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La terapia genica negli Stati Uniti è sulla buona strada per l'approvazione già il prossimo anno
La prima terapia genica per una malattia ereditaria negli Stati Uniti è più vicina alla realtà che mai.
Spark Therapeutics è solo la seconda azienda a presentare domanda alla Food and Drug Administration degli Stati Uniti per un tale trattamento, ma è probabile che sia la prima ad arrivare sul mercato.
Parlando all'EmTech MIT 2016 martedì, Katherine High, cofondatrice di Spark, ha confermato che l'azienda è sulla buona strada per lanciare il suo primo prodotto l'anno prossimo. La terapia genica, nota come SPK-RPE65, prende di mira le mutazioni negli occhi delle persone che spesso portano alla cecità. Attualmente non sono disponibili farmaci per il trattamento di questi disturbi, noti come distrofie retiniche ereditarie.
Katherine High, cofondatrice di Spark Therapeutics, parla con Antonio Regalado del MIT Technology Review.
Spark prevede di completare la sua domanda di FDA entro l'inizio del 2017. Se approvata il prossimo anno, la terapia diventerebbe la prima per una malattia ereditaria a ricevere il via libera negli Stati Uniti. Due di queste terapie geniche, Strimvelis e Glybera, sono già state approvate in Europa .
Il produttore di Glybera, UniQure, ha inizialmente chiesto l'approvazione della FDA per la sua terapia genica, che tratta una rara malattia genetica chiamata carenza di lipoproteina lipasi (LPLD). Ma la società ha abbandonato quei piani nel dicembre 2015 dopo che la FDA ha respinto la domanda con la richiesta di eseguire ulteriori studi clinici per dimostrare l'efficacia della terapia.
Il campo della terapia genica ha visto la sua quota di fallimenti clinici, inclusa la morte di un paziente nel 1999 a causa delle complicazioni di un trattamento sperimentale. High afferma che precedenti fallimenti si sono verificati in parte perché i modelli animali non hanno esposto adeguatamente i potenziali difetti della terapia genica.
Devi risolvere una massa critica di problemi prima di poter iniziare seriamente lo sviluppo terapeutico, ha detto.
Spark ha probabilmente risolto questi problemi con SPK-RPE65. Questa settimana, l'azienda ha presentato i dati di Fase III alla riunione annuale dell'American Academy of Ophthalmology che mostrano che 27 dei 29 soggetti che erano virtualmente ciechi hanno sperimentato un aumento della funzione visiva per più di un anno dopo la procedura. Nessun paziente ha avuto eventi avversi gravi associati al trattamento, secondo l'azienda. High ha affermato che la terapia viene somministrata in una procedura chirurgica di 45 minuti in anestesia e un cambiamento della vista può essere visto entro 30 giorni.
High ha dichiarato in un'intervista martedì che la società ha concluso il processo e non prevede di condurre ulteriori test prima di chiedere l'approvazione della FDA, un segno che Spark è fiducioso sulla sua applicazione della FDA.
Spark ha iniziato a testare SPK-RPE65 nel 2007 e da allora si è unito a un piccolo gruppo di aziende che hanno avanzato terapie geniche sperimentali dopo le prove iniziali di sicurezza e nelle fasi finali dei test. Nel frattempo, Spark sta anche lavorando a una terapia genica per l'emofilia, che sta già mostrando risultati promettenti.