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Morti impreviste mettono in attesa l'immunoterapia promettente
Giovedì la Food and Drug Administration statunitense ha interrotto un importante studio sulla terapia immunitaria dopo che tre pazienti sono morti per reazioni tossiche.
Lo studio, condotto da Juno Therapeutics di Seattle, è tra i più avanzati che esplorano l'uso di cellule T geneticamente modificate per curare il cancro.
Giunone ha affermato di ritenere che le morti, il risultato del gonfiore del cervello, fossero causate da un trattamento di precondizionamento, la fludarabina, non dai linfociti T stessi. Secondo Forbes , quale segnalato per la prima volta l'azione della FDA , lo studio dovrebbe riprendere con modifiche.
Hans Bishop, CEO di Juno Therapeutics.
Tutti qui vengono a lavorare per sviluppare cure, ma questo è umiliante per tutti noi, ha detto il CEO di Juno Hans Bishop in una teleconferenza con gli analisti azionari ieri pomeriggio.
Il processo di Juno, chiamato ROCKET, stava cercando di cancellare i tumori dai corpi di adulti con leucemia linfoblastica acuta. Ciò avviene modificando geneticamente le cellule T immunitarie di un paziente per attaccare il cancro.
Complessivamente, circa otto pazienti su 10 trattati negli studi sulla leucemia di Giunone hanno visto scomparire i loro tumori. Ma i trattamenti sono estremamente potenti. Lo stesso programma Juno è stato sospeso nel 2014 dopo altri due pazienti sono morti per reazioni immunitarie causato dai linfociti T.
In effetti, secondo alcune misure, i decessi dei pazienti negli studi sui linfociti T sono stati quasi di routine, compresi i decessi negli studi del National Cancer Institute e dell'Università della Pennsylvania.
La notizia della sospensione del processo ha fatto scendere le azioni di Juno di oltre il 30%. La società è diventata pubblica nel 2014 in una delle più grandi IPO biotecnologiche di sempre e sperava di ottenere l'approvazione entro il 2017, una scadenza che ora è improbabile che rispetti.
Invece, concorrenti come Kite Pharma e Novartis potrebbero diventare i primi a portare sul mercato una tale terapia. Il trattamento di Kite è in fase di sperimentazione nel linfoma non Hodgkin, un altro tumore del sangue, mentre Novartis sta studiando la leucemia infantile.
Il trattamento di Giunone, noto come JCAR015, è stato testato su adulti che affrontavano il terzo o quarto attacco di leucemia. Tali pazienti hanno scarse probabilità di sconfiggere il cancro, il che rende accettabili testare trattamenti rischiosi.
Michel Sadelain, lo scienziato del Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New York che ha originariamente sviluppato il trattamento con cellule T testato da Giunone, afferma di aver appreso delle morti solo questa settimana. Dice che le vittime non si sono verificate a New York ma in altri centri che hanno partecipato al processo.
Non abbiamo visto questa particolare complicazione in oltre 50 pazienti adulti [leucemia] trattati presso MSK, dice. Questi nuovi farmaci sono potenti e il settore sta ancora imparando come sfruttare questo potere. Non credo che questi eventi cambino in alcun modo il potenziale a lungo termine delle cellule T ingegnerizzate.
(Per saperne di più: Forbes , Dichiarazione di Giunone Terapeutica , L'imminente cura del cancro della biotecnologia)