La cura della terapia genica ha una garanzia di rimborso

Una terapia genica sarà offerta in vendita in Europa con una garanzia di rimborso, secondo GlaxoSmithKline, la società che la commercializza.

Il trattamento, chiamato Strimvelis, è la prima vera cura per una malattia rara che emerge dalla terapia genica e il suo prezzo di 594.000 euro ($ 665.000), annunciato la scorsa settimana , lo rende uno dei trattamenti una tantum più costosi mai venduti da un'azienda farmaceutica.

Ora, abbiamo imparato, è anche la prima correzione genetica ad avere una garanzia.

Il farmaco deve consegnare quello che dici o non paghiamo, afferma Luca Pani, direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco, nota come Aifa, che ha fissato il prezzo e le condizioni durante le trattative con il colosso della droga britannico. Se non funziona, restituiranno i soldi.

Il trattamento impiega un virus per aggiungere un gene mancante al midollo osseo dei bambini con ADA-SCID, un'incapacità a volte fatale di combattere le infezioni. In uno studio che ha coinvolto diciotto bambini, condotto in un ospedale di Milano, tutti tranne tre sono guariti del tutto.

GSK ha acquistato i diritti del trattamento nel 2010 e ha ottenuto l'approvazione all'inizio di quest'anno per venderlo in Europa, ma a causa della sua complessità l'azienda lo offrirà solo a Milano, richiedendo alle famiglie di viaggiare e trascorrere settimane lì. Ciò significa che il prezzo italiano si applicherà a tutta l'Europa, afferma Pani.

Per alcune misure, il prezzo di Strimvelis conta come un affare. Il costo di un trapianto di midollo osseo da un'altra persona, il modo consolidato per trattare l'ADA-SCID, può raggiungere $ 1 milione. Alcuni altri pazienti vengono trattati con iniezioni di enzimi che costano $ 250.000 all'anno. La spesa di questi farmaci e le cure necessarie per un bambino malato si sommano rapidamente a milioni.

Mi aspettavo un prezzo più alto, afferma Christian Hill, amministratore delegato di Map Biopharma, una società di consulenza a Cambridge, nel Regno Unito. La mia sensazione iniziale era 'Hmmm, è davvero sorprendente'.

Secondo Pani, GSK ha contattato l'agenzia italiana con un prezzo quasi doppio rispetto a quello che era stato stabilito alla fine, o di circa $ 1 milione. Ma l'AIFA era in una posizione negoziale forte perché la terapia era stata sviluppata in Italia con donazioni di beneficenza. GSK ha rifiutato di commentare i negoziati. È davvero difficile, perché i modelli [economici] di tutti coinvolgono droghe regolari e queste non sono droghe regolari, dice Pani. È un simbolo del futuro, assolutamente.

L'idea alla base della terapia genica è che una correzione una tantum del DNA di un paziente porterà a una cura per tutta la vita. Strimvelis è il primo trattamento commercializzato che mantiene le promesse. Ma potenziali cure per l'emofilia, una rara malattia degli occhi , e una malattia cerebrale mortale potrebbe raggiungere il mercato in seguito e potrebbero essere altrettanto costosi.

L'agenzia italiana è insolita in quanto impone già regole di pagamento per la prestazione su alcuni farmaci antitumorali. Mantiene 135 registri dei pazienti per monitorare il loro funzionamento e Pani afferma che l'Italia ha raccolto più di 250 milioni di euro di rimborsi. Anche i pazienti che riceveranno la terapia genica di GSK verranno registrati in un registro, ha confermato la società. Sulla base dell'esperienza acquisita finora, GSK potrebbe finire per rimborsare circa un trattamento su sei.

Ma la grande domanda non è se la terapia genica costi troppo, ma se le aziende possono fare soldi con essa, specialmente nel trattamento delle malattie ultra rare. Ogni anno in Europa nascono solo una dozzina di bambini con ADA-SCID. Trattarli tutti genererebbe circa 8 milioni di dollari di entrate, a malapena un incentivo per GSK, che vende farmaci per un valore di 30 miliardi di dollari all'anno.

Trattare 12 bambini all'anno non è commercialmente fattibile, a nessun prezzo, afferma Phil Reilly, partner di Third Rock Ventures a Boston, che investe in società di terapia genica. Ma ci sono centinaia se non migliaia di disturbi che rientrano in questa categoria. Abbiamo bisogno di un nuovo modello per i disturbi ultra rari, perché svilupperemo questi trattamenti. Reilly afferma che le garanzie di rimborso e gli schemi di pagamento in base al consumo sono due modi per rendere appetibili i prezzi elevati degli adesivi.

GSK dice che non farà molti soldi con Strimvelis. Invece, vede il trattamento come un modo per aiutare i pazienti e acquisire esperienza con trattamenti che coinvolgono cellule e geni. È anche lavorando con una piccola azienda, Adaptimmune, per modificare geneticamente le cellule immunitarie per combattere il cancro. Non ci aspettiamo di recuperare tutti i costi di costruzione di una piattaforma per fornire la terapia genica e cellulare dal solo Strimvelis, afferma Anna Padula, portavoce del gruppo per le malattie rare di GSK. Ci auguriamo che Strimvelis sia il primo di una serie di farmaci innovativi per la terapia genica che porteremo ai pazienti. L'azienda riconosce, aggiunge, che l'industria dovrà adattare il modo in cui i farmaci vengono valutati e finanziati.

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