Il team cinese riferisce di embrioni umani che modificano i geni

In un primo momento etico, i ricercatori cinesi hanno utilizzato l'editing genetico per modificare embrioni umani ottenuti da una clinica di fecondazione in vitro.

Il team scientifico di 16 persone, con sede presso la Sun Yat-Sen University di Guangzhou, in Cina, si è proposto di vedere se fosse possibile correggere il difetto genetico che causa la beta-talassemia, una malattia del sangue, modificando il DNA degli ovuli fecondati.

Il rapporto del team ha mostrato che il metodo non è ancora molto accurato, confermando i dubbi scientifici sul fatto che l'editing genetico possa essere pratico negli embrioni umani e se le persone geneticamente modificate nasceranno presto.

Il relazione degli autori è apparso il 18 aprile in una rivista scientifica di basso profilo chiamata Proteine ​​e cellule . Gli autori, guidati da Junjiu Huang , diciamo che c'è un urgente bisogno di migliorare l'accuratezza dell'editing genetico prima che possa essere applicato clinicamente, ad esempio, per produrre bambini con geni riparati.

I ricercatori non hanno cercato di stabilire una gravidanza e affermano che per motivi etici hanno fatto i test solo su embrioni anormali.

Questi autori hanno fatto un ottimo lavoro sottolineando le sfide, dice Dieter Egli , ricercatore presso la New York Stem Cell Foundation di Manhattan. Dicono loro stessi che questo tipo di tecnologia non è pronta per nessun tipo di applicazione.

L'articolo era già circolato tra i ricercatori e aveva suscitato preoccupazione evidenziando quanto la scienza medica possa essere vicina all'armeggiare con il pool genetico umano (vedi Engineering the Perfect Baby).

A marzo, un gruppo industriale ha chiesto una moratoria completa sugli esperimenti del tipo segnalato dalla Cina, citando i rischi e la possibilità che avrebbero aperto la porta all'eugenetica o alla modifica dei tratti non medici negli embrioni, come la statura o l'intelligenza (vedi Industry Body chiede una moratoria sull'editing genetico). Altri scienziati hanno raccomandato riunioni ad alto livello di esperti, regolatori ed esperti di etica per discutere se ci sono usi accettabili per tale ingegneria (vedi Scientists Call for a Summit on Gene-Edited Babies).

Il team cinese ha riferito di aver modificato i geni di oltre 80 embrioni utilizzando una tecnologia chiamata CRISPR-Cas9. Mentre in alcuni casi hanno avuto successo, in altri la tecnologia CRISPR non ha funzionato o ha introdotto mutazioni inaspettate. Alcuni degli embrioni sono diventati dei mosaici, con un gene riparato in alcune cellule ma non in altre.

I genitori che sono portatori di beta-talassemia potrebbero scegliere di testare i loro embrioni IVF, selezionando quelli che non hanno ereditato la mutazione che causa la malattia. Tuttavia, l'editing genetico apre la possibilità di modificare la linea germinale o di riparare permanentemente il gene in un embrione, uovo o sperma in un modo che viene trasmesso alla prole e alle generazioni future.

Quell'idea è oggetto di un intenso dibattito, dal momento che alcuni ritengono che il patrimonio genetico umano sia sacrosanto e non dovrebbe mai essere oggetto di alterazione tecnologica, nemmeno per ragioni mediche. Altri consentono che l'ingegneria della linea germinale un giorno potrebbe essere utile, ma richiede molti più test. Non puoi scartarlo, dice Egli. È molto interessante.

Il team cinese ha eseguito l'editing genetico negli ovuli che erano stati fecondati in una clinica di fecondazione in vitro ma erano anormali perché erano stati fecondati da due spermatozoi, non uno. Ragioni etiche hanno precluso gli studi sull'editing genetico negli embrioni normali, hanno affermato.

Gli embrioni anormali sono ampiamente disponibili per la ricerca, sia in Cina che negli Stati Uniti. Almeno un centro di genetica degli Stati Uniti utilizza CRISPR anche in embrioni anormali rifiutati dalle cliniche di fecondazione in vitro. Tale gruppo ha descritto aspetti del proprio lavoro a condizione che non venisse identificato, poiché la procedura resta controversa.

Effettuare riparazioni utilizzando CRISPR sfrutta il macchinario di riparazione del DNA di una cellula per correggere i geni. La tecnologia guida una proteina di taglio in un particolare sito sulla molecola di DNA, aprendola a pezzi. Se viene fornito un modello di riparazione del DNA, in questo caso una versione corretta del gene della beta-globina, il DNA si riparerà utilizzando la sequenza sana.

Il gruppo cinese afferma che tra i problemi incontrati, l'embrione a volte ignorava il modello e invece si riparava utilizzando geni simili dal proprio genoma, portando a mutazioni indesiderate.

Huang ha detto di aver interrotto la ricerca dopo gli scarsi risultati. Se vuoi farlo in embrioni normali, devi essere vicino al 100 percento, ha detto Notizie sulla natura . Ecco perché ci siamo fermati. Pensiamo ancora che sia troppo immaturo.

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