova diagnosi, che hanno ancora alcune funzioni delle cellule beta da preservare. Per i pazienti con forme più avanzate della malattia, gli scienziati stanno lavorando a trapianti di cellule per sostituire le cellule delle isole perdute, utilizzando cellule provenienti da organi di donatori e, infine, da cellule staminali embrionali.