Monitoraggio del costo della terapia genica

La terapia genica, che introduce nuovo materiale genetico nel DNA di una persona, è stata sviluppata come un modo rivoluzionario per trattare alcune delle sindromi più rare sulla terra.

Le compagnie farmaceutiche hanno fissato prezzi astronomici a questi trattamenti mirati. In effetti, i prezzi sono così alti che uno è già stato ritirato dal mercato in Europa e l'altro ha lottato per attirare i pazienti.

Un trattamento approvato la scorsa settimana potrebbe cambiare l'equazione. Yescarta è il secondo esempio di terapia genica che modifica il DNA nelle cellule immunitarie di una persona per inseguire il cancro. La differenza di Yescarta è che potrebbe trattare molti più pazienti rispetto alle altre terapie geniche approvate finora.

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Per vedere se c'è una connessione tra il prezzo di una terapia genica e il numero stimato di pazienti che tratterà ogni anno, abbiamo deciso di tracciare quelle cifre per le terapie geniche approvate negli Stati Uniti e in Europa e una che è in attesa di approvazione negli Stati Uniti.

Herman Sanchez, socio dirigente della società di consulenza scientifica Trinity Partners, afferma che esiste una correlazione tra la popolazione dei pazienti e il prezzo della terapia: meno pazienti idonei, più è costosa. Come puoi vedere, i prezzi vanno da $ 373.000 a $ 1 milione, mentre il numero di pazienti all'anno è da pochi a 7.500.

Le malattie più piccole hanno più potere di determinazione dei prezzi sul mercato, dice. Questo di solito è dovuto al fatto che i pagatori non devono avere a che fare con molti pazienti.

Finora, Yescarta è il valore anomalo. Potrebbe aiutare fino a 7.500 persone, secondo Gilead, il gigante biotecnologico che ha acquisito il produttore del farmaco, Kite Pharma ad agosto. Confrontalo con le minuscole popolazioni idonee per le due terapie geniche approvate in Europa, Glybera e Strimvelis. Nel frattempo, negli Stati Uniti, Novartis afferma che circa 300 pazienti all'anno potranno beneficiare della sua terapia genica Kymriah, che cura un tipo di leucemia infantile. Con più pazienti, Gilead è stata in grado di fissare un prezzo più basso, ma alla fine potrebbe vedere ricavi complessivi più elevati.

Anche se il prezzo di Yescarta è ancora ha suscitato proteste da parte dei difensori dei pazienti , fa ben sperare per le terapie geniche in cantiere per malattie con più pazienti, come l'emofilia e l'anemia falciforme, che colpiscono rispettivamente circa 20.000 persone e 100.000 negli Stati Uniti.

Se la malattia mirata è più comune, ci sarà una maggiore pressione sui prezzi, afferma Sanchez.

Il prossimo passo per l'approvazione è una terapia genica chiamata Luxturna che ripristina una parte della vista nei pazienti con un tipo ereditario di cecità. All'inizio di questo mese, un gruppo di esperti esterni ha raccomandato all'unanimità che la Food and Drug Administration statunitense approvi Luxturna, prodotto da Spark Therapeutics. L'agenzia deciderà entro il 12 gennaio.

Spark afferma che circa 1.000-2.000 persone in totale negli Stati Uniti potrebbero essere idonee alla sua terapia, che migliora la vista sostituendo un gene mutato nelle cellule retiniche. L'azienda ha rifiutato di fornire proiezioni su quanti pazienti potrebbe trattare all'anno, quindi abbiamo basato i nostri dati sull'incidenza stimata della forma di cecità trattata da Luxturna. Gli analisti hanno stimato che la terapia potrebbe costare da $ 800.000 a $ 1 milione per il trattamento di entrambi gli occhi.

Cosa significhi tutto questo per aziende, assicuratori e pazienti è nell'aria. Aziende come Spark dovranno affrontare un dilemma sui prezzi quando le loro terapie riceveranno l'approvazione normativa. Finora gli assicuratori negli Stati Uniti sono rimasti in silenzio sul fatto che li copriranno. Nel frattempo, i pazienti con gravi condizioni mediche sperano di non avere un prezzo per una cura.

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