Nuove fette di proteine ​​CRISPR attraverso i genomi, problemi di brevetto

Gli scienziati di Boston hanno escogitato una svolta su un metodo importante per la modifica dei genomi che potrebbe dare ai ricercatori un maggiore controllo sul DNA degli esseri viventi e influenzare una furiosa disputa sui brevetti sulle potenti tecniche.

Feng Zhang

Feng Zhang, ricercatore del Broad Institute del MIT e di Harvard, ha riferito oggi sulla rivista Cellula che aveva sviluppato un sostituto per un componente chiave del sistema di ingegneria del genoma comunemente noto come CRISPR-Cas9.

La tecnologia di editing genetico, che taglia il DNA in posizioni precise, ha attraversato i laboratori scientifici perché fornisce un modo versatile e potente per ingegnerizzare il DNA di batteri, piante e esseri umani. Sta consentendo agli scienziati di reimmaginare ampiamente il modo in cui studiano qualsiasi cosa, dal morbo di Alzheimer alle colture biotecnologiche.

Il lavoro del team di Zhang, svolto quest'anno, mostra che la proteina di taglio Cas9 può essere sostituita da una proteina diversa, Cpf1, che secondo lui funzionerà anche come strumento di editing versatile. In una cura artigianale comunicato stampa , Eric Lander, capo di Broad, ha affermato che il sistema rappresenta una nuova generazione di tecnologia di modifica del genoma che ha un potenziale straordinario per far progredire l'ingegneria genetica.

Lo sfondo dell'annuncio di Broad è una violenta battaglia sui brevetti con l'Università della California, Berkeley, su chi ha inventato i primi strumenti di editing CRISPR, in particolare Cas9 (vedi Chi possiede la più grande scoperta biotecnologica del secolo?). L'Ufficio brevetti degli Stati Uniti sta valutando una decisione per intervenire nel caso (vedi CRISPR Patent Fight Now a Winner-Take-All Match).

Il nuovo sistema, poiché ha una proteina di taglio diversa, potrebbe offrire un modo per aggirare il pantano legale. Il valore più grande potrebbe essere più in termini di panorama dei brevetti che di progresso scientifico, afferma Dan Voytas, ricercatore di modifica del genoma presso l'Università del Minnesota.

La posta in gioco è alta mentre le startup corrono per sviluppare l'editing genetico come base per possibili trattamenti medici. Editas Medicine, che è collegata al laboratorio di Feng, ha raccolto altri 120 milioni di dollari ad agosto. Intellia, una concorrente collegata al team di Berkeley, questo mese ha raccolto 70 milioni di dollari.

CRISPR si basa su un sistema naturale che alcuni batteri usano per difendersi dai virus distruggendo i loro geni invasori. In laboratorio, è stato adattato come uno strumento composto da due componenti chiave: un breve tratto di RNA che si allinea con un gene specifico e quindi una proteina di taglio che si muove per tagliare il gene.

Eugene Koonin, ricercatore presso il National Institutes of Health che è stato coautore la carta dentro Cellula , ha affermato che l'attuale lavoro è iniziato con le previsioni al computer delle proteine ​​​​nei batteri che potrebbero svolgere un ruolo di taglio simile a quello di Cas9. È davvero un nuovo sistema che è sostanzialmente diverso da quello precedentemente noto, dice.

Gli scienziati non coinvolti nel lavoro hanno affermato che è probabile che il nuovo sistema occupi un ruolo limitato in quella che è una cassetta degli attrezzi in crescita delle tecniche di modifica del DNA. George Church, che sviluppa la tecnologia genomica all'Università di Harvard, afferma che il sistema ha caratteristiche che potrebbero essere utili nelle cellule che non si dividono, compresi i nervi e la maggior parte delle altre cellule del nostro corpo, che in genere sono più difficili da modificare. C'è un mercato di nicchia per una raccolta di diverse proteine ​​in modo che i tagli possano essere inseriti ovunque nel genoma, dice.

Broad e Feng hanno vinto più di 10 brevetti chiave sull'editing del genoma CRISPR utilizzando Cas9. Tuttavia, hanno perso la lotta per ottenere il credito pubblico per l'invenzione, che i media e le organizzazioni di premiazione hanno invece consegnato a Jennifer Doudna di Berkeley ed Emmanuelle Charpentier dell'Helmholtz Center for Infection Research in Germania per il lavoro originariamente pubblicato in 2012.

Questa settimana, Reuters chiamato Doudna e Charpentier tra i probabili vincitori di un premio Nobel a ottobre.

Broad e il MIT continuano a fare pressioni per una visione diversa degli eventi scientifici. Questo mese, Robert Desimone, direttore del McGovern Institute for Brain Research del MIT, dove Feng ha un appuntamento, ha scritto al Economista correggendo il resoconto di quella rivista su come è stato inventato CRISPR-Cas9, dicendo che il team di Berkeley non aveva utilizzato cellule, genomi e modifiche.

La scoperta di come manipolare il sistema CRISPR è probabilmente solo l'inizio di una nuova era di editing genomico di precisione, dice Feng, con molti nuovi approcci in fase di sviluppo. La natura ha avuto miliardi di anni per creare questi strumenti, dice. Vorremmo girare tutte le rocce che riusciamo a trovare.

Sono state depositate domande di brevetto sulla nuova tecnologia. Nella sua pubblicazione, il Broad Institute ha affermato che la nuova forma di editing CRISPR sarà disponibile per gli scienziati e ampiamente autorizzata alle aziende che vendono sistemi e sostanze chimiche per la ricerca. L'organizzazione taceva su quale azienda potesse ricevere i diritti per utilizzare la tecnologia nello sviluppo di nuovi trattamenti medici.

Feng ha detto che era troppo presto per conoscere i dettagli, ma ha detto che i diritti sulla nuova tecnologia non sarebbero necessariamente appartenuti a Editas, la società che ha cofondato.

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