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Nuova speranza per la terapia con cellule staminali
Gli scienziati hanno creato linee di cellule staminali embrionali che corrispondono perfettamente ai tessuti dei loro donatori di topi, consentendo il trapianto delle cellule senza rigetto immunitario. Se metodi simili hanno successo negli esseri umani, la tecnica potrebbe fornire un modo per generare cellule abbinate al paziente per il trapianto che non richiede la distruzione di embrioni umani vitali. Questo presenta un modo molto più efficiente... di generare cellule staminali embrionali abbinate ai tessuti, afferma George Daley , medico e ricercatore presso il Children's Hospital Boston e scienziato capo del progetto.
Gli scienziati un giorno sperano di utilizzare terapie derivate dalle cellule staminali per sostituire le cellule perse o malate, come nel morbo di Parkinson o nell'anemia falciforme. Ma proprio come con i trapianti di organi, queste cellule devono essere strettamente abbinate al profilo genetico del ricevente per evitare il rigetto immunitario. Attualmente, il metodo migliore per generare cellule geneticamente abbinate è la clonazione o il trasferimento nucleare, in cui una cellula adulta del donatore viene inserita in un uovo a cui è stato rimosso il DNA, generando un embrione geneticamente identico a quello del donatore adulto. Nel 2002, Daley e collaboratori hanno dimostrato che le cellule staminali personalizzate generate tramite clonazione potrebbero essere impiantate nei topi per curare i deficit genetici.
Ma la clonazione, che spesso richiede un gran numero di ovuli, è un modo tecnicamente impegnativo e inefficiente per produrre cellule staminali e solleva obiezioni etiche perché richiede la distruzione di un embrione umano. Un'alternativa è generare cellule utilizzando la partenogenesi, una forma di riproduzione asessuata in cui un embrione può svilupparsi senza fecondazione. La partenogenesi si verifica naturalmente in alcune piante e vertebrati, ma non nei mammiferi. Tuttavia, gli scienziati possono indurre le uova dei mammiferi a subire la partenogenesi attivando l'uovo come se fosse stato fecondato. Ad oggi, tali embrioni sono stati generati in topi, primati e persino nell'uomo. Le versioni umane di questi embrioni sono chiamate partenote; sopravvivono solo pochi giorni e quindi non sono in grado di svilupparsi in una vita umana.
Mentre gli scienziati sono stati in precedenza in grado di generare cellule staminali da topi tramite partenogenesi, il nuovo studio fornisce un modo per selezionare le cellule che corrispondono perfettamente al tessuto del donatore. È la prima volta che le cellule derivate dal partenote sono state trapiantate con successo e tollerate nei topi, afferma Kent Vrana , un biologo molecolare alla Penn State University. Questo lavoro è importante perché mostra che puoi selezionare partenote per la compatibilità [tessuto].
Daley avverte che molti test devono ancora essere eseguiti prima che tali terapie possano essere sviluppate per i pazienti. Ad esempio, poiché le cellule partenote portano due serie di geni materni, possono avere un'espressione genica anormale. Cercheremo di determinare se le cellule costituite da partenoti funzioneranno normalmente, afferma Daley.
L'interesse principale di Daley è lo sviluppo di terapie migliori per le malattie del sangue, come la leucemia. Sebbene i trapianti di midollo osseo presentino un trattamento efficace per la leucemia, molte persone non riescono a trovare donatori il cui midollo osseo sia abbastanza simile da essere adatto al trapianto. Il team sta ora testando trapianti di midollo osseo da cellule staminali derivate da partenote nei topi e sta cercando di creare cellule staminali derivate da partenote da uova umane.
Non è chiaro se i risultati si tradurranno facilmente negli esseri umani, afferma Roberto Lanza , vicepresidente della ricerca scientifica presso Advanced Cell Technologies, una società con sede ad Alameda, in California, che sviluppa terapie con cellule staminali. Mentre gli scienziati sono stati in precedenza in grado di generare cellule staminali da un partenoto di primati, il processo si è dimostrato sfuggente nelle cellule umane. Per la maggior parte, i partenoti umani non sopravvivono abbastanza a lungo da consentire agli scienziati di raccogliere le cellule da cui derivano le cellule staminali. A luglio, un gruppo di scienziati italiani ha annunciato in una riunione di aver derivato una linea di cellule simili a cellule staminali da un partenoto umano, ma il lavoro non è stato ancora pubblicato su una rivista scientifica.