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Revisione immunitaria per il diabete
Secondo uno studio pubblicato questa settimana nel Giornale dell'Associazione Medica Americana . La ricerca fornisce ulteriori prove che un trapianto di cellule staminali può invertire il diabete di tipo 1 in alcuni pazienti. Sebbene un trapianto di cellule staminali sia una procedura drastica con il rischio di gravi effetti collaterali, questo rappresenta il trattamento di maggior successo per invertire la malattia nell'uomo senza la necessità di farmaci in corso.
Riavvio immunitario: Per riavviare il sistema immunitario, gli scienziati raccolgono cellule staminali ematopoietiche, come quella qui raffigurata, da un paziente e distruggono il sistema immunitario esistente con una serie di farmaci immunosoppressori. Le cellule staminali raccolte vengono quindi reiniettate nel paziente. Questo tipo di trapianto di cellule staminali è promettente nel trattamento di pazienti con diabete di tipo 1.
Il rapporto estende la ricerca pubblicata nel 2007 che mostra che la maggior parte dei 15 pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali del sangue è riuscita a rimanere senza insulina per più di 18 mesi. Richard Burti , un coautore dello studio e specialista in malattie autoimmuni presso la Northwestern University, afferma che la critica allo studio precedente era che forse si trattava di una sorta di luna di miele prolungata; si riferisce a un fenomeno in cui i pazienti con nuova diagnosi di diabete di tipo 1 vedranno i loro sintomi migliorare temporaneamente mentre apportano cambiamenti di salute. Quest'ultimo studio estende il trattamento ad altri cinque pazienti e mostra che la maggior parte dei pazienti è stata in grado di rimanere senza insulina per un periodo di tempo più lungo. Inoltre, mostra che i pazienti hanno livelli aumentati di un indicatore biologico della secrezione di insulina, prova che stanno effettivamente producendo insulina da soli.
Il diabete di tipo 1 è una malattia cronica in cui il sistema immunitario attacca le cellule beta secernenti insulina nel pancreas; il corpo alla fine non riesce a produrre abbastanza insulina per controllare i livelli di zucchero nel sangue. Poiché questa forma di diabete è una malattia autoimmune, gli scienziati hanno cercato modi per fermare le azioni distruttive del sistema immunitario. Un'idea è ripristinare il sistema immunitario del paziente spazzandolo via con i farmaci e quindi ricostruirlo con le cellule staminali del paziente. Le cellule staminali del sangue o ematopoietiche risiedono nel midollo osseo e sono responsabili del rifornimento del sangue e delle cellule del sistema immunitario. Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è più spesso usato per trattare pazienti con tumori come la leucemia e altre malattie del sangue, ma è stato recentemente studiato come un modo per trattare diverse malattie autoimmuni, tra cui diabete e lupus.
In questo studio, condotto presso l'Università di San Paolo, in Brasile, i pazienti sono stati prima sottoposti a trattamenti farmacologici per aumentare la produzione di cellule staminali del sangue, rendendo possibile la raccolta di cellule staminali dal sangue anziché dal midollo osseo. I pazienti sono stati quindi ricoverati in ospedale e sottoposti a chemioterapia che ha gravemente compromesso il loro sistema immunitario; hanno ricevuto contemporaneamente farmaci per prevenire le infezioni. Le cellule staminali sono state purificate dal sangue e poi reiniettate nei pazienti, dove hanno potuto raggiungere il midollo osseo e ricostruire il sistema immunitario.
Venti dei 23 pazienti sono stati in grado di interrompere il trattamento con insulina per una media di 31 mesi; 12 di questi hanno mantenuto questo stato, mentre 8 hanno avuto una ricaduta e hanno iniziato a prendere basse dosi di insulina. I ricercatori hanno anche misurato i livelli di C-peptide, un sottoprodotto della produzione di insulina che viene utilizzato come indicatore della quantità di insulina prodotta nel pancreas. Burt spiega che anche durante un periodo di luna di miele, i livelli di peptide C diminuiranno nei diabetici, ma per i pazienti in questo studio, i livelli di peptide C hanno continuato a salire e hanno raggiunto il loro massimo a due o tre anni.
Un trapianto di cellule staminali sarebbe efficace solo nei pazienti di nuova diagnosi che hanno ancora alcune cellule beta da preservare. Alcuni pazienti hanno anche raggiunto l'indipendenza dall'insulina con un trattamento sperimentale che prevede il trapianto di cellule che secernono insulina da un donatore. Tuttavia, questi pazienti richiedono farmaci immunosoppressori per impedire al loro sistema immunitario di rifiutare le cellule del donatore. Questo è il primo trattamento che, dopo un trattamento, i pazienti non assumono insulina e non richiedono farmaci, dice Burt.
Gordon Weir , capo del trapianto di isole presso il Joslin Diabetes Center di Boston, afferma che i risultati sono impressionanti e che il trattamento sta chiaramente avendo qualche effetto sul decorso naturale del diabete di tipo 1, ma è ancora troppo presto per dichiararlo una cura permanente. Inoltre, afferma che l'entusiasmo per i risultati dovrebbe essere mitigato dalle preoccupazioni sui potenziali pericoli del trattamento e dalla confusione su come funziona effettivamente il trapianto di cellule staminali. In questo studio, due pazienti hanno sviluppato polmonite a causa del trattamento; altri tre in seguito hanno sperimentato disturbi ormonali e nove pazienti hanno sviluppato una carenza di sperma.
Weir sottolinea che il regime di trattamento ha coinvolto molti farmaci, inclusi potenti agenti chemioterapici, che potrebbero anche aver influenzato il diabete. In realtà non sappiamo che le cellule staminali abbiano qualcosa a che fare con questo risultato, dice. Weir spera che il processo stimolerà ulteriori studi sul ruolo delle cellule staminali e sui modi per rendere il trattamento più sicuro. Burt e i suoi colleghi sono ora in attesa dell'approvazione della FDA per uno studio randomizzato che fornirebbe dati più rigorosi sui benefici di questo trattamento per il diabete.