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La tecnologia dei virus migliorata stimola nuove startup di terapia genica
Giovedì, un'altra startup di terapia genica ha annunciato il suo lancio. Dimension Therapeutics spera di sviluppare trattamenti genici trasmessi da virus per malattie rare e il suo primo obiettivo è l'emofilia, un disturbo della coagulazione del sangue.
L'annuncio arriva solo una settimana dopo il lancio di un'altra startup di terapia genica, Scintilla terapeutica (vedi Lancio di una nuova società di terapia genica). Uno dei motivi per cui le speranze deluse della terapia genica sembrano essere risolte è che i ricercatori hanno migliorato le tecnologie per fornire correzioni genetiche. Le copie funzionali dei geni sono trasportate da virus modificati, o vettori, nelle cellule dei pazienti che hanno copie mancanti o disfunzionali di quei geni. Molti gruppi utilizzano vettori basati su virus adeno-associati, o AAV, che vivono già nella maggior parte dei nostri corpi senza alcun effetto negativo.
Dimension ha ottenuto la licenza della tecnologia AAV da Washington, D.C., con sede Regenx Bioscienze , un'azienda fondata da un pioniere della terapia genica James Wilson . Wilson era a capo dell'istituto dell'Università della Pennsylvania che ha supervisionato una sperimentazione di terapia genica nel 1999 che si è conclusa con la morte di Jesse Gelsinger, un volontario di 18 anni (vedi The Glimmering Promise of Gene Therapy). La morte di Gelsinger è stata incolpato di una reazione immunitaria al vettore virale della terapia sperimentale.
Quel processo ha utilizzato un diverso tipo di virus e dalla sua tragica fine, Wilson aveva cercato vettori migliori, che ha trovato negli AAV. Secondo Cablata , L'AAV originale di Wilson, AAV1, è stata la base per la prima terapia genica ad essere approvata in un mercato occidentale (vedi Terapia genica in via di guarigione quando il trattamento ottiene l'approvazione occidentale). Spark Therapeutics utilizza anche un tipo di AAV per fornire i suoi trattamenti.
Wilson e il suo team da allora hanno scoperto e sviluppato centinaia di AAV modificati, che possono colpire diversi organi del corpo ma sono stati privati della loro capacità di replicarsi. Regenx ha concesso in licenza diversi vettori a Dimension. UN rilascio che annuncia Dimension's il lancio suggerisce che sia stata la tecnologia Regenx a ispirare fiducia da parte della società di venture capital Fidelity Biosciences per finanziare la nuova società:
Una sfida fondamentale per la terapia genica è stata lo sviluppo di vettori sicuri ed efficienti per consentire la consegna del gene sostitutivo alle cellule e ai tessuti corretti del paziente per ottenere benefici, ha affermato il partner di Fidelity e CEO ad interim di Dimension Thomas Beck. Riteniamo che Regenex [vettori] siano l'approccio più promettente per la terapia genica in vivo.
Uno studio in fase iniziale di un vettore Regenx che trasporta il gene mancante in alcuni pazienti affetti da emofilia ha mostrato che potrebbe correggere il disturbo (quattro dei sei partecipanti allo studio sono stati in grado di smettere di prendere il loro farmaco profilattico per la coagulazione) con pochi effetti collaterali, ricercatori segnalati nel 2011 . I vettori del virus modificati possono ancora attirare l'attenzione del sistema immunitario, ma i ricercatori medici sono stati in grado di controllare la reazione immunitaria con farmaci immunosoppressori.
Sebbene molti ricercatori e aziende di terapia genica utilizzino la tecnologia AAV, ci sono alcune eccezioni. Biografia di Bluebird , ad esempio, utilizza una versione attenuata di un virus HIV che non può replicarsi. Bluebird sta reclutando pazienti per a prova in fase avanzata di una terapia genica per una forma ereditaria di neurodegenerazione infantile.