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Le molecole liofilizzate possono essere utilizzate per preparare medicinali ovunque
Basta aggiungere acqua. Questo è il fascino di un nuovo metodo di liofilizzazione che trasforma il DNA e altre molecole in piccoli pellet di reazione necessari per produrre un'ampia gamma di prodotti farmaceutici. Con macchinari molecolari liofilizzati abbastanza portatili da poter essere trasportati in una valigia, potrebbe essere possibile produrre farmaci in luoghi remoti come paesi in via di sviluppo, avamposti militari e persino nello spazio.
In un articolo pubblicato giovedì sulla rivista Cellula , i ricercatori di Harvard e del MIT mostrano che questa tecnica può essere utilizzata per produrre composti antimicrobici, vaccini e anticorpi che sono efficaci quanto i farmaci tradizionali.
I produttori di farmaci hanno liofilizzato alcuni vaccini e altri composti per decenni per preservarne le proprietà biologiche in modo che possano essere trasportati in regioni in cui è difficile trovare energia affidabile per la refrigerazione. La differenza di questo metodo è che i ricercatori hanno trovato un modo per liofilizzare i singoli componenti molecolari invece di liofilizzare l'intero farmaco o composto. E poiché costa solo $ 0,03 per microlitro, l'approccio potrebbe essere più economico rispetto alle tecniche precedenti di un fattore 10.
La reidratazione del DNA liofilizzato e di altre molecole può accelerare il processo di produzione del farmaco.
Farmaci e vaccini realizzati con questo metodo potrebbero essere somministrati ai pazienti per via orale, topica o per iniezione.
Quando reidratati con acqua e mescolati con costrutti di DNA ingegnerizzati progettati per creare le molecole di interesse, questi elementi insieme rapidamente e in pochi minuti iniziano a produrre una molecola terapeutica, afferma l'autore principale James Collins, che gestisce un laboratorio al Wyss Institute di Harvard per Ingegneria biologicamente ispirata.
Il laboratorio di Collins ha testato la capacità dei pellet di sintetizzare un vaccino contro la difterite, che è difficile da conservare e distribuire a causa della sua sensibilità sia al riscaldamento che al congelamento. Quindi essere in grado di produrre rapidamente il vaccino in loco sarebbe un progresso importante. Gli scienziati hanno scoperto che il vaccino a pellet ha suscitato una risposta protettiva nei topi paragonabile a un tradizionale vaccino contro la difterite.
I ricercatori hanno anche utilizzato il loro sistema per creare una piccola cassetta degli attrezzi modulare per la produzione di anticorpi di design per una varietà di malattie. Gli anticorpi, che sono allo studio per un'ampia gamma di usi, dalle infezioni microbiche al cancro, funzionano sfruttando il sistema immunitario naturale per neutralizzare gli agenti patogeni e le cellule tumorali. Collins e il suo team hanno creato uno di questi farmaci anticorpali in grado di neutralizzare Clostridium difficile batteri, che causano gravi infezioni intestinali nelle persone, e un altro che è stato efficace nell'uccidere le cellule del cancro al seno.
Collins prevede che questi pellet vengano utilizzati in futuro per cure mediche a lungo termine durante i viaggi nello spazio e, più immediatamente, per il trattamento di epidemie.
David Shoultz, leader del programma per lo sviluppo di farmaci e dispositivi e strumenti per PATH, un'organizzazione sanitaria globale che fornisce vaccini ai paesi in via di sviluppo, afferma che sebbene l'idea di Collins sia interessante, non pensa che sia così semplice come sembra.
Quello che ti permetterebbe di fare è spedire a un sito remoto con meno soldi, ma hai ancora bisogno di sterilità e avresti comunque bisogno di un operatore sanitario qualificato dall'altra parte, dice Shoultz. Anche se non pensa che questi kit sarebbero stati utilizzati sul campo in tempi brevi, potrebbe vedere un'organizzazione come Medici senza frontiere che alla fine li utilizza per fornire rapidamente vaccini e farmaci per soccorsi in caso di calamità.
Collins sta ora lavorando con il Wyss Institute per esplorare come il suo team potrebbe essere in grado di trasformare l'idea in una startup o no-profit.