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Proposto il primo test umano di CRISPR
Secondo il National Institutes of Health, una commissione federale per la sicurezza la prossima settimana prenderà in considerazione il primo utilizzo umano della tecnologia di modifica genetica CRISPR.
Il trattamento proposto è una terapia immunitaria in cui i globuli del sangue di un paziente verranno rimossi e geneticamente modificati utilizzando la tecnologia, un tipo di forbici molecolari in grado di tagliare con precisione il DNA.
Il trattamento del cancro, in fase di sviluppo dall'Università della Pennsylvania, è progettato per colpire il mieloma, il melanoma e i sarcomi, secondo il NIH.
La tecnologia CRISPR è stata inventata meno di quattro anni fa, ma si è precipitata verso l'applicazione clinica. Una società di Cambridge, Editas Medicine, ha precedentemente affermato che intende iniziare una sperimentazione nel 2017 utilizzando CRISPR per il trattamento di una rara malattia dell'occhio.
La nuova proposta di utilizzare CRISPR per modificare le cellule immunitarie umane potrebbe arrivare prima. L'Università della Pennsylvania non ha risposto immediatamente a una richiesta di commento e non è stato possibile determinare la tempistica dello studio.
La stessa università ha contribuito a fare da pioniere a una forma di terapia del cancro in cui le cellule del sangue di una persona vengono rimosse, geneticamente modificate per attaccare il cancro e reinfuse nel flusso sanguigno. Il tipo di cellule alterate, chiamate cellule T, hanno il compito di attaccare e distruggere i batteri e le cellule malsane.
Il gruppo che ha esaminato la proposta, il Comitato consultivo del DNA ricombinante, è stato istituito per valutare i rischi degli studi che coinvolgono la terapia genica e indagare anche sulle segnalazioni di decessi ed effetti collaterali. I linfociti T modificati possono essere pericolosi perché aggirano i consueti controlli ed equilibri che impediscono al sistema immunitario di attaccare i tessuti di una persona.
Sebbene l'applicazione di nuove tecnologie di editing genetico in questo campo abbia un grande potenziale per migliorare la salute umana, non è priva di preoccupazioni, ha affermato Carrie Wolinetz, direttrice associata della politica scientifica presso il NIH, in un post sul blog .
Le cellule del sangue modificate con altri metodi sono state precedentemente provate nell'uomo per trattare condizioni tra cui l'HIV e, in un caso precedente, leucemia . Ma la tecnologia CRISPR è considerata molto più facile da usare. La proposta Penn offre un esempio di una nuova ondata di terapie cellulari di design che coinvolgono un'ingegneria genetica più ampia di quanto fosse possibile in precedenza.
I ricercatori nel campo del trasferimento genico sono entusiasti del potenziale di utilizzare CRISPR/Cas9 per riparare o eliminare le mutazioni coinvolte in numerose malattie umane in meno tempo e a un costo inferiore rispetto ai precedenti sistemi di editing genetico, afferma Wolinetz.
Secondo un abstract pubblicato dal NIH, Penn intende intraprendere un piccolo studio sugli esseri umani di cellule T progettate per cercare il mieloma e altri tumori. La novità è che anche le cellule verranno modificate per rimuovere due geni.
Un gene da modificare, PD-1, è un interruttore chiave della risposta immunitaria del corpo. Senza di essa, le cellule T possono superare la capacità di alcuni tumori di evitare il rilevamento. Tuttavia, la rimozione di tali controlli potrebbe anche presentare nuovi rischi per i pazienti.