L'acquirente fa attenzione a questa terapia genica da 1 milione di dollari per l'invecchiamento

telomeri Wikimedia

Si dice che nulla è certo tranne la morte e le tasse. Ma il dubbio è stato gettato sul primo fin dagli anni '70, quando gli scienziati hanno raccolto le fondamenta di uno dei misteri fondamentali della biologia: le ragioni molecolari per cui invecchiamo e moriamo.

Il filo allentato che hanno tirato aveva a che fare con i telomeri, orologi molecolari alle estremità dei cromosomi che si accorciano ogni volta che una cellula si divide, dandogli in effetti una durata di vita fissa. Alcuni tessuti (come il rivestimento dell'intestino) si rinnovano quasi costantemente e si è scoperto che questi hanno alti livelli di un enzima chiamato telomerasi, che lavora per ricostruire ed estendere i telomeri in modo che le cellule possano continuare a dividersi.

Questo è stato sufficiente per vincere Elizabeth Blackburn, Carol Greider e Jack Szostak a premio Nobel nel 2009. La domanda ovvia, quindi, era se la telomerasi potesse proteggere qualsiasi cellula dall'invecchiamento e forse anche prolungare la vita di interi organismi.

Mentre i trattamenti di estensione dei telomeri nei topi hanno ha prodotto risultati interessanti , nessuno ha dimostrato che modificare gli orologi molecolari abbia benefici per l'uomo. Ciò non impedisce a una startup statunitense di pubblicizzare una terapia genetica per aumentare i telomeri, a un prezzo.

Libella Gene Therapeutics, con sede a Manhattan, Kansas, afferma che ora offre una terapia genica per riparare i telomeri in una clinica in Colombia per 1 milione di dollari a dose. La società ha annunciato il 21 novembre che stava reclutando pazienti in quello che è stato definito uno studio clinico pay-to-play.

Attenzione all'acquirente, però: questa prova è per un trattamento non provato e non testato che potrebbe persino essere dannoso per la salute.

L'azienda propone di iniettare nei pazienti virus che trasportano le istruzioni genetiche necessarie alle cellule per produrre la trascrittasi inversa della telomerasi, una molecola coinvolta nell'estensione della lunghezza dei telomeri.

I pericoli sono enormi, afferma Jerry Shay, esperto mondiale di invecchiamento e cancro presso il Southwestern Medical Center dell'Università del Texas. C'è il rischio di attivare una cellula precancerosa che ha tutte le alterazioni tranne la telomerasi, specialmente nelle persone di età pari o superiore a 65 anni.

Ormai da anni, le persone coinvolte nell'azienda hanno avanzato affermazioni mutevoli sullo studio, aumentando l'incertezza su chi è coinvolto, quando potrebbe iniziare e persino dove si verificherebbe. Elenchi di prova pubblicati nel mese di ottobre a clinicaltrials.gov attualmente mostrano piani per tre esperimenti collegati, ciascuno con cinque pazienti, rivolti rispettivamente all'ischemia critica degli arti, al morbo di Alzheimer e all'invecchiamento.

Jeff Mathis, presidente di Libella, ha dichiarato al MIT Technology Review che due pazienti hanno già pagato l'enorme quota per prendere parte allo studio: una donna di 90 anni e un uomo di 79 anni, entrambi cittadini statunitensi. Ha detto che potrebbero ricevere la terapia genica entro la seconda settimana di gennaio 2020.

La decisione di addebitare ai pazienti una fortuna per partecipare allo studio di un trattamento sperimentale è una bandiera rossa, affermano gli esperti di etica. Qual è la giustificazione morale per accusare le persone di Alzheimer? chiede Leigh Turner, al Center for Bioethics dell'Università del Minnesota. Perché addebitare a chi si assume tutti i rischi?

Lo studio sui telomeri si sta svolgendo al di fuori degli Stati Uniti perché non è stato approvato dalla Food and Drug Administration. I dettagli pubblicati su clincaltrials.gov indicano che le iniezioni sarebbero state effettuate presso la clinica medica IPS Arcasalud SAS a Zipaquirá, Colombia, 40 chilometri (25 miglia) a nord di Bogotá.

Ci vuole molto più tempo, è molto più costoso, per fare qualcosa negli Stati Uniti in modo tempestivo, dice Mathis della scelta di Libella di andare offshore.

Per alcuni promotori della terapia genica della telomerasi, l'urgenza è giustificata. Ecco il dilemma etico: corri veloce e corri il rischio di una scarsa credibilità, o ti muovi lentamente e hai più credibilità e accettazione globale, ma nel frattempo le persone sono morte? afferma Mike Fossel, presidente di Telocyte, una società che prevede di condurre uno studio sulla terapia genica della telomerasi per l'Alzhheimer negli Stati Uniti se riuscirà a vincere l'approvazione della FDA.

La nostra segnalazione ha rivelato una serie di domande senza risposta sul processo. Secondo gli elenchi, l'investigatore principale - vale a dire il medico responsabile - è Jorge Ulloa, un chirurgo vascolare piuttosto che un esperto di trasferimento genico. Non vedo qualcuno con competenze scientifiche rilevanti, dice Turner.

Inoltre, Bill Andrews, che è indicato come capo scientifico di Libella, dice di non sapere chi sia Ulloa, anche se sul sito web di Libella le foto degli uomini appaiono insieme nell'elenco dei membri del team. Ha detto che credeva che diversi medici stessero conducendo il processo.

Turner ha anche espresso preoccupazione per il proposto periodo di osservazione di 10 giorni descritto nel messaggio per lo studio all'estero: se qualcuno paga, si presenta, ha un trattamento e non rimane a lungo, come si svolgono le domande di follow-up? Dove si svolgono?

Le aziende che cercano di provare l'approccio dei telomeri spesso puntano al lavoro di Maria Blasco, una scienziata spagnola che ha riferito che la terapia genica di allungamento dei telomeri ha giovato ai topi e non ha causato il cancro. Blasco, direttrice del Centro nazionale spagnolo per la ricerca sul cancro, afferma di ritenere che dovrebbero essere fatti molti altri studi prima di provare un simile esperimento genetico su una persona.

Questa non è la prima volta che Libella annuncia che il suo processo sarebbe iniziato imminente. Ha affermato alla fine del 2017 che le prove umane della terapia con telomerasi sarebbero iniziate nelle prossime settimane. Nel 2016, Andrews (allora collaborato con la startup biotecnologica BioViva) ha affermato che la costruzione di una clinica per l'inversione dell'età nella nazione insulare delle Fiji sarebbe stata completata entro la fine dell'anno. Nessuno dei due si è verificato.

Domande simili circondano le affermazioni più recenti di Libella secondo cui ha due clienti paganti. Pedro Fabian Davalos Berdugo, manager di Arcasalud, ha affermato che tre pazienti erano in attesa di cure a dicembre. Ma Bioaccess, un'organizzazione di ricerca a contratto colombiana che facilita lo studio Libella, ha affermato che nessun paziente era stato ancora arruolato.

Inoltre non è chiaro dove Libella stia ottenendo i virus necessari per il trattamento. Virovek, una società biotecnologica californiana identificata da diverse fonti come il produttore di Libella, non ha risposto alle domande sul fatto che fosse stato prodotto un trattamento.

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