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Impianti oculari per combattere la cecità progressiva
La scorsa settimana, la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha accelerato un nuovo trattamento per due malattie degli occhi: la degenerazione maculare senile e la retinite pigmentosa. Il trattamento, sviluppato dalla Lincoln, RI, azienda biotecnologica Neurotech, è una capsula che viene impiantata chirurgicamente nell'occhio. All'interno della capsula ci sono cellule geneticamente modificate che producono una proteina che può impedire la morte delle cellule sensibili alla luce nella retina, proteggendo così la vista. Il dispositivo è attualmente in sperimentazione clinica di fase II.
La piattaforma di Neurotech è unica e riempie un vuoto significativo nelle opzioni di trattamento per le malattie degenerative della retina, afferma Stephen Rose, chief research officer presso la fondazione no-profit Fighting Blindness, che ha concesso fondi a Neurotech ma non ha una partecipazione finanziaria in essa. Per quanto ne so, nessun'altra azienda sta testando un dispositivo simile, afferma Rose.
Normalmente, le cellule nella parte posteriore dell'occhio, la retina, traducono la luce in segnali elettrici, che vengono trasmessi al cervello. Sia nella retinite pigmentosa che nella forma più comune di degenerazione maculare senile, l'AMD secca, le cellule della retina fotosensibili degenerano nel tempo. Ciò si traduce in perdita della vista.
I pazienti con queste malattie attualmente hanno poche o nessuna opzione di trattamento. Ad oggi, nessun farmaco o dispositivo è stato approvato per la retinite pigmentosa o per l'AMD secca, afferma Rose. (Un farmaco chiamato Lucentis è disponibile per una forma meno comune di degenerazione maculare, chiamata AMD umida, che è caratterizzata dalla fuoriuscita di vasi sanguigni.)
Il dispositivo di Neurotech viene impiantato in una parte dell'occhio chiamata umor vitreo, un gel trasparente che si trova tra il cristallino davanti e la retina dietro. La capsula è costituita da una plastica semipermeabile, che consente alla proteina prodotta dalle cellule geneticamente modificate di diffondersi nella retina. Negli studi sugli animali, il fattore neurotrofico proteina-ciliare, o CNTF, ha rallentato la degenerazione delle cellule retiniche in malattie analoghe alla retinite pigmentosa. Secondo Weng Tao, direttore scientifico di Neurotech, ci sono persino prove che il CNTF potrebbe promuovere la rigenerazione della retina.
L'impianto di un dispositivo nell'umor vitreo è relativamente facile, afferma Peter Francis, oculista ed esperto di malattie della retina e genetica oftalmica presso il Casey Eye Institute di Portland, OR. È una procedura già utilizzata, ad esempio, con dispositivi che rilasciano molecole di steroidi negli occhi di pazienti con infiammazione intraoculare. Ma poiché il dispositivo di Neurotech contiene cellule, offre la prospettiva di un trattamento a lungo termine. Almeno in teoria, quelle cellule dovrebbero continuare a rilasciare CNTF finché rimangono in vita.
Finora, l'approccio di Neurotech sembra essere sicuro per i pazienti con malattie degenerative della retina. Questa è stata la scoperta di uno studio di fase I con 10 pazienti, i cui risultati sono stati pubblicati nel 2006. La vera sfida è se saremo in grado di tradurre le osservazioni positive negli animali negli esseri umani, afferma Tao. Gli studi di fase II, che secondo Tao dovrebbero concludersi all'inizio del 2009, intendono rispondere a questa domanda.
Tuttavia, quello di Neurotech non è l'unico approccio per combattere le malattie degenerative della retina. Altri ricercatori stanno trapiantando vari tipi di cellule nella retina stessa. Ad esempio, Thomas Reh, biologo ed esperto di sviluppo e rigenerazione delle cellule retiniche presso l'Università di Washington, ha utilizzato cellule staminali embrionali per produrre cellule sensibili alla luce, che assomigliano a quelle della retina. Il suo team sta ora trapiantando le cellule negli occhi di topi ciechi per vedere se migliorano la vista degli animali. In un lavoro correlato, Advanced Cell Technology, un'azienda biotecnologica con sede ad Alameda, in California, ha utilizzato cellule staminali embrionali per produrre un altro tipo di cellule retiniche, chiamate cellule epiteliali pigmentate, che degenerano nella degenerazione maculare. Quando trapiantate in modelli animali, queste cellule sembrano proteggere le cellule fotosensibili della retina e migliorare la vista. Ancora altri ricercatori stanno lavorando con cellule derivate da tessuto fetale.
In questi approcci, l'obiettivo è quello di integrare nuove cellule nella retina per aiutare a ripristinare la sua funzione. La ricostruzione di parti della retina potrebbe portare a un miglioramento più drammatico o duraturo rispetto al semplice rallentamento della degenerazione, afferma Reh. D'altra parte, la strategia di Neurotech potrebbe essere meno rischiosa perché se qualcosa va storto, puoi estrarre di nuovo le cellule semplicemente rimuovendo il dispositivo, dice.
Neurotech è anche più avanti nel processo di sperimentazione clinica rispetto a qualsiasi altro gruppo di terapia cellulare, quindi la sua piattaforma potrebbe essere disponibile per i pazienti prima, aggiunge Reh.
Altre ricerche attive riguardano la terapia genica. Ad esempio, Ceregene, un'azienda biotecnologica con sede a San Diego, sta lavorando con il gene per una proteina chiamata NT4. Secondo Jeffrey Ostrove, presidente e CEO di Ceregene, i ricercatori dell'azienda hanno introdotto il gene nelle retine di diversi modelli animali e hanno riscontrato miglioramenti nella vista. La società prevede di iniziare presto studi clinici su persone con retinite pigmentosa e degenerazione maculare, possibilmente nel 2009.
Rose, tuttavia, sottolinea che Neurotech offre più di un semplice regime di trattamento specifico; offre anche un nuovo sistema di somministrazione dei farmaci. Anche se i risultati degli studi attuali non sono spettacolari al 100%, dice, l'approccio di Neurotech potrebbe essere adattato per fornire altri fattori di crescita o molecole terapeutiche lungo la strada. Questa è la bellezza di esso. È una piattaforma spettacolare.