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La pillola potrebbe invertire gli effetti di un ictus molto tempo dopo che ha colpito
Per le 800.000 persone negli Stati Uniti che ogni anno subiscono un ictus, la finestra per la terapia farmacologica si chiude nelle prime ore dopo l'attacco. Ciò lascia circa sette milioni di sopravvissuti a un ictus solo in questo paese senza alternative mediche oltre alla terapia fisica. Una piccola azienda farmaceutica di New York spera di cambiare la situazione con un farmaco che possa aiutare i pazienti a recuperare parte della mobilità perduta sei mesi o più dopo un ictus.
Gli ictus si verificano quando il sangue smette di fluire in una parte del cervello, spesso a causa di un coagulo di sangue. Senza sangue per portare nuovo ossigeno, le cellule nella regione colpita iniziano a morire. Se i sintomi dell'ictus vengono riconosciuti abbastanza rapidamente e la vittima viene portata in ospedale entro poche ore, i medici possono somministrare un farmaco che scioglie il coagulo per ridurre al minimo il danno. Ma solo una piccola parte dei pazienti colpiti da ictus cerca assistenza medica abbastanza presto per questo intervento.
Se perdono questa finestra terapeutica, le conseguenze sono più pesanti, quindi è importante essere in grado di fare qualcosa per quei pazienti a cui manca quella finestra, afferma Francesca Bosetti , un esperto di ictus con il National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS), parte del National Institutes of Health.
In futuro, i pazienti con ictus che mancano questa finestra e sono affetti da mobilità ridotta molto tempo dopo l'ictus potrebbero essere in grado di rivolgersi a un farmaco che aiuta i nervi danneggiati a trasmettere segnali elettrici nel cervello.
All'inizio di quest'anno, Acorda Therapeutics ha riferito che il composto dalfampridina ha migliorato la funzione motoria sia negli arti anteriori che negli arti posteriori dei ratti che avevano subito un ictus. Questo mese, l'azienda ha iniziato a reclutare pazienti per a test clinico per testare gli effetti del composto nei pazienti con ictus umano. Acorda prevede di arruolare circa 70 persone che hanno avuto un ictus almeno sei mesi prima. Questo è il momento in cui i deficit sembrano stabilizzarsi, quindi possiamo eliminare i miglioramenti naturali nei pazienti, afferma Jeff MacDonald, un portavoce di Acorda.
Acorda si sta concentrando sui disturbi neurologici in un momento in cui molte aziende farmaceutiche sembrano voltare le spalle a tali malattie. L'azienda è stata fondata nel 1995 per curare le lesioni del midollo spinale e da allora ha affrontato altre condizioni neurologiche, tra cui la sclerosi multipla e l'ictus. La società ha originariamente concesso in licenza la dalfampridina dal produttore di farmaci Elan nella speranza di usarlo per curare le lesioni del midollo spinale, ma invece ha trovato più successo nel trattamento dei pazienti con sclerosi multipla. L'abbiamo seguito fino al punto in cui ci stava conducendo, afferma Andrew Blight, direttore scientifico di Acorda.
Le lesioni al midollo spinale attirano ancora molta attenzione da parte dell'azienda, che spera di iniziare i test a composto concesso in licenza da Medtronic che protegge i neuroni dall'ondata di morte cellulare che segue la lesione iniziale. Medtronic aveva già dimostrato che il composto è sicuro nei pazienti sani e, entro la fine dell'anno, Acorda prevede di testare la sua efficacia nei pazienti nelle prime ore dopo una lesione del midollo spinale.
I pazienti con lesioni al midollo spinale non sono così numerosi come i pazienti con ictus, ma se si parla di costi per la società, le lesioni al midollo spinale sono estremamente costose, afferma Noemi Kleinman, un esperto di lesioni del midollo spinale con NINDS. Tendono a verificarsi in persone abbastanza giovani che hanno bisogno di molto aiuto medico e assistenziale se hanno lesioni gravi.
L'azienda sta anche cercando di trattare le lesioni del midollo spinale di vecchia data con un droga che aiuterebbe ad abbattere il tessuto cicatriziale che si forma attorno a una lesione del midollo spinale. Si pensa che il tessuto cicatriziale impedisca ai nervi di stabilire nuove connessioni che possono aiutare i pazienti a recuperare alcune funzionalità. Il prodotto è ancora in fase di sviluppo iniziale e una delle sfide consisterà nell'ideare un metodo per fornire la grande molecola che provoca la rottura delle cicatrici al sito bersaglio.
Nonostante la pressante necessità, il piccolo mercato dei farmaci per le lesioni del midollo spinale potrebbe essere uno dei motivi per cui la condizione non riceve molta attenzione da parte dei giganti farmaceutici. Nessun altro vuole sviluppare composti per trattare le lesioni del midollo spinale così seriamente come Acorda, afferma Edward Hall , neurologo e specialista in lesioni del midollo spinale e del cervello presso l'Università del Kentucky a Lexington. Questi non saranno prodotti da miliardi di dollari all'anno.
I numeri non saranno un problema per i pazienti con ictus a lungo termine. L'ictus è la principale causa di disabilità negli adulti e il numero di persone che convivono con i suoi effetti è in crescita. Stiamo migliorando nella prevenzione della morte per ictus, ma l'incidenza sta aumentando perché la popolazione sta invecchiando e l'età è il maggior fattore di rischio, afferma S. Tommaso Carmichael , neurologo e ricercatore di neuroriparatori presso l'Università della California, Los Angeles.
Relativamente pochi gruppi stanno lavorando per trattare gli effetti di un ictus più di sei mesi dopo che si è verificato, afferma Carmichael, in parte perché il disturbo è difficile da modellare negli animali da laboratorio.
È fantastico per il campo che [Acorda] sia lì, dice. Al momento, non ci sono opzioni farmaceutiche.
Tuttavia, Carmichael avverte che anche sei mesi o più dopo un ictus, i pazienti possono rispondere a un intervento riabilitativo mirato, il che suggerisce che il movimento è una parte importante del recupero. Bisogna prestare attenzione all'attività fisica. Il livello di attività di un paziente può confondere uno studio se non è ben monitorato, ma potrebbe anche portare a risultati migliori, dice, se fatto parte di esso.