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Nuove cellule per i pazienti con SLA
Questa settimana, i chirurghi della Emory University di Atlanta hanno impiantato una seconda dose di cellule neurali nel midollo spinale di un paziente, parte di un trattamento sperimentale volto a rallentare la progressione della SLA, o malattia di Lou Gehrig. Il paziente, Ted Harada , è la terza persona quest'estate a ricevere una seconda dose come parte della sperimentazione. Le celle sono prodotte da una società con sede a Rockville, nel Maryland chiamata Neuralstem che isola le cellule staminali dal cervello e dal midollo spinale dei feti abortiti. La società sta anche prendendo di mira altre importanti condizioni del sistema nervoso centrale con la sua piattaforma di terapia cellulare, tra cui lesioni del midollo spinale, paraplegia spastica ischemica, ictus cronico e cancro al cervello.
La SLA distrugge gradualmente le connessioni tra il midollo spinale e i motoneuroni, privando infine i pazienti di ogni capacità di movimento. La speranza è che le cellule iniettate nel midollo spinale forniscano supporto, magari rilasciando fattori di crescita, e prevengano la morte dei motoneuroni. Riportano in salute i motoneuroni morenti o li rendono più sani e rallentano il processo degenerativo, afferma Richard Garr, CEO di Neuralstem.
Abbiamo scoperto che la procedura è estremamente sicura, afferma Eva Feldman , neurologo dell'Università del Michigan e ricercatore capo dello studio. In un sottogruppo di pazienti, sembra che la malattia non stia più progredendo, ma è troppo presto per sapere se il risultato di quel piccolo numero di pazienti è significativo, dice.
Nel suo primo intervento chirurgico, Harada ha ricevuto 10 iniezioni, ciascuna contenente circa 100.000 cellule, ai lati del midollo spinale inferiore. Dopo la procedura, è stato in grado di muovere gli arti con forza e destrezza che hanno superato le sue capacità prima del trattamento. Mentre alcuni pazienti con SLA possono vedere brevi periodi di piccoli miglioramenti o stabilizzazione, questo grado di recupero è sconosciuto. Negli ultimi mesi, Harada afferma che le sue capacità stanno lentamente regredendo, anche se a un ritmo più lento rispetto a prima del trattamento.
Nella procedura di questa settimana, invece di iniettare cellule nella colonna vertebrale inferiore di Harada, un chirurgo posizionerà le cellule nel midollo spinale superiore, una regione che contiene le grandi cellule nervose che controllano la respirazione. Poiché i pazienti con SLA di solito muoiono per arresto respiratorio, i ricercatori sperano che il trattamento protegga i motoneuroni nel midollo spinale superiore e prevenga o rallenti la perdita della funzione polmonare.
Le cellule di Neuralstem sono in qualche modo diverse dalle tipiche cellule staminali, in quanto hanno un destino definito. Prendendo cellule da un feto di una particolare fase di gestazione, l'azienda genera cellule che sono ancora in grado di dividersi ma trasformarsi in un tipo di cellula specifico, come le cellule del midollo spinale. Questa proprietà unica delle cellule di Neuralstem consente all'azienda di testare potenziali farmaci in specifici tipi di cellule del sistema nervoso centrale in piastre di coltura. L'azienda è attualmente alla ricerca di farmaci in grado di proteggere e nutrire i neuroni dell'ippocampo, una parte del cervello fondamentale per la formazione e l'archiviazione dei ricordi.
Un altro studio sulla SLA, in corso presso la Mayo Clinic, sta testando un trattamento che inietta le cellule staminali di un paziente, isolate dal tessuto adiposo, nel suo fluido spinale. Finora, due pazienti hanno subito la procedura. Come il processo Emory, il Studio Mayo Clinic è incentrato sulla sicurezza. Sebbene tali trattamenti con cellule staminali siano ancora piuttosto nuovi e comportano dei rischi, la terribile situazione dei pazienti con SLA sposta l'equilibrio tra rischio e beneficio. Quando si ha una malattia come la SLA, in cui la sopravvivenza media è di due o tre anni dopo la diagnosi ed è uniformemente fatale, gli investigatori e la FDA pensano che sia etico provare questi approcci più disperati che comportano un rischio potenzialmente più elevato, afferma Anthony Windebank , un neurologo che dirige il processo Mayo.
Se la procedura si dimostra sicura, uno dei prossimi passi per il campo sarebbe modificare geneticamente le cellule per produrre fattori di crescita specifici che potrebbero prevenire la morte dei motoneuroni, afferma Windebank. Se c'è qualche segno di efficacia con questi approcci, la traduzione in clinica avverrebbe molto rapidamente.