Il Premio RNAi

Solo otto anni dopo il loro articolo del 1998 in Natura hanno annunciato la scoperta dell'interferenza dell'RNA (RNAi), in cui l'RNA a doppio filamento viene utilizzato per silenziare i geni, Andrew Fire e Craig Mello si sono svegliati nelle prime ore del mattino del 2 ottobre alla notizia che erano i vincitori 2006 del Nobel Premio in Fisiologia o Medicina. Un tempo così breve tra la scoperta e il premio spesso indica l'importanza di una scoperta: Watson e Crick hanno impiegato solo nove anni per vincere il Nobel per la scoperta della struttura del DNA. La fiducia dell'Assemblea del Nobel nell'importanza dell'RNAi è ovvia.

Illustrazione di Eric Hanson

L'esperimento iniziale di Fire e Mello, che mostrava che l'RNA a doppio filamento iniettato nei vermi avrebbe silenziato il gene con la sequenza corrispondente, è stato un appello clamoroso ai laboratori di tutto il mondo, annunciando un nuovo metodo per studiare le funzioni dei geni. Dopo la scoperta iniziale, altri laboratori hanno dimostrato che piccoli RNA a doppio filamento potrebbero essere usati per silenziare selettivamente i geni nelle cellule umane, fornendo un approccio generale molto ricercato per esplorare le funzioni di tutti i 21.000 geni umani.

Questa storia faceva parte del nostro numero di novembre 2006

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Negli ultimi cinque anni, la scienza dell'RNAi ha portato avanti la ricerca in quasi tutte le aree della biologia umana, compreso il lavoro su cancro, obesità e malattie autoimmuni. Diverse organizzazioni biotecnologiche stanno sviluppando terapie di tipo RNAi per silenziare i geni che causano malattie: farmaci che curano la degenerazione maculare, una delle principali cause di cecità, e il virus respiratorio sinciziale, causa di morte nei neonati prematuri, sono già in fase di sperimentazione clinica. Dal momento che la tecnologia può in teoria mettere a tacere qualsiasi gene, potrebbe consentire una nuova categoria di terapie simili in ampiezza alla classe degli anticorpi monoclonali, che ora rappresentano miliardi di dollari nelle vendite di biotecnologie.

L'RNAi ha anche provocato l'intuizione sorprendente che i piccoli RNA potrebbero essere un regolatore chiave dell'espressione genica. In effetti, altri scienziati hanno successivamente scoperto che i geni che codificano per piccoli RNA sono comuni; ce ne sono circa 300-500 nelle cellule umane. Questi sono ora chiamati geni microRNA e sono noti per influenzare l'espressione di almeno un quarto di tutti i geni umani. Questo è un livello di controllo molecolare recentemente scoperto. Le alterazioni nel controllo da parte dei microRNA sono state ora associate a molte malattie e l'argomento ha appena iniziato ad essere studiato.

Lo studio dei piccoli RNA è ancora agli inizi. Infatti, la scorsa estate, è stata scoperta una famiglia di piccoli RNA, chiamati piRNA, nella linea germinale dei vertebrati; è un nuovo campo della scienza. I libri di testo di biologia cellulare vengono letteralmente riscritti.

Phillip Sharp, professore del MIT Institute e premio Nobel nel 1993, è uno dei fondatori di Alnylam Pharmaceuticals, che sta sviluppando farmaci basati sull'RNAi. È anche cofondatore di Biogen. Il premio Nobel di quest'anno Andrew Fire ha ricevuto il suo dottorato di ricerca dal MIT nel 1983, lavorando nel laboratorio di Sharp.

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