Organi ingegnerizzati per la produzione di massa

Il rene bioartificiale è uno degli esempi più promettenti fino ad oggi di un dispositivo medico bioingegnerizzato. L'innovativo dispositivo esterno fa passare il sangue attraverso una cartuccia di cellule renali umane. Nei primi studi clinici, è stato dimostrato che migliora la sopravvivenza del paziente un mese dopo il trattamento meglio della sola dialisi. Ma gli scienziati ora devono affrontare una sfida che potrebbe essere grande quanto progettare il dispositivo stesso: trasformare un'invenzione accademica di successo in un dispositivo medico prodotto in serie.

La domanda è: come si trasformano 100 reni donati in 100.000 dispositivi? dice David humes , internista presso l'Università del Michigan, ad Ann Arbor, e creatore del dispositivo. Devi isolare le cellule, espanderle e assicurarti che non abbiano perso potenza nel processo.

A differenza dei farmaci a piccole molecole o dei dispositivi meccanici come i pacemaker, le cellule si comportano in modi imprevedibili. Ciò rende difficile sviluppare metodi affidabili per far crescere enormi quantità di un tipo specifico di cellula. Gli esperti affermano che questo problema si sta rivelando un serio ostacolo allo sviluppo di trattamenti basati sulle cellule. Nonostante l'enorme domanda di organi sostitutivi, poche aziende sono riuscite a produrre terapie di ingegneria tissutale per il mercato. E il problema è destinato a crescere man mano che sempre più aziende tentano di commercializzare queste terapie.

Negli Stati Uniti, 400.000 persone hanno problemi renali cronici che richiedono una dialisi settimanale e 120.000 soffrono di insufficienza renale acuta, in cui la funzione renale viene eliminata da tossine o infezioni. La dialisi allunga la vita di questi pazienti, ma non è una cura: l'aspettativa di vita per la maggior parte dei pazienti è di soli cinque anni.

La dialisi tradizionale filtra ed elimina i rifiuti metabolici dal sangue, quindi restituisce il sangue purificato al paziente. Il rene artificiale di Humes, noto anche come dispositivo di assistenza renale, aggiunge un ulteriore passaggio a questo processo, facendo passare sangue e filtrato attraverso una cartuccia di cellule renali umane. Humes teorizza che queste cellule svolgano alcune delle funzioni non depurative del rene, come la regolazione dell'infiammazione e dei processi metabolici, secernendo sostanze chimiche cruciali nel sangue.

Per realizzare reni bioartificiali, gli scienziati coltivano cellule prelevate da reni di donatori non adatti al trapianto e poi le inseriscono in un tubo filtrante appositamente sviluppato. Poiché il prodotto finito contiene cellule vive, viene trattato come un organo per il trapianto, trasportato in elicottero all'ospedale ricevente in una custodia a temperatura controllata. Humes ha fondato una società, ora conosciuta come RenaMed , per commercializzare il dispositivo, che non è ancora stato approvato dalla Food and Drug Administration.

I primi studi clinici sul dispositivo mostrano che può migliorare notevolmente la salute dei pazienti con insufficienza renale acuta. Secondo i risultati di uno studio pubblicato lo scorso anno, i pazienti trattati con il dispositivo hanno mostrato un tasso di sopravvivenza migliorato del 70% 28 giorni dopo il trattamento. (Gli scienziati di RenaMed stanno attualmente analizzando i risultati provvisori di una sperimentazione successiva.)

Tuttavia, i dispositivi utilizzati in queste prove sono stati realizzati con un processo di produzione appropriato solo per la coltivazione di piccoli lotti di cellule. Per eseguire gli studi clinici più ampi richiesti per l'approvazione da parte della FDA e per fornire ai pazienti bisognosi se il dispositivo viene approvato, RenaMed dovrà trovare un modo per realizzare e consegnare il dispositivo su scala molto più ampia.

Quando si coltivano cellule per terapie, gli scienziati devono creare un protocollo robusto che produca in modo affidabile la cellula bersaglio, nonché misure di controllo della qualità per mantenere il processo in linea. Le persone nei laboratori accademici sviluppano tecniche basate sui propri pollici verdi al banco, afferma Michael Lysaght , un ingegnere dei tessuti presso la Brown University, a Providence, RI. Ma c'è una cultura completamente diversa quando si tratta di produrre cose per la FDA. Ogni passaggio deve essere compreso ed estremamente ben documentato e può essere fatto da chiunque. Inoltre, afferma, i test di sicurezza e riproducibilità richiesti dalla FDA sono molto più rigorosi di quelli necessari per gli studi clinici pilota.

Sia Humes che Lysaght paragonano il problema a quello affrontato vent'anni fa dai ricercatori che lavoravano con proteine ​​ricombinanti, come l'insulina umana. Gli scienziati potrebbero produrre con successo le proteine ​​in laboratorio, ma ci sono voluti diversi anni per capire come aumentare quel processo per un ampio uso medico. Lysaght afferma di essere fiducioso che lo stesso sarà vero per i prodotti di ingegneria tissutale una volta che le persone avranno riconosciuto l'entità del problema.

Se RenaMed può superare l'ostacolo, potrebbe essere in grado di aprire la strada ad altri dispositivi di bioingegneria. Se mai c'è stato un bambino biondo nell'ingegneria dei tessuti, è stato questo dispositivo, dice Lysaght. Tutti sperano che sarà un grande successo.

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