Le cellule immunitarie geneticamente modificate hanno ucciso un paziente, interrompendo due studi all'avanguardia

Categoria: Non categorizzato Inserito 05 settembre

I progressi in un'area di trattamento del cancro nota come terapia CAR-T sono stati rapidi, ma è un gioco di vita o di morte. Non è mai stato così chiaro come nei giorni scorsi.

Lunedì scorso, l'azienda biotecnologica francese Cellectis ha annunciato che i suoi studi clinici che coinvolgono cellule immunitarie geneticamente modificate per il trattamento di due diversi tipi di cancro sono stati sospesi dalla FDA dopo che un paziente è stato ucciso (le azioni di Cellectis hanno subito un duro colpo all'annuncio). Le prove miravano a dimostrare che una versione più avanzata di CAR-T, nota come CAR-T 'off the shelf' o 'universale', potrebbe funzionare. Il trattamento modifica le cellule T di un donatore per trasformarle in antitumorali e poi le infonde in un paziente.

Alcune prove di questa tecnologia hanno mostrato un successo drammatico, incluso il tentativo di curare due bambini affetti da leucemia all'inizio di quest'anno. E Novartis ha appena ricevuto l'approvazione della FDA la scorsa settimana per quella che potrebbe essere considerata una terapia CAR-T di prima generazione, in cui le cellule immunitarie di un paziente vengono rimosse, modificate e reinfuse in esse.

Il CAR-T standard funziona in modo leggermente diverso, utilizzando le cellule T dei donatori anziché del paziente stesso. Se si dimostra sicuro ed efficace, sarebbe molto più facile da somministrare rispetto alla versione personalizzata di CAR-T, che è fatta su misura per ogni paziente.

Purtroppo, però, la morte nel processo Cellectis è tutt'altro che la prima al mondo di CAR-T.

L'anno scorso, le prove di CAR-T personalizzate da parte dell'azienda biotecnologica Juno hanno provocato la morte di un paziente. I ricercatori hanno apportato una rapida modifica al processo e la FDA ha permesso che riprendesse, ma presto sono seguiti altri tre decessi. Come osserva Endpoints , quell'esperienza potrebbe significare che Cellectis avrà difficoltà a riprendere i suoi test finché le autorità di regolamentazione non saranno convinte che l'azienda ha migliori prospettive per evitare un tragico esito.