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La FDA approva l'innovativa terapia genica per il cancro
NOVARTIS
Una terapia antitumorale rivoluzionaria che utilizza cellule immunitarie geneticamente modificate è stata approvata dalla Food and Drug Administration statunitense, inaugurando una nuova era nel trattamento del cancro.
La FDA definisce il trattamento, realizzato da Novartis, la prima terapia genica negli Stati Uniti. La terapia è progettata per trattare un tipo spesso letale di cancro del sangue e del midollo osseo che colpisce bambini e giovani adulti. Conosciuto come terapia CAR-T, l'approccio ha mostrato risultati notevoli nei pazienti. Il trattamento una tantum costerà $ 475.000, ma Novartis afferma che non ci sarà alcun addebito se un paziente non risponde alla terapia entro un mese.
Stiamo entrando in una nuova frontiera nell'innovazione medica con la capacità di riprogrammare le cellule di un paziente per attaccare un cancro mortale, ha affermato il commissario della FDA Scott Gottlieb in un dichiarazione .
La terapia, che sarà commercializzata come Kymriah, è un trattamento personalizzato che utilizza le cellule T del paziente, un tipo di cellula immunitaria. Le cellule T di un paziente vengono estratte e congelate criogenicamente in modo che possano essere trasportate al centro di produzione di Novartis nel New Jersey. Lì, le cellule vengono geneticamente modificate per avere un nuovo gene che codifica per una proteina, chiamata recettore dell'antigene chimerico o CAR. Questa proteina dirige le cellule T a colpire e uccidere le cellule leucemiche con un antigene specifico sulla loro superficie. Le cellule geneticamente modificate vengono quindi reinfuse nel paziente.
In uno studio clinico su 63 bambini e giovani adulti con un tipo di leucemia linfoblastica acuta, l'83% dei pazienti che hanno ricevuto la terapia CAR-T ha avuto il cancro in remissione entro tre mesi. A sei mesi, l'89% dei pazienti che hanno ricevuto la terapia era ancora in vita e a 12 mesi il 79% era sopravvissuto.
Secondo il National Cancer Institute, a circa 3.100 pazienti di età pari o inferiore a 20 anni negli Stati Uniti viene diagnosticata la leucemia linfoblastica acuta ogni anno, rendendolo il cancro infantile più comune. Le attuali opzioni di trattamento includono chemioterapia e trapianti di cellule staminali, ma circa 600 pazienti pediatrici e giovani adulti con la recidiva della malattia ogni anno e molti rimangono incurabili.
David Mitchell, fondatore di un gruppo di difesa chiamato Patients for Affordable Drugs, detto in una dichiarazione che il costo di $ 475.000 è eccessivo e afferma che il governo federale ha speso $ 200 milioni nelle prime ricerche sulla terapia CAR-T prima che Novartis acquistasse i diritti sul trattamento. Il gruppo ha recentemente incontrato l'azienda per chiedere un prezzo equo per la sua terapia. Stime precedenti prevedevano un prezzo compreso tra $ 600.000 e $ 750.000.
La storica approvazione fa ben sperare per le società rivali Kite Pharma e Juno Therapeutics, che stanno sviluppando anche terapie CAR-T. Kite Pharma, che è in attesa dell'approvazione della FDA per la sua terapia CAR-T per il trattamento di una forma di cancro del sangue negli adulti, è stata rilevata questa settimana da Gilead con un accordo del valore di 11,9 miliardi di dollari.
Sebbene la terapia Novartis abbia mostrato risultati straordinari nei pazienti, rimangono dubbi su come l'azienda sarà in grado di produrre terapie personalizzate abbastanza rapidamente da fornirle ai pazienti di tutto il paese. Novartis afferma che occorrono in media 22 giorni per creare la terapia, dal momento in cui le cellule di un paziente vengono rimosse a quando vengono reinfuse nel paziente. Kymriah sarà inizialmente disponibile in 20 ospedali statunitensi entro un mese, afferma Novartis. Alla fine, 32 siti totali offriranno la terapia.
È anche noto che la terapia CAR-T causa effetti collaterali potenzialmente letali in alcuni pazienti, inclusi problemi neurologici e una reazione chiamata sindrome da rilascio di citochine. Juno Therapeutics ha concluso uno studio CAR-T all'inizio di quest'anno dopo che i pazienti sono morti per edema cerebrale o gonfiore nel cervello. Nessun paziente trattato con la terapia CAR-T Novartis è morto per quella complicanza, secondo l'azienda.
La FDA definisce la terapia genica come una medicina che introduce materiale genetico nel DNA di una persona per sostituire materiale genetico difettoso o mancante per curare una malattia o una condizione medica. Questa è la prima terapia di questo tipo disponibile negli Stati Uniti, secondo la FDA. In Europa sono già state approvate due terapie geniche per malattie ereditarie rare.