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Il farmaco inverte l''invecchiamento accelerato' nelle cellule umane
È stato scoperto che il farmaco rapamicina inverte gli effetti della sindrome della progeria di Hutchinson-Gilford, una malattia genetica fatale che assomiglia al rapido invecchiamento, nelle cellule prelevate da pazienti con la malattia. La rapamicina, un farmaco immunosoppressore utilizzato per prevenire il rigetto degli organi trapiantati, ha già dimostrato di prolungare la durata della vita nei topi sani. I ricercatori sperano che i risultati forniranno nuove informazioni sul trattamento della progeria e di altre malattie legate all'età.
Riduttore di età: Le cellule prelevate da pazienti con una malattia da invecchiamento rapido sono state trattate con il farmaco rapamicina. Nell'immagine in alto, una proteina tossica chiamata progerina (verde) è distribuita uniformemente in tutte le cellule. Nelle cellule trattate in basso, la proteina è stata concentrata e rimossa in modo molto più efficace.
Le cellule della pelle di pazienti con progeria mostrano una serie di difetti: deformità nelle loro membrane, diminuzione della crescita e morte prematura. Kan Cao , professore associato di biologia cellulare e genetica molecolare presso il Università del Maryland e i suoi colleghi hanno scoperto che la rapamicina potrebbe invertire questi difetti migliorando la capacità delle cellule di degradare la proteina progerina, che si accumula in quantità anormali nei pazienti con progeria. Lo studio è stato pubblicato oggi sulla rivista Scienza Medicina Traslazionale .
Non è ancora chiaro se il farmaco avrà effetti simili su animali o pazienti. Ma i ricercatori sulla progeria stanno pianificando una sperimentazione clinica sulla rapamicina. Attualmente non esistono trattamenti per la malattia, che è in genere fatale all'età di 12 anni. I bambini con progeria hanno problemi di salute tipicamente associati alla vecchiaia, tra cui calvizie, pelle indurita, dolore alle articolazioni, lussazioni dell'anca e malattie cardiache.
I ricercatori affermano che i risultati potrebbero essere rilevanti al di là di questa rara malattia genetica. Sebbene l'accumulo di progerina sia associato alla progeria, la proteina si accumula anche in piccole quantità nelle cellule normali e può essere parzialmente responsabile del processo di invecchiamento.
Alcune malattie legate all'età, come il morbo di Parkinson e l'Alzheimer, provocano anche difetti nel sistema di rimozione dei rifiuti delle cellule, afferma Dimitri Krainc , professore associato di neurologia presso la Harvard Medical School e uno degli autori dell'articolo. In effetti, ricerche precedenti hanno dimostrato che il fallimento del mantenimento cellulare è una componente chiave dell'invecchiamento. Con il normale invecchiamento... inizi ad accumulare sottoprodotti delle normali funzioni cellulari, spiega Krainc. La rapamicina può essere in grado di aiutare a ripulire anche altre proteine tossiche, sebbene questo studio abbia esaminato solo i suoi effetti sulla progerina.
Mi auguro che lo studio aumenti la ricerca di molecole per sostituire la rapamicina, che non hanno gli effetti collaterali degli immunosoppressori, afferma David Sinclair, direttore dei Paul F. Glenn Laboratories for the Biological Mechanisms of Aging presso la Harvard Medical School. Tali alternative potrebbero essere un importante passo avanti nella lotta contro l'invecchiamento, afferma Sinclair, che non è stato coinvolto nell'attuale studio.