Le cellule staminali sembrano sicure nel trattamento delle malattie degli occhi

Quando le cellule staminali furono eliminate per la prima volta da embrioni umani 16 anni fa, gli scienziati immaginarono che presto avrebbero trattato il diabete, le malattie cardiache, l'ictus e molte altre malattie con le cellule prodotte in laboratorio.

Le cellule trapiantate appaiono come una macchia scura sulla retina di una persona con degenerazione maculare.

Ci è voluto più tempo di quanto pensassero. Ma oggi, un'azienda biotecnologica del Massachusetts ha riportato i risultati del test umano più grande e più lungo di un trattamento basato su cellule staminali embrionali, dicendo che sembra sicuro e potrebbe aver parzialmente ripristinato la vista ai pazienti che diventano ciechi a causa di malattie degenerative.

I risultati dello studio triennale sono stati descritti oggi nel Lancetta di Tecnologia cellulare avanzata e la collaborazione di oculisti presso il Jules Stein Eye Institute di Los Angeles, che ha trapiantato cellule coltivate in laboratorio negli occhi di nove persone con degenerazione maculare e nove con la distrofia maculare di Stargardt.

L'idea alla base del trattamento di Advanced Cell è quella di sostituire le cellule dell'epitelio pigmentato retinico (note come cellule RPE), un tipo di tessuto custode senza il quale muoiono anche i fotorecettori di una persona, con forniture coltivate in laboratorio. Utilizza le cellule staminali embrionali come punto di partenza, inducendole a generare milioni di cellule retiniche specializzate. Nello studio, ogni paziente ha ricevuto un trapianto compreso tra 50.000 e 150.000 di quelle cellule in un occhio.

L'obiettivo principale dello studio era dimostrare che le cellule erano sicure. Oltre a non vedere effetti collaterali preoccupanti, i ricercatori hanno anche notato alcuni miglioramenti nei pazienti. Secondo i ricercatori, la metà di loro è migliorata abbastanza da leggere da due a tre righe in più su un grafico oculare. Robert Lanza, direttore scientifico di Advanced Cell, ha definito questi risultati notevoli.

Ci sono persone che dicono cose che nessuno inventerebbe, come 'Oh, posso vedere lo schema sui miei mobili' o 'Ora guido all'aeroporto', dice. Chiaramente qui sta succedendo qualcosa.

Lanza sottolinea la necessità di uno studio più ampio, che secondo lui l'azienda spera di lanciare entro la fine dell'anno sui pazienti di Stargardt. Ma se i risultati visivi visti finora continuano, dice Lanza, questa sarebbe una terapia.

Alcuni oculisti hanno affermato che è troppo presto per dire se i miglioramenti della vista fossero reali. I pazienti non sono stati esaminati da specialisti indipendenti, hanno affermato, e la vista nei pazienti con ipovisione è notoriamente difficile da misurare. Ciò lascia molto spazio agli effetti placebo o ai pregiudizi inconsci da parte dei medici.

Quando qualcuno riceve un trattamento, si sforza davvero di leggere la tabella degli occhi, dice Stephen Tsang , un medico della Columbia University che vede i pazienti perdere la vista a causa di entrambe le malattie. È normale che i pazienti mostrino miglioramenti rapidi, dice, anche se in genere non sono così grandi come quello che Advanced Cell sta segnalando.

Tsang mette in dubbio anche alcune delle prove fotografiche che secondo Advanced Cell hanno mostrato che le cellule trapiantate erano sopravvissute. È una prova del concetto che è sicuro, ma per il resto è difficile arrivare a una conclusione, dice.

Ma i risultati favorevoli sono fondamentali per Advanced Cell, una piccola azienda biotecnologica a Marlborough, nel Massachusetts, che ha lottato finanziariamente. Quest'anno è stato multato dalle autorità di regolamentazione del mercato azionario e il suo CEO si è dimesso nel mezzo di uno scandalo di vendita di azioni. Lanza afferma che uno studio più ampio per dimostrare se il trattamento funziona costerebbe decine di milioni.

Forse perché ha bisogno di raccogliere fondi, Advanced Cell ha precedentemente pubblicizzato i risultati preliminari dello studio, inclusa l'affermazione che un paziente, un allevatore, essenzialmente riacquistò la vista . Ma per ciascuno di questi aneddoti, c'è un altro paziente che afferma che il trattamento non ha fatto nulla. Uno, Maurie Hill, che ha Stargardt e ha completamente perso la parte centrale della sua visione, ha detto sul suo blog che era delusa di non aver sperimentato alcun cambiamento funzionale nella visione.

Gli studi sull'occhio Advanced Cell sono importanti perché sono gli unici studi clinici basati su cellule staminali embrionali negli Stati Uniti Un altro studio, sulla lesione del midollo spinale, è stato interrotto nel 2011 quando Geron, la società che lo sostiene, ha deciso di annullare il programma dopo aver curato cinque pazienti (vedi Geron chiude il programma pionieristico sulle cellule staminali).

Ma poiché l'occhio è più facile da trattare, presto potrebbe esserci un piccolo boom negli studi sulla retina che utilizzano cellule staminali embrionali. L'azienda biotecnologica BioTime disse questo mese aveva chiesto alla Food and Drug Administration statunitense l'approvazione per condurre un piccolo studio clinico. Il gigante della droga Pfizer prevede di avviare il proprio studio, in cui trapianterebbe chiazze più grandi di cellule retiniche. Se quel processo andasse avanti, sarebbe il primo da parte di una grande azienda farmaceutica che utilizza cellule staminali embrionali.

La motivazione è chiara, dice Maddalena Seiler , ricercatore presso l'Università della California, Irvine. Se puoi sostituire le celle RPE, puoi salvare i fotorecettori. Ciò è stato dimostrato più e più volte negli esperimenti sugli animali.

A settembre, i medici giapponesi hanno eseguito il primo trapianto di tessuto retinico derivato dalle cosiddette cellule iPS, che sono cellule staminali che possono essere create dal tessuto stesso di una persona e abbinarle geneticamente.

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