Lo scambio scientifico si incontra dietro il boom dell'editing genetico

La tecnologia di modifica genetica chiamata CRISPR è probabilmente la tecnologia a più rapida diffusione nella storia della biologia.

Ecco un motivo: ogni giorno feriale alle 8:00 presso gli uffici di AddGene a Cambridge, Massachusetts, gli stagisti iniziano a caricare i pacchetti UPS contenenti il ​​materiale grezzo del DNA necessario per l'editing genetico, inviandolo fino allo Zimbabwe e alla Croazia.

AddGene è un'organizzazione no-profit che esiste per aiutare gli scienziati a condividere le loro invenzioni sul DNA. Pensalo come un Amazon.com per le parti biologiche. Chiunque può inviarne uno o ordinare la parte di qualcun altro per $ 65.

Il facile accesso alla tecnologia di editing genetico è ciò che ha permesso ai laboratori di tutto il mondo di entrare in gioco. L'anno scorso c'erano più di 1.300 articoli scientifici su CRISPR ed è stato usato per fare di tutto, dalla cura della distrofia muscolare nei topi alla produzione di beagle super muscolosi.

E ricordate quegli scienziati cinesi che hanno scatenato una tempesta di fuoco etico modificando embrioni umani? Hanno ricevuto i loro ingredienti anche per corrispondenza da AddGene.

AddGene è stata fondata nel 2004 da una studentessa laureata, Melina Fan, che si stancava di cercare di chiedere l'elemosina e barattare i materiali chiave di cui aveva bisogno. Perché non creare un repository centrale a cui tutti possono contribuire?

La condivisione è qualcosa di cui le persone non parlano abbastanza, afferma Patrick Hsu, biologo del Salk Institute. Ha notevolmente accelerato l'adozione di CRISPR. In un certo senso, AddGene ti mostra perché vale la pena litigare. È nelle mani di tutti e cambia tutto.

A dire il vero, c'è una brutta battaglia sui brevetti in corso su chi controlla i diritti commerciali di CRISPR. Ma ciò non influisce sulla condivisione tra i laboratori, poiché i brevetti non limitano direttamente ciò che gli scienziati di base possono fare.

La condivisione più rapida fa parte di un movimento di scienza aperta che cambia la biologia. Invece di tenere i risultati nascosti per un anno in attesa di un grande successo Natura carta, i biologi hanno iniziato a seguire l'esempio dei fisici, che sono inserire documenti sui server di pre-stampa così tutti possono dare un'occhiata e offrire feedback.

Ecco come funziona: il linguaggio del DNA è un codice, ma è fisico. È composto da stringhe di basi chimiche etichettate A, G, C e T. Per spedirlo, AddGene spedisce fiale di E. coli batteri con i preziosi frammenti di DNA uniti in mini-cromosomi, noti come plasmidi.

Ci sono circa 45.000 plasmidi tra cui scegliere. Vuoi far reagire le cellule cerebrali di un topo alla luce? Questo è il plasmide numero 20298, depositato da Karl Deisseroth, il famoso co-inventore dell'optogenetica a Stanford. Hai bisogno di disattivare tutti i geni in un moscerino della frutta, uno per uno? Questo è il numero 64750.

Dietro la mania CRISPR c'è la mailroom di AddGene, che invia il DNA a più di 250 laboratori al giorno.

Il DNA più frequentemente ordinato di tutto il codice è quello di produrre Cas9, la proteina di modifica utilizzata in CRISPR. Dal 2013, gli ingredienti per CRISPR sono stati inviati più di 60.000 volte, afferma Joanne Kamens, direttore esecutivo di AddGene. Una volta che un laboratorio ha batteri che ospitano il gene, può produrne di più. È una risorsa rinnovabile.

Hsu, che attualmente sta allestendo il suo laboratorio in California, aveva appena ordinato 10 plasmidi il giorno in cui gli ho parlato. Digitò il suo nome e numero di telefono e premette l'acquisto. AddGene ha reso più facili tali scambi mettendo in atto accordi legali tagliabiscotti. Per i centri di ricerca come Salk che si iscrivono, ordinare materiale genetico da un'altra università è un affare con un clic piuttosto che un viaggio all'ufficio legale. La parte ingegnosa è stata togliere di mezzo le scartoffie, dice Hsu.

La condivisione di questi gadget genetici non si estende alle aziende, dal momento che le università sperano ancora di addebitarli. Hsu dice che quando ha lavorato presso la startup di editing genetico Editas Medicine, sempre a Cambridge, non poteva ordinare da AddGene. Invece ha dovuto ricreare laboriosamente lunghi tratti di DNA di cui aveva bisogno. Stavo sintetizzando il DNA con dollari VC, dice.

L'idea della biologia sintetica - mescolare e abbinare parti biologiche per creare cose - ha portato a molto respiro pesante nei media. Ci è stato detto che i Lego biologici trasformeranno la vita in un semplice plug-and-play. Un noto concorso annuale di biologia sintetica, iGEM, chiede agli studenti di costruire cose come batteri lampeggianti usando parti di DNA definite che vengono fornite in un kit.

In realtà, la biologia non è ordinata come un kit Ikea. I ricercatori affermano che AddGene è diventato di fatto il negozio di ricambi della biologia risolvendo problemi pratici. [È] per scienziati praticanti, dice Marcel Bruchez, un ingegnere genetico alla Carnegie Mellon University, che quest'anno ha presentato il DNA in modo che altri possano usare una tecnica da lui creata per far brillare le cellule. Amano il caos. Riguardano la raccolta di disordini.

Se AddGene non fosse un'organizzazione no profit, sarebbe un business decente. Ha venduto $ 8 milioni di istruzioni del DNA l'anno scorso e ha accumulato un'eccedenza di $ 2 milioni. Kamens dice che investirà i soldi extra per espandere i suoi sforzi.

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