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Provocare le nostre cellule staminali interne
Terapeutica del destino , una startup con sede a La Jolla, in California, mira a sfruttare la capacità del corpo di autoguarirsi sviluppando farmaci che stimolano le cellule staminali residenti. Piuttosto che sviluppare trapianti cellulari per sostituire il tessuto malato o danneggiato, che è al centro di una grande quantità di ricerca sulle cellule staminali, Fate è alla ricerca di molecole in grado di controllare il comportamento delle cellule staminali adulte in diverse parti del corpo. L'azienda di due anni ha iniziato la sua prima sperimentazione clinica a maggio di una nuova molecola che potrebbe rendere più efficaci i trapianti di sangue cordonale migliorando l'attività delle cellule staminali che creano il sangue e il sistema immunitario.
Gaspare il Pesce: Creando un pesce zebra trasparente, il ricercatore di Harvard Leonard Zon ha potuto osservare le cellule staminali ematopoietiche marcate con fluorescenza di un pesce donatore ripopolare il midollo osseo del ricevente. Il pesce zebra mutante trasparente, soprannominato Caspar, ha fornito un mezzo per studiare gli effetti dell'FT1050, un farmaco sperimentale ora in sperimentazione clinica per aumentare l'efficacia dei trapianti di sangue cordonale.
Il corpo umano è pieno di cellule staminali adulte, piccole popolazioni di cellule staminali tessuto-specifiche che sono in grado di svilupparsi solo nelle cellule del loro tessuto residente e il cui compito è aiutare a mantenere e riparare quel tessuto. Sebbene non abbiano il destino flessibile delle cellule staminali derivate da embrioni, le cellule staminali adulte sono disponibili in una varietà di gusti, comprese quelle in grado di produrre cellule epatiche e cellule immunitarie e del sangue, tra le altre. Fate Therapeutics crede che, con un piccolo suggerimento farmaceutico, queste cellule possano essere spinte a riparare i tessuti e i sistemi di organi, o persino a combattere il cancro.
[Le cellule staminali adulte] possono essere indotte a proliferare, possono essere indotte a differenziarsi nel tipo di cellula che erano destinate a diventare, o potenzialmente anche indotte a diventare qualcosa per cui non erano destinate che potrebbe essere rilevante dal punto di vista terapeutico, afferma Paul Grayson, Presidente e CEO di Fate.
Per capire meglio come attivare e comandare le cellule staminali adulte, Fate ha concentrato gran parte della sua ricerca sulle cellule staminali pluripotenti indotte (iPS), cellule adulte che sono state riprogrammate a uno stato embrionale e hanno lo stesso potenziale di sviluppo flessibile delle cellule staminali embrionali . Piuttosto che provare a usare queste cellule iPS per curare le malattie, Fate le sta usando come strumento di scoperta per saperne di più su quali percorsi sono importanti per l'attivazione o l'inibizione dello sviluppo delle cellule staminali.
La strategia del destino è cercare di sfruttare ciò che stiamo imparando sulla biologia delle cellule staminali per sviluppare metodi di utilizzo di farmaci per attivare o disattivare le cellule staminali, afferma David scadden , uno dei fondatori dell'azienda e direttore del Center for Regenerative Medicine presso il Massachusetts General Hospital. Scadden e altri importanti investigatori di istituti di medicina rigenerativa in tutto il paese, tra cui MIT, Scripps e Stanford, sono stati riuniti da un gruppo di venture capitalist che hanno visto Fate Therapeutics come un modo per portare rapidamente la loro ricerca in prima linea sulle cellule staminali scienza.
Fate ha raccolto 25 milioni di dollari di capitale ed è sostenuto da tre gruppi di capitali di rischio. La società ha costruito il suo portafoglio di proprietà intellettuale concedendo in licenza la tecnologia di diverse università, concentrandosi in parte sulla tecnologia delle cellule iPS, nonché brevettando le scoperte sulle cellule staminali dei suoi fondatori e scienziati interni.
Il primo studio clinico di Fate si concentra su una molecola nota come FT1050. La molecola sembra stimolare la proliferazione delle cellule staminali ematopoietiche, che danno origine al sangue e alle cellule immunitarie, e aiuta a guidarle verso il midollo osseo. In caso di successo, il farmaco potrebbe diventare un inestimabile trattamento complementare per i trapianti di midollo osseo e le trasfusioni di sangue cordonale utilizzate per curare il cancro e le malattie del sangue.
Il trattamento per la leucemia o il linfoma, ad esempio, uccide la maggior parte delle cellule staminali ematopoietiche di un paziente e il modo migliore per ripopolarle è attraverso il trapianto di midollo osseo da un donatore compatibile. Quando un donatore di midollo osseo non è disponibile, gli oncologi si rivolgono al sangue del cordone ombelicale, che è ricco di cellule staminali e richiede solo una corrispondenza parziale del tipo di tessuto. Tuttavia, il sangue cordonale è anche incredibilmente costoso, con un costo di oltre $ 30.000 o più per unità, e il sangue di un singolo cordone spesso è insufficiente per curare un adulto.
Diventa molto difficile trovare un'unità abbastanza grande da essere sufficientemente grande per un adulto adulto, dice Dennis Confer , capo medico del National Marrow Donor Program. I medici a volte possono usare il sangue di due cordoni, ma questo è ancora più costoso e richiede che entrambi i campioni di cordone corrispondano al donatore. Se qualcuno potesse elaborare una strategia di espansione più conveniente, potrebbe ottenere un'ampia accettazione, afferma.
In uno studio clinico in fase iniziale, Fate Therapeutics sta testando FT1050 in 12 pazienti che hanno subito la chemioterapia per il linfoma. I pazienti riceveranno ciascuno due unità di sangue cordonale: una che è stata trattata con il farmaco che modula le cellule staminali e un'altra che è stata lasciata in pace. Il processo è principalmente uno studio di sicurezza, ma poiché le due unità sono state raccolte da due diversi neonati, i ricercatori possono utilizzare le differenze genetiche per tracciare le cellule e determinare se le cellule staminali trattate con FT1050 possono prendere piede e prosperare in modo più efficiente nel midollo osseo.
Il destino crede che più condizioni possano essere trattate in questo modo, usando piccole molecole per controllare l'attività delle cellule staminali adulte. L'azienda sta anche perseguendo la stessa strategia per i trattamenti contro il cancro, con la speranza che possano interrompere la crescita incontrollata delle cellule tumorali costringendole a uno stato più differenziato e meno maligno.