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Occhiali da sole molecolari per la degenerazione maculare
Molecole progettate per rallentare la produzione di sottoprodotti tossici nell'occhio rendendolo meno sensibile alla luce sono ora in fase di sperimentazione in pazienti con degenerazione maculare, la principale causa di cecità nelle persone di età pari o superiore a 50 anni. In caso di successo, i composti fornirebbero una terapia tanto necessaria per la malattia, che colpisce più di 15 milioni di persone negli Stati Uniti.
Ombretto : Gli scienziati sperano che nuovi composti che rendono l'occhio meno sensibile alla luce rallentino la formazione di macchie gialle, chiamate drusen, osservate qui al centro di questa immagine retinica di un paziente con degenerazione maculare.
Nella degenerazione maculare, le cellule al centro dell'occhio, chiamate macula, si deteriorano. Negli ultimi anni sono stati approvati alcuni nuovi trattamenti per la forma più grave della malattia, nota come AMD umida. Ma non sono ancora disponibili trattamenti per la forma secca, che rappresenta circa il 90% dei casi. Alcuni casi secchi alla fine passano alla forma umida, che rappresenta gran parte della cecità correlata all'AMD. Se puoi trattare l'AMD secca, puoi prendere due piccioni con una fava, riducendo sia i sintomi precoci che prevenendo la progressione verso la forma umida, afferma Paul Sieving, direttore del National Eye Institute, a Bethesda, MD.
Mentre gli scienziati stanno ancora cercando di capire le cause dell'AMD, l'età è il più grande fattore di rischio, con fattori genetici e stile di vita che giocano anche un ruolo, un numero crescente di prove suggerisce che l'accumulo di composti specifici nell'occhio può accelerare il danno cellulare che è alla base della malattia. Questi composti si accumulano nei fotorecettori, cellule della retina che rilevano la luce, durante la normale funzione oculare, poiché i pigmenti fotosensibili in queste cellule cambiano conformazione in risposta ai fotoni.
Una forma del fotopigmento, un derivato della vitamina A, è altamente reattivo e penetra nel tessuto vicino chiamato epitelio pigmentato retinico. Nel tempo pensiamo che questi composti siano un onere per l'epitelio pigmentato retinico, che è essenziale per la sana funzione dei fotorecettori, afferma Janet Sparrow , direttore del Retinal Cell Biology Laboratory presso la Columbia University, a New York. Nella degenerazione maculare senile, in particolare nella forma secca, queste cellule muoiono e seguono i fotorecettori.
Visione carente : Le cellule fotorecettrici (le cellule a forma di tubo) generano un sottoprodotto della tossina (macchie gialle) durante la normale funzione oculare che può danneggiare le cellule della retina, portando alla degenerazione maculare.
Sebbene questa reazione sia vitale per la vista, i ricercatori ritengono che rallentare il ciclo nel sottoinsieme di fotorecettori responsabili della visione notturna, noti come bastoncelli, potrebbe rallentare il danno senza avere un grande impatto sulla visione diurna. (I risultati preliminari suggeriscono che può influenzare l'adattamento al buio, quando i nostri occhi si adattano alle condizioni di scarsa illuminazione.) Durante il giorno, le aste girano come matte, sprecando vitamina A inutilmente, dice Ryo Kubota , oftalmologo e fondatore di Acucela, una startup con sede a Seattle che sta sviluppando trattamenti per la degenerazione maculare. È come una telecamera CCD puntata verso il sole.
Un composto sviluppato da Acucela che è in studi clinici inibisce l'enzima che converte il fotopigmento nei fotorecettori da una forma all'altra. Questo processo avviene solo nell'occhio, consentendo al farmaco di essere somministrato per via sistemica senza influenzare altri tessuti, afferma Kubota. L'azienda ha terminato i test di sicurezza iniziali sugli esseri umani e prevede di iniziare una sperimentazione clinica per valutare l'efficacia del composto in pazienti con degenerazione maculare secca in fase avanzata in poche settimane. Kubota mira anche a testare il composto nella retinopatia diabetica e nella malattia di Stargardt, una rara forma di degenerazione maculare ereditata geneticamente.
Un secondo farmaco che agisce con un meccanismo leggermente diverso è in fase di valutazione per la degenerazione maculare da Sirion Therapeutics, un'azienda farmaceutica con sede in Florida. Il composto è un derivato sintetico della vitamina A che si pensa riduca l'accumulo di tossine legandosi a una delle proteine coinvolte nella reazione. Secondo i risultati preliminari dei test del farmaco in pazienti con degenerazione maculare secca in fase avanzata, può rallentare le cicatrici che sono caratteristiche della malattia del 45 percento. Tuttavia, gli scienziati non sapranno se i risultati sono statisticamente significativi fino al completamento dello studio il prossimo anno. Poiché nessun trattamento è stato approvato per l'AMD secca, la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha accelerato il trattamento del farmaco, accelerando il processo di revisione.