L'azienda mira a curare la cecità con l'optogenetica

Una startup biotecnologica vuole ripristinare la vista nei pazienti ciechi con una terapia genica che dia sensibilità alla luce ai neuroni che normalmente non la possiedono.

Il tentativo, di Ann Arbor, con sede nel Michigan Terapia retrosenso , utilizzerà la cosiddetta optogenetica. Gli scienziati hanno utilizzato la tecnica negli ultimi anni come strumento di ricerca per studiare i circuiti cerebrali e il controllo neurale del comportamento dirigendo l'attività dei neuroni con lampi di luce. Ma Retrosense e altri gruppi stanno spingendo per portare la tecnica ai pazienti negli studi clinici.

L'idea alla base della terapia sperimentale di Retrosense è quella di utilizzare l'optogenetica per curare i pazienti che hanno perso la vista a causa di malattie degenerative della retina come la retinite pigmentosa. I pazienti con retinite pigmentosa sperimentano una perdita della vista progressiva e irreversibile perché i bastoncelli e i coni dei loro occhi muoiono a causa di una condizione ereditaria. Se l'azienda avrà successo, il trattamento potrebbe anche aiutare i pazienti con la forma più comune di degenerazione maculare, che colpisce quasi un milione di persone negli Stati Uniti. La Food and Drug Administration degli Stati Uniti non ha approvato alcuna terapia per nessuna delle due condizioni.

Retrosense sta sviluppando un trattamento in cui altre cellule della retina potrebbero prendere il posto dei bastoncelli e dei coni, cellule che convertono la luce in segnali elettrici. L'azienda sta prendendo di mira un gruppo di neuroni nell'occhio chiamati cellule gangliari. Normalmente, le cellule gangliari non rispondono alla luce. Invece, agiscono come un condotto per le informazioni elettriche inviate dai bastoncelli e dai coni della retina. Le cellule gangliari trasmettono quindi informazioni visive direttamente al cervello.

I medici iniettano un virus che non causa malattie nell'occhio di un paziente. Il virus trasporterebbe le informazioni genetiche necessarie per produrre le proteine ​​del canale fotosensibili nelle cellule gangliari. Normalmente, bastoncelli, coni e altre cellule traducono le informazioni luminose in un codice di schemi di attivazione dei neuroni che vengono poi trasmessi attraverso le cellule gangliari al cervello. Poiché la terapia di Retrosense aggirerebbe quell'elaborazione delle informazioni, potrebbe richiedere al cervello di imparare a interpretare i segnali.

Finora, Retrosense e i suoi collaboratori accademici hanno dimostrato che il trattamento può ripristinare alcuni comportamenti evocati dalla vista nei roditori. Il trattamento sembra sicuro anche nei primati non umani. Le cellule gangliari optogeneticamente modificate di questi primati sono sensibili alla luce, ma i test comportamentali non sono possibili, poiché non esistono modelli di degenerazione retinica di primati non umani, afferma il CEO di Retrosense Sean Ainsworth.

Retrosense prevede di iniziare la sua prima sperimentazione clinica nel 2013 con nove pazienti ciechi con retinite pigmentosa.

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