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La medicina più costosa del mondo viene ritirata dal mercato
Produzione di terapia genica presso UniQure.
L'azienda che ha sviluppato la prima terapia genica del mondo occidentale ritirerà dal mercato il suo trattamento pionieristico a causa della mancanza di domanda.
Il farmaco, Glybera, è stato il farmaco da prescrizione più costoso della storia a $ 1 milione per un ciclo di iniezioni una tantum (vedi La medicina più costosa del mondo è un busto). Contiene virus ingegnerizzati che trasportano copie di un gene destinato a correggere il deficit di lipoproteina lipasi, una rara malattia metabolica.
L'approvazione di Glybera da parte delle autorità di regolamentazione dei farmaci europee nel 2012 ha segnato una pietra miliare per il campo della terapia genica dopo una serie di battute d'arresto e problemi di sicurezza. Ma la bassa domanda per la terapia e le domande sulla sua efficacia hanno afflitto il produttore di Glybera, UniQure, con sede ad Amsterdam e Lexington, nel Massachusetts.
Non era solo che costava $ 1 milione; è che è arrivato sul mercato senza molte prove che valesse 1 milione di dollari, afferma Casey Quinn, economista sanitario presso il Centro per l'innovazione biomedica del MIT specializzato nella determinazione dei prezzi dei farmaci in Europa.
UniQure ha dichiarato questa settimana che non rinnoverà l'autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco in Europa quando la scadenza è prevista per ottobre. L'azienda continuerà a rendere disponibile il farmaco ai pazienti fino a tale data.
L'uso del farmaco è stato estremamente limitato e non prevediamo un aumento sostanziale della domanda dei pazienti negli anni a venire, ha affermato il CEO di UniQure, Matthew Kapusta, in una dichiarazione dell'azienda.
Quinn dice che non pensa che il fallimento di Glybera faccia presagire problemi per altre terapie geniche, ma la delusione commerciale arriva quando le domande turbinano su come dovrebbero essere valutati in futuro tali trattamenti.
Diversi prodotti per la terapia genica saranno esaminati per l'approvazione da parte della Food and Drug Administration statunitense quest'anno, incluso un trattamento per la cecità ereditaria sviluppato da Spark Therapeutics e una nuova forma di trattamento del cancro, chiamata terapia CAR-T, avanzata da Novartis e Kite Therapeutics .