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Le mucche ingegnerizzate con geni umani potrebbero fermare il nostro prossimo focolaio di malattia
Durante la più recente epidemia di Ebola in Africa occidentale, gli operatori sanitari hanno curato alcuni pazienti malati iniettando loro plasma, la parte traslucida del sangue, prelevato da individui sopravvissuti alla malattia. In assenza di un farmaco approvato per il trattamento dei pazienti, la speranza era che le proteine protettive nel plasma del donatore avrebbero aiutato i riceventi a combattere la malattia e a riprendersi.
Un'azienda biotecnologica vuole utilizzare questo stesso approccio per curare una varietà di malattie infettive, con una differenza fondamentale: le mucche, non gli esseri umani, saranno i donatori di plasma.
SAB Biotherapeutics, con sede nel South Dakota, ha modificato geneticamente le mucche per produrre grandi quantità di anticorpi umani che potrebbero essere utilizzati per trattare un'ampia gamma di malattie infettive.
La SAB Biotherapy del South Dakota ha geneticamente modificato i bovini per produrre grandi quantità di anticorpi umani, proteine che aiutano a rimuovere i patogeni estranei dannosi dal corpo, in modo rapido che potrebbero essere utilizzate per curare i pazienti affetti da malattie infettive come la sindrome respiratoria mediorientale (MERS ), Ebola e influenza. L'Organizzazione Mondiale della Sanità ha recentemente riconosciuto l'approccio dell'azienda tra sei nuove piattaforme tecnologiche promettenti che potrebbero aiutare a rispondere alle epidemie di malattie in tutto il mondo.
L'intera idea alla base di questo è che gli anticorpi umani sono il modo naturale con cui i nostri corpi combattono le malattie, afferma Eddie Sullivan, presidente e CEO di SAB Biotherapeutics.
Sullivan e i suoi colleghi hanno progettato le mucche eliminando una sezione di geni negli animali e sostituendola con un cromosoma artificiale umano contenente le informazioni genetiche per generare anticorpi umani. Hanno quindi vaccinato le mucche con un antigene bersaglio della malattia, una sostanza estranea che induce una risposta immunitaria nel corpo e stimola la produzione di anticorpi. Una volta che le mucche hanno prodotto abbastanza anticorpi, gli scienziati possono raccogliere il plasma degli animali e separare gli anticorpi dal plasma per creare un farmaco terapeutico. L'intero processo, dalla vaccinazione delle vacche al prodotto finale, dura circa due mesi e mezzo, il che lo rende rapidamente scalabile in caso di epidemia.
Gli scienziati hanno già provato a utilizzare anticorpi derivati da animali nel tentativo di curare le malattie. Ma gli anticorpi di origine animale possono produrre gravi effetti collaterali nelle persone. Sullivan pensa che sia meno probabile che ciò accada con gli anticorpi di SAB poiché le mucche producono anticorpi che sembrano essere completamente umani.
Queste fiale contengono anticorpi umani purificati estratti dal plasma di bovini geneticamente modificati.
Gli anticorpi nel plasma, noti anche come terapia con immunoglobuline, sono stati usati per decenni per trattare una varietà di malattie. Ma una delle principali limitazioni è che così tanto è necessario affinché il trattamento sia efficace. Il vantaggio dell'utilizzo delle mucche geneticamente modificate è che sono in grado di produrre anticorpi umani in quantità molto più elevate rispetto alle persone. Sullivan afferma che una mucca può produrre da 300 a 1.000 dosi umane al mese, a seconda della malattia.
Durante l'epidemia di Ebola, i ricercatori hanno dimostrato che i decessi nei pazienti che hanno ricevuto plasma dai sopravvissuti erano solo leggermente inferiore a un gruppo di controllo che non ha ricevuto una trasfusione di plasma: il 31% rispetto al 38%. Ma ciò non significa che il plasma convalescente non funzioni; gli autori osservano che gli operatori sanitari non hanno avuto il tempo di misurare il livello di anticorpi presenti nel plasma del donatore.
$ 2.000 al grammo
Ogni mucca può produrre da 150 a 600 grammi di anticorpi al mese.
Il National Institutes of Health sta attualmente testando per la prima volta gli anticorpi umani derivati dalla mucca di SAB Biotherapeutics in adulti sani in uno studio di sicurezza di fase I per MERS. Se dimostrato di essere sicuro, l'azienda prevede di testare i farmaci in uno studio di Fase II in paesi con casi di MERS locali. SAB ha anche collaborato con l'Istituto di ricerca medica sulle malattie infettive dell'esercito americano per testare il suo approccio contro un'ampia gamma di agenti patogeni, incluso l'hantavirus, un'infezione virale rara ma mortale diffusa dai roditori.
Sebbene la tecnologia sia promettente, l'OMS osserva che potrebbe essere potenzialmente costoso produrre questi farmaci, a $ 2.000 al grammo. Ogni mucca può produrre da 150 a 600 grammi di anticorpi al mese, secondo Sullivan, il che si aggiunge a un prezzo elevato. Questo costo elevato significa che molti dei paesi che potrebbero beneficiare maggiormente di questi farmaci potrebbero non essere in grado di permettersi di produrli da soli, afferma il rapporto dell'OMS.