La FDA interrompe uno dei primi studi CRISPR sull'uomo prima che inizi

Categoria: Biotecnologia Inserito 30 maggio

Un progetto di sperimentazione per utilizzare lo strumento di modifica genetica CRISPR su pazienti con anemia falciforme è stato sospeso a causa di domande non specificate da parte delle autorità di regolamentazione statunitensi.

Sfondo: CRISPR Therapeutics, che sta sviluppando la terapia, ha chiesto l'approvazione della Food and Drug Administration statunitense ad aprile per iniziare lo studio. La terapia prevede l'estrazione di cellule staminali dal midollo osseo di un paziente e la loro modifica con CRISPR in laboratorio. L'idea è che le cellule modificate, una volta reinfuse nel paziente, darebbero origine a globuli rossi sani.

Sospensione FDA: Ma secondo a dichiarazione mercoledì da CRISPR Therapeutics, la FDA ha ordinato alla società di non procedere con il suo studio fino a quando non avrà risposto alle domande sul suo trattamento (la società non ha fornito ulteriori dettagli su quali siano queste domande, tuttavia).

La FDA non ha risposto immediatamente a una richiesta di commento.

Prove pianificate: CRISPR Therapeutics afferma che uno studio europeo per la beta talassemia ereditaria del sangue, che prevede una procedura simile, non sarà influenzato dall'ordine della FDA. La società prevede di iniziare lo studio nella seconda metà dell'anno.

Separatamente, il primo studio CRISPR negli Stati Uniti, condotto dall'Università della Pennsylvania, sta attualmente arruolando pazienti.