Il gruppo di esperti statunitensi approva i bambini di design per evitare malattie gravi

Un embrione umano in fase iniziale, visto al microscopio in un laboratorio di fecondazione in vitro.

Dalla sua invenzione quattro anni fa, una tecnologia potente e precisa per l'editing del DNA chiamata CRISPR ha trasformato la scienza grazie a come rende l'alterazione della composizione genetica di piante e animali più facile che mai.

Ma nessuna possibilità aperta dalla tecnologia di editing genetico è stata così eccitante, spaventosa o tanto contestata quanto la sua capacità di consentire all'umanità, per la prima volta, di controllare la costituzione genetica dei bambini applicando il CRISPR a embrioni, sperma o uova umani —cellule che insieme costituiscono la linea germinale.

Martedì, in un sorprendente riconoscimento che l'umanità è sull'orlo dei bambini geneticamente modificati, una giuria della National Academy of Sciences, la fonte nazionale di consigli del nastro blu sulla politica scientifica, ha raccomandato che sia consentita la modifica della linea germinale degli esseri umani in futuro in determinate circostanze ristrette per impedire la nascita di bambini con malattie gravi.

'Le prove di modifica del genoma ereditario devono essere affrontate con cautela, ma cautela non significa che debbano essere vietate', secondo un rapporto di 216 pagine pubblicato oggi e che è stato studiato e scritto nel corso di un anno da un membro di 22 panel di eminenti scienziati ed esperti.

Tuttavia, le raccomandazioni sono arrivate cariche di avvertimenti morali e tecnici. Il gruppo ritiene che ci vorranno molti anni prima che l'ingegneria della linea germinale sia abbastanza sicura da poter essere presa in considerazione. Il panel ha anche affermato che dovrebbe procedere solo sotto una rigorosa supervisione e ha tracciato una linea chiara tra la prevenzione delle malattie e miglioramenti come il tentativo di alterare i geni per rendere le persone più intelligenti, cosa che non dovrebbe essere perseguita in questo momento.

Nonostante il linguaggio cauto, l'approvazione da parte della giuria degli esseri umani GM potrebbe rivelarsi politicamente esplosiva e mette gli esperti dell'accademia in conflitto con la legislazione esistente in Europa e negli Stati Uniti, nonché con fasce di pubblico che si oppongono all'idea di modificare il genoma umano dalla nascita per convinzione religiosa o per altri motivi.

La modifica della linea germinale è già vietata come questione pratica negli Stati Uniti Nel 2015, i legislatori pro-vita hanno aggiunto un emendamento al disegno di legge sugli stanziamenti del Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, che vieta alla Food and Drug Administration statunitense di prendere in considerazione qualsiasi proposta per creare prole geneticamente modificata.

La normativa, che deve essere rinnovata periodicamente, significa che qualsiasi proposta di modifica di un embrione e di creazione di un bambino verrebbe ignorata e non potrebbe procedere legalmente negli Stati Uniti.

Al contrario, la giuria dell'accademia ha affermato che la modifica della linea germinale dovrebbe essere consentita in casi ristretti in cui è l'unica opzione per prevenire una malattia o una condizione grave. Ad esempio, una coppia che soffre di beta talassemia potrebbe avere figli sani esenti dalla malattia ereditaria del sangue solo se fosse in grado di produrre embrioni in cui il difetto genetico è stato corretto utilizzando l'editing genetico. Il rapporto riconosce che tali circostanze potrebbero essere estremamente rare.

Mostrano un percorso stretto ma chiaro per il futuro uso clinico, afferma Tetsuya Ishii, bioeticista dell'Università di Hokkaido in Giappone che segue la legislazione globale sulla modifica della linea germinale. Dice che il rapporto fornisce anche una giustificazione per la ricerca di laboratorio già in corso in Cina, Svezia , e il UK. in cui l'editing genetico viene applicato agli embrioni umani per esplorarne il potenziale. Vogliono dimostrare che la ricerca di base sulla prevenzione delle malattie gravi sarebbe ammissibile, dice.

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Gli autori del rapporto hanno lottato con il modo in cui le applicazioni mediche legittime potrebbero essere incoraggiate, pur prevenendo una pendenza scivolosa verso usi meno convincenti o addirittura antisociali come il miglioramento dell'altezza, dell'aspetto o dell'intelligenza. Gli autori del rapporto hanno affrontato questo problema sostenendo che nessuna forma di modifica della linea germinale dovrebbe essere consentita se le autorità di regolamentazione di un paese non possono anche garantire che la tecnologia non venga utilizzata in modo improprio per il miglioramento degli esseri umani.

Hanno detto che c'è un angolo stretto, una piccola frazione di casi, in cui potrebbe essere la cosa giusta da fare, afferma Eric Lander, capo del Broad Institute di Cambridge, Massachusetts, che ha investito molto nello sviluppo della tecnologia CRISPR. Ciò che è affascinante è la loro argomentazione secondo cui se non possiamo controllare dove va da lì, non dovremmo farlo affatto .

Non è chiaro come sarebbe attuata una tale politica, che Lander chiama la raccomandazione 'vietate pendenze scivolose'. Altre tecnologie considerate pericolose, come le armi nucleari, sono monitorate da una complessa combinazione di organismi tecnici, diplomazia internazionale, sanzioni e minacce militari.

Lander dice che il Broad Institute è a disagio con la terapia della linea germinale. Controlla più di una dozzina di brevetti su CRISPR, che ha concesso in licenza ad aziende biotecnologiche, ma con un requisito non lo usano per la modifica della linea germinale. Non volevamo concedere in licenza la tecnologia per l'editing della linea germinale prima che la società raggiungesse il consenso e siamo ancora molto lontani da un consenso, afferma Lander.

Il rapporto traccia una netta distinzione tra la modifica degli embrioni e la modifica del DNA di adulti e bambini. Quest'ultimo processo, noto come terapia genica, è già una parte consolidata della ricerca medica, non pone le stesse questioni etiche e dovrebbe procedere senza nuove restrizioni. Gli scienziati stanno ora gareggiando per applicare il CRISPR come un modo ancora più efficace per eseguire la terapia genica sugli adulti, incluso il trattamento del cancro e della distrofia muscolare.

Nel caso dell'editing di embrioni umani, il confine tra l'evitare malattie gravi e il miglioramento potrebbe alla fine rivelarsi sfocato. Oltre a prevenire la trasmissione di malattie genetiche note come la beta talassemia o la fibrosi cistica, gli autori del rapporto hanno affermato che la loro raccomandazione positiva potrebbe applicarsi anche a miglioramenti genetici che agirebbero come un vaccino, rendendo le persone meno suscettibili all'infezione da HIV o al cancro. Ad esempio, le persone con una certa versione di un gene chiamato ApoE hanno molte meno probabilità di sviluppare l'Alzheimer. Gli autori del rapporto hanno affermato che lo scambio di una versione protettiva di ApoE o di un altro gene in un embrione potrebbe anche essere considerato accettabile se previene la malattia.

Non consideriamo la prevenzione come una forma di miglioramento, afferma R. Alta Charo, bioeticista dell'Università del Wisconsin che ha co-presieduto il panel. Ma se è consentito dipende dalle autorità di regolamentazione. Dice che il gruppo intenzionalmente non ha elencato malattie o situazioni specifiche in cui dovrebbe essere utilizzata la modifica della linea germinale.

Controllare la tecnologia potrebbe rivelarsi difficile. Una preoccupazione è che medici e scienziati andranno all'estero in paesi con regole permissive, o senza regole, per tentarlo. Ciò sta già accadendo con una tecnica correlata nota come trasferimento mitocondriale, che prevede il trasferimento di strutture portatrici di DNA tra le uova. L'anno scorso, un medico della fertilità di New York ha curato una donna americana in Messico utilizzando la procedura.

La maggior parte dei rapporti dell'accademia finisce rapidamente negli scaffali e interessa solo a pochi esperti. Ma George Annas, un bioeticista della Boston University, dice che questo ha il potenziale per essere politicamente esplosivo a causa di come presenta il diritto dei genitori di usare la modifica della linea germinale come libertà procreativa come l'aborto.

Gli scienziati affermano che questa è tutta una questione di analisi del rapporto rischio-beneficio, invece di dire: 'No, è semplicemente sbagliato da fare', afferma Annas. Pensa che il comitato sottovaluti il ​​disagio pubblico per l'idea. È come una tortura: alcune persone pensano che non dovremmo mai farlo, altre persone dicono: 'No, no, se funziona, allora va bene'. I bambini firmati sono molto così.

Charo dice che il suo pannello non ha considerato le ramificazioni politiche delle sue scoperte. Abbiamo esaminato queste domande senza considerare ciò che accade nella sfera politica. Questo è un bersaglio mobile, dice. Questo è al di là di noi.

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