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Il Broad Institute ottiene il brevetto per un metodo rivoluzionario di editing genetico
Una delle più importanti tecnologie genetiche sviluppate negli ultimi anni è ora brevettata e i ricercatori si chiedono cosa potranno e non potranno fare con il potente metodo per modificare il genoma.
Martedì, il Broad Institute del MIT e di Harvard annunciato che era stato concesso a brevetto coprendo i componenti e la metodologia per CRISPR, un nuovo modo di apportare modifiche precise e mirate al genoma di una cellula o di un organismo. CRISPR potrebbe rivoluzionare la ricerca biomedica offrendo agli scienziati un modo più efficiente di ricreare mutazioni legate alla malattia negli animali da laboratorio e nelle cellule coltivate; può anche fornire un modo senza precedenti di trattare la malattia (vedi Chirurgia del genoma).
Il brevetto, rilasciato appena sei mesi dopo il deposito della sua domanda, copre una versione modificata del sistema CRISPR-Cas9 che si trova naturalmente nei batteri, che i microbi usano per difendersi dai virus. Il brevetto copre anche i metodi per la progettazione e l'utilizzo dei componenti molecolari di CRISPR.
L'inventore elencato nel brevetto è Feng Zhang , ricercatore del MIT e membro di facoltà del Broad. Zhang era un Revisione della tecnologia del MIT Innovatore Under 35 nel 2013 .
Il brevetto descrive come gli strumenti potrebbero essere utilizzati per trattare le malattie ed elenca molte condizioni specifiche dall'epilessia, alla malattia di Huntington, all'autismo e alla degenerazione maculare. Una delle possibilità più entusiasmanti per CRISPR è il suo potenziale per trattare i disturbi genetici correggendo direttamente le mutazioni sui cromosomi di un paziente. Ciò consentirebbe ai medici di curare malattie che non possono essere affrontate con metodi più tradizionali, un obiettivo già fissato da una startup cofondata da Zhang chiamata Medicinali rilasciati (vedi Il nuovo metodo di modifica del genoma potrebbe rendere la terapia genica più precisa ed efficace).
Un altro fondatore di Editas, Jennifer Doudna , e il suo istituto, l'Università della California, hanno una domanda di brevetto in sospeso per la tecnologia CRISPR. Non è ancora chiaro come sarà influenzata l'applicazione della costa occidentale. Inoltre, non è chiaro quale impatto avranno le affermazioni di Broad sulla tecnologia sul suo uso commerciale e sulla ricerca di base.
Chelsea Loughran , un avvocato specializzato in controversie sulla proprietà intellettuale che ha seguito CRISPR nell'ultimo anno, afferma che molte persone stanno già utilizzando CRISPR e non è chiaro se ora diventerà più difficile per loro farlo. Tutto questo è nelle mani del MIT e del Broad, dice.
Mentre MIT, Harvard e Broad possiedono tutti congiuntamente i brevetti CRISPR annunciati ieri, l'ufficio delle licenze tecnologiche di Broad sta gestendo le decisioni su chi otterrà le licenze per utilizzare la tecnologia, afferma Lita Nelsen , direttore del Technology Licensing Office del MIT. (Le licenze sono permessi formali per utilizzare una tecnologia brevettata, spesso in cambio di denaro.)
Un portavoce del Broad afferma che al momento non sono disponibili dettagli specifici sulla licenza, ma il Broad intende rendere questa tecnologia ampiamente disponibile per gli scienziati.
Nelsen afferma che l'esperienza del MIT nel brevettare un'altra tecnologia genetica, brevi RNA interferenti, fornisce un buon esempio di cosa aspettarsi dai brevetti CRISPR. Gli RNA interferenti corti sono una famiglia di molecole che possono essere utilizzate per silenziare i geni in molti organismi. Queste molecole sono ampiamente utilizzate dagli scienziati della ricerca di base.
L'ufficio di Nelsen ha concesso licenze per utilizzare la tecnologia dell'RNA interferente a diversi gruppi, con diversi tipi di permesso. Una startup chiamata Alnylam ottenuto una licenza esclusiva per utilizzare la tecnologia per cercare di sviluppare trattamenti per i pazienti (vedi Il potenziale terapeutico dell'RNAi). Inoltre, il MIT ha concesso licenze non esclusive ad alcune aziende che volevano vendere i componenti molecolari della tecnica di silenziamento genico.
La ragione per cui le università brevettano gli strumenti di ricerca di base è fornire l'incentivo per svilupparli, afferma Nelsen. Trasformare una tale tecnologia in un trattamento medico è un processo estremamente costoso, afferma. Se non brevettassi, non sarebbe possibile, dice Nelsen.
Il MIT non va dietro agli scienziati accademici che producono versioni fatte in laboratorio dei componenti molecolari per la tecnologia di silenziamento genico, dice. Se l'ufficio licenze per la tecnologia Broad segue questo esempio, i nuovi brevetti non dovrebbero influenzare gli accademici che desiderano utilizzare lo strumento per la ricerca di base, afferma Nelsen. Sarebbe una buona notizia, perché si pensa che CRISPR sia un enorme vantaggio per la scienza biologica. Per ora, tuttavia, i Broad stanno tenendo sotto controllo i loro piani per il brevetto.